罕见病核心数据概览
罕见病资讯动态
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Vita | 殷昊团队实现可逆基因组编辑，让基因编辑也能按下“撤回键”专家观点基因编辑工具可在DNA层面实现精准改写，在遗传 及代谢 疾病治疗中 展现出 巨大潜力。 然而，编辑产物的 “ 永久性 ” 在 具有 持久疗效的同时，也带来不可逆的安全隐患。 基因组编辑为罕见病、难治性 代谢与心血管疾病提供了新的治疗思路 。BioArt2026-10-1383心血管疾病 罕见病
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维泰瑞隆NAMPT激活剂SIR4156的II期FORGE-LM肥胖症试验完成约50%患者入组临床研究该研究旨在评估这款同类首创候选药物在促进减重并保留瘦体重方面的潜力，以应对当前肥胖症治疗中的关键未满足需求。 北京时间2026年10月13日 —— 维泰瑞隆是一家处于临床阶段的全球化生物科技公司，致力于开发针对神经退行性疾病、炎症与免疫性疾病、代谢性疾病和罕见病的变革性疗法。 公司今日宣布，其全球 II 期 FORGE-LM 临床试验已完成约 50% 的目标患者入组。维泰瑞隆 Sironax2026-10-1364罕见病 维泰瑞隆（北京）生物科技有限公司
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一周新药动态：15款新药获批上市！审批动态根据药智数据及公开资料梳理，9月28日~10月11日，共计15款新药获批上市，覆盖肿瘤、罕见病、心血管疾病）、皮肤疾病、中枢神经系统疾病及抗感染等多个治疗领域。 01｜礼来：匹妥布替尼片。 匹妥布替尼是一款高选择性、非共价（可逆）BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂，2019年礼来收购Loxo Oncology囊获了这一重磅产品，2024年信达生物和礼来达成合作，获得其在在中国大陆的商业化权益。药智数据2026-10-13157Eli Lilly & Co 信达生物制药（苏州）有限公司 Loxo Oncology Inc
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BMS重磅罕见病新药拟纳入优先审评！医保动态今日（10月12日），CDE官网显示， 百时美施贵宝的玛伐凯泰胶囊拟纳入优先审评 ，适应症为： 用于治疗12岁及以上有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）儿童患者，以改善运动能力和症状 。 此次申报包括5个规格：1mg、2.5mg、5mg、10mg和15mg。 玛伐凯泰是MyoKardia开发的一款选择性、可逆、变构、first-in-class心肌肌球蛋白抑制剂，可通过抑制肌钙-肌球蛋白结合，阻止肌桥形成，从而改善肥厚型心肌病（HCM）患者的心肌收缩功能亢进，进而改善患者心肌舒张功能。药圈头条2026-10-12139玛伐凯泰 肥厚性心肌病 MyoKardia Inc
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这款罕见病新药，重新递交欧洲上市申请审批动态10月8日，Scholar Rock公司宣布，已重新向欧洲药品管理局（EMA）提交Isembyld（apitegromab-mstn）注射剂的上市许可申请（MAA），用于儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。 此次重新提交是在与EMA持续沟通后作出的调整。 该替代设施也是支持该药物在美国获批上市的同一生产地点。罕见病信息网2026-10-10253罕见病 脊髓性肌萎缩症
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4.6亿元！澳大利亚罕见病临床试验资助开放申请审批动态澳大利亚医疗研究未来基金近日开放一项总额9510万澳元（约1.36亿美元，6.36亿元人民币）的资助机会，重点支持针对罕见病、罕见癌症、未满足医疗需求、诊疗证据缺口及疾病预防的临床试验。 该资助属于澳大利亚医疗研究未来基金“临床试验活动”倡议的一部分，旨在支持研究人员和患者通过国内及国际临床试验，测试新的治疗和管理方案，提升高质量、循证医疗服务的可及性。 澳大利亚政府表示，本次资助希望通过支持新的临床试验，改善澳大利亚民众的健康与福祉，提升高质量、循证且有效的医疗服务可及性。罕见病信息网2026-10-10200罕见病
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维泰瑞隆宣布关键管理层任命人事变动北京时间2026年10月10日 —— 维泰瑞隆是一家处于临床阶段的全球化生物科技公司，致力于开发针对神经退行性疾病、炎症与免疫性疾病、代谢性疾病和罕见病的变革性疗法。 Chris Fang, 博士，高级副总裁，肥胖与代谢健康全球医学负责人。 Chris Fang 博士是一位医师科学家，在生物技术、制药及医疗技术领域拥有超过 25 年的领导与管理经验。维泰瑞隆 Sironax2026-10-1049肥胖 罕见病 维泰瑞隆（北京）生物科技有限公司
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周末文摘 | 我国罕见病及儿童用药市场独占期制度构建研究医保动态我国罕见病及儿童用药市场独占期制度构建研究。 A Study on the Development of China’s Market Exclusivity System for Rare Disease Drugs and Pediatric Medicines。 中国药科大学药品监管科学研究院。中国食品药品监管杂志2026-10-10165罕见病
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Google DeepMind放出1PB基因组图谱：90亿种变异提前算好了前沿研究人类基因组计划让我们第一次完整读到了生命蓝图，但真正难的问题并没有结束。 基因组里有30亿个碱基，绝大多数区域并不直接编码蛋白。 大量和罕见病、复杂疾病相关的变异，恰恰藏在这些非编码区域里。生信风暴2026-10-0965罕见病
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百年互鉴·协和回响 | 胸外科副主任郭超：在百年坐标上，找到自己的位置专家观点当地时间2026年9月22日，“医学无界——百年互鉴与携手同行：致敬中美医学与健康合作交流活动”在位于美国首都华盛顿的美国国家科学院总部举行。 本次活动作为北京协和医院建院105周年学术周的海外专场，由北京协和医院、美国国家医学院、美国中华医学基金会共同主办。 9月20日至25日赴美期间，在北京协和医院院长张抒扬的带领下，代表团一行还举办了罕见病学术研讨会，参访乔治城大学医学中心、约翰·霍普金斯大学及医院。协和医生说2026-10-08131罕见病
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拟用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）、阿拉杰里综合征（Alagille）及胆道闭锁术后所致的胆汁淤积性肝病的相关婴幼儿及儿童罕见病的治疗。
进行中
Ⅰ期
轻链型淀粉样变性是一种发病率较低但死亡率较高的罕见病，患者会出现疾病进展，且预后极差。在使用已获批疗法进行治疗的患者中，确诊后1年内的死亡风险高达30%~40%（Sabinot, 2023）。目前尚无治疗复发或难治性轻链型淀粉样变性的药物获批，因此在该疾病领域中仍存在高度未满足的临床需求。约有半数患者在启用二线治疗后的2年内死亡或需要后线治疗（Bazarbachi, 2024）。 促淀粉样免疫球
正在进行
Ⅰ期
罕见病研究报告
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罕见病-药品研发状态数据概览
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17个
药物发现
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0个
申报临床
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申请上市
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0个
批准上市
罕见病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
罕见病相关靶点
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