罕见病核心数据概览
罕见病资讯动态
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《科学》：打破“致命”突变！特殊方法让罕见病迎来治疗新希望前沿研究许多遗传疾病至今没有任何有效的治疗手段。 从基因层面来看，部分遗传疾病患者会产生一类特殊的基因错误，也被称为无义突变。 这种突变会在基因的编码序列中制造一个提前出现的终止信号。学术经纬2026-08-319罕见病 遗传疾病
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十几家欧美biotech盯上中国IIT，美国罕见病公司正在筹备合作公司动态我们不做交易信息的搬运工，而做产业逻辑的解构者。 透过每一笔BD，看懂创新药产业的新变化。 本期，我们聚焦 IIT 临床研究正在如何撬动FDA审批、撬动资本市场，以及撬动跨国合作的新模式。动脉网-最新2026-08-31217罕见病 尧唐（上海）生物科技有限公司 北京蛋黄科技有限公司
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【首发】先衍生物完成A+轮融资,凯乘资本连续担任独家财务顾问医药投融资近日，成都先衍生物技术有限公司（以下简称“先衍生物”）宣布完成A+轮融资。 本轮融资由高特佳独家投资，具体由高特佳厦门瑞鹭基金出资，凯乘资本连续担任独家财务顾问。 长效降压小核酸新药LDR2402注射液是国内首个靶向血管紧张素原（AGT）的小核酸药物在中国开展II期临床试验。动脉网-最新2026-08-3153AGT 中山康方生物医药有限公司 成都先衍生物技术有限公司
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创新药圈大动作！3家新锐药企获巨额融资，罕见病治疗迎来新转机医药投融资根据公开信息，8月11日~8月18日，罕见病信息网梳理所得全球范围内有3家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。 面肩肱型肌营养不良症（ FSHD）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、包涵体肌炎（IBM）等罕见病患者正迎来全新的治疗希望。 融资轮次： C 轮融资。罕见病信息网2026-08-2940罕见病 肌萎缩侧索硬化 面肩胛肱型肌营养不良症
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38款创新药上半年获批，国产占比超八成审批动态其中，11个新靶点、新机制创新药全部为国产自主研发。 今年上半年获批的38个1类创新药中，20个为化学药品、17个为生物制品、1个为中药，覆盖肿瘤、罕见病、慢病等多个治疗领域。 国家药监局披露，今年上半年获批的38个创新药中，有11个属于新靶点、新机制药物，且全部为国产自主研发。思齐俱乐部2026-08-2820罕见病 肿瘤
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AI抗体研发，从纸上谈兵真正变成可落地新药前沿研究抗体药物是肿瘤、自身免疫性疾病、罕见病临床治疗的核心支柱，可传统研发路线周期冗长、分子淘汰率居高不下；生成式AI技术问世后，仅需短短数天就能批量生成上万条全新抗体序列，大幅破解了传统筛选耗时长的行业难题。 但AI抗体研发仍存在难以绕开的行业痛点：即便算法给出高分的虚拟抗体序列，进入真实湿实验验证阶段后，依旧会出现大规模失效翻车的情况。 AI制药演进历史：从计算机辅助设计到生成式抗体新药。智药邦2026-08-2841免疫系统疾病 罕见病 肿瘤
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奇石集团在SSIEM 2026年会议上展示罕见病研究进展医投速递奇石全球罕见病业务单元在2026年8月25日至28日在芬兰赫尔辛基举行的代谢性先天性疾病学会（SSIEM）2026年年度会议上宣布了其研究成果。该公司支持了13篇关于法布瑞病和α-甘露糖苷病的科学摘要，包括6篇由奇石集团领导的展示和7篇由奇石集团通过科学研究资助和教育项目支持的独立研究。这些摘要反映了公司在溶酶体储存疾病（LSDs）和罕见病社区中的科学参与范围。摘要突出了在法布瑞病和α-甘露糖苷病研究中取得的进展，包括长期3期临床试验数据、未经治疗的法布瑞病患者报告的结果、以及探索α-甘露糖苷病早期诊断和基因型-表型关系的 研究。奇石集团还强调了罕见病护理需要耐心、精确和对受助人的专注，并介绍了其Find For Rare计划，旨在支持溶酶体储存疾病领域的创新研究。Biospace2026-08-28215罕见病
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Quoin Pharmaceuticals完成约5000万美元融资，用于罕见病药物研发医药投融资Quoin Pharmaceuticals Ltd. 宣布已完成约5000万美元的融资，资金将用于其罕见病药物的研发。此次融资包括现有和新的医疗保健机构投资者，预计将使公司资金充足至2029年下半年。Quoin计划将融资的前期净收益用于一般公司用途，包括运营费用、研发（包括QRX003针对Netherton综合征的临床开发完成）、营运资金、未来收购和一般资本支出。Biospace2026-08-28481罕见病 Quoin Pharmaceuticals Ltd
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Biosidus 扩大生物制品产能，强化阿加糖酶 β 全球供应能力医投速递阿根廷生物技术公司Biosidus近日宣布，其新建的生物反应器工厂已正式投产。该工厂的投产将提升公司的生物制品产能，满足国际市场需求。Biosidus专注于改善人们的生活质量，此次扩产将进一步巩固其产业化平台。公司研发的阿加糖酶β用于法布雷病酶替代治疗，是其在罕见病治疗领域的重要成果。随着新增产能的投入使用，Biosidus正提升国际供应能力，并准备与合作伙伴及卫生主管部门合作。Biosidus表示，扩大产能体现了其对罕见病和慢性病患者治疗连续性的承诺，并致力于为医疗卫生体系提供高质量生物药的支持。此外，公司正在推进阿加糖酶β的国际化进程，并可在监管路径允许的市场评估特殊供应需求。新增生物反应器产能是Biosidus整体发展战略的关键部分，旨在提升复杂生物疗法的可及性。美通社2026-08-27302罕见病
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2026年相信之夜：患者与细胞基因治疗社区齐聚费城，倡导更多癌症和罕见病患者的治疗机会医投速递2026年9月25日，在费城举办的相信之夜活动上，九位在先进疗法和患者倡导领域的领先声音将汇聚一堂。Emily Whitehead基金会宣布了此次活动的“战士”主持人，他们将在活动中分享自己的故事，将患者和家庭的呼声直接带到先进疗法社区一年一度的盛会的前沿。这些主持人代表了包括CAR T细胞疗法、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法和CRISPR基因编辑在内的突破性治疗对生活带来的改变。这些患者及其家庭代表了Emily Whitehead基金会扩大全球癌症和罕见病患者对先进疗法获取机会的使命中的希望、韧性和倡导精神。相信之夜在Emily Whitehead成为全球首位接受CAR T细胞疗法的儿童的城市费城举行，是患者与全球致力于推进救命治疗的科学家、医疗保健提供者、开发商和制造商之间的一座强大桥梁。活动将汇集患者、护理者、倡导者、研究人员、医疗保健领袖和先进疗法社区，共度一个充满希望、影响和进步的难忘之夜。此外，相信之夜还将展示生物技术、制药和医疗保健行业与癌症和罕见病患者及其家庭之间的联系。得益于相信之夜的赞助商诺华和其他合作伙伴的支持，Emily Whitehead基金会正在扩大对癌症和罕见病患者及其护理者的支PRNewswire2026-08-27324Novartis AG 恶性肿瘤 罕见病
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拟用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）、阿拉杰里综合征（Alagille）及胆道闭锁术后所致的胆汁淤积性肝病的相关婴幼儿及儿童罕见病的治疗。
进行中
Ⅰ期
罕见病研究报告
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医药生物行业跟踪周报：卫建委、医保局及药监局等多部门支持创新药商业化，重点推荐百济、信达等龙头东吴证券股份有限公司23页1
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医药行业周报：医药底部反弹，关注政策利好与Q2业绩预期西南证券股份有限公司31页0
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医药健康行业研究：全球景气度共振，关注创新药板块底部反转国金证券股份有限公司18页0
罕见病-药品研发状态数据概览
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17个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
罕见病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
罕见病相关靶点
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