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拟用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)、阿拉杰里综合征(Alagille)及胆道闭锁术后所致的胆汁淤积性肝病的相关婴幼儿及儿童罕见病的治疗。

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罕见病

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5-HT2A
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American Thoracic Society
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B 细胞淋巴瘤
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buntanetap
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CAB-ROR2-ADC注射剂
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CD3
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CLDN18
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CMS-D001片
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DPEP1
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mRNA-1345
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NKTR-255
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PGF
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Sandoz Inc
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TQJ-230注射液
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TYK2
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上海复星医药(集团)股份有限公司
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上海宣泰医药科技股份有限公司
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人脐带间充质干细胞
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人血白蛋白
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分裂情感性障碍
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北京恩泽康泰生物科技有限公司
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呼吸系统疾病
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国家自然科学基金委员会
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左西替利嗪
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广东肇庆星湖生物科技股份有限公司
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成都奥睿药业有限公司
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正大天晴药业集团股份有限公司
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氯吡格雷 + 阿司匹林
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注射用BL-M07D1
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深圳市第二人民医院
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湖南大学
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特发性震颤
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特立妥单抗
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甲羟孕酮
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甲钴胺
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皓宸医疗科技股份有限公司
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肺炎球菌疫苗
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莱达西贝普
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贝福替尼
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贵阳新天药业股份有限公司
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阿托伐醌
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鳞状细胞癌
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罕见病-药品研发状态数据概览

  • 17
    药物发现
  • 0
    申报临床
  • 0
    申请上市
  • 0
    批准上市

罕见病全球最高研发阶段

数据来源:摩熵医药
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