先天性角化不良资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
Elixirgen Therapeutics 的 EXG-34217 治疗先天性角化不良和相关端粒生物学疾病的罕见儿科疾病认定交易并购Elixirgen Therapeutics公司正在招募患者参与评估EXG-34217在治疗端粒生物学疾病患者中的Phase 1/2临床试验，该试验在辛辛那提儿童医院医学中心进行。EXG-34217是一种由自体CD34+造血干细胞经EXG-001处理的疗法，EXG-001是一种编码人类ZSCAN4的非整合、非传播、温度敏感的仙台病毒载体。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予EXG-34217罕见儿科疾病指定（RPDD），用于治疗角化不良综合征和相关端粒生物学疾病（DC/TBD）。该指定认可了该领域未满足的医疗需求和EXG-34217的潜力。如果EXG-34217的营销申请获得FDA批准，Elixirgen Therapeutics可能有权获得优先审评券（PRV），用于加速后续申请的审查。Biospace2024-09-26358CD34 先天性角化不良
-
Elixirgen Therapeutics 在第 64 届 ASH 年会上呈报了 EXG-34217 在先天性角化不良患者中体外端粒伸长的新临床数据研发注册政策Elixirgen Therapeutics公司在第64届美国血液学会（ASH）年会上宣布，其临床试验中，使用EXG-34217（一种经过EXG-001处理的CD34+造血干细胞）成功延长了患者的端粒长度，该患者患有导致骨髓衰竭的端粒生物学疾病（TBD）。EXG-001是一种编码人类ZSCAN4的温度敏感型仙台病毒载体，ZSCAN4是一种调节端粒延长和增强基因组稳定性的蛋白质。治疗将CD34+细胞的端粒长度增加了1.24倍，使其达到健康对照组水平。此外，端粒流-FISH研究表明，体内可能出现了端粒较长的细胞群体。在9个月的时间内，未观察到急性或长期不良反应，CD34+细胞的分化潜力在治疗后没有改变。Elixirgen Therapeutics公司首席执行官Akihiro Ko表示，这些早期积极数据是公司关键里程碑，他们期待与辛辛那提儿童医院医学中心的合作伙伴继续招募患者并分享更多数据。Biospace2022-12-12356再生障碍性贫血 先天性角化不良
-
Elixirgen Therapeutics 将在第 64 届 ASH 年会上呈报新数据，显示 EXG-34217 在 1/2 期临床试验中成功实现离体端粒延长研发注册政策Elixirgen Therapeutics公司在第64届美国血液学会（ASH）年会上宣布，其领先资产EXG-34217（经EXG-001处理的自体CD34+造血干细胞）在体外成功延长了患者的端粒。该研究将在12月12日的会议上进行口头报告，报告标题为“在一名患有先天性角化不良的患者中，使用EXG-001成功进行体外端粒延长”。Elixirgen Therapeutics是一家专注于利用其可控自我复制RNA（c-srRNA）平台发现、开发和商业化疗法的临床阶段生物技术公司，目前有两个产品处于1/2期临床试验阶段。Biospace2022-11-07358先天性角化不良
先天性角化不良竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
先天性角化不良关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
先天性角化不良研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
连云港高新技术产业开发区先天性角化不良项目可行性研究报告摩熵咨询94页2816 -
咸阳高新技术产业开发区先天性角化不良项目可行性研究报告摩熵咨询40页1101
-
深圳高新技术产业园区先天性角化不良项目可行性研究报告摩熵咨询75页2244
-
常州西太湖科技产业园先天性角化不良项目可行性研究报告摩熵咨询73页1158
-
南京江宁高新技术产业开发区先天性角化不良项目可行性研究报告摩熵咨询91页1570 -
兰州高新技术产业开发区先天性角化不良项目可行性研究报告摩熵咨询57页2819
-
绍兴高新技术产业开发区先天性角化不良项目可行性研究报告摩熵咨询69页2095 -
上海张江高新技术产业开发区先天性角化不良项目可行性研究报告摩熵咨询33页1228
-
杭州高新技术产业开发区先天性角化不良项目可行性研究报告摩熵咨询93页1943
-
浏阳经济技术开发区先天性角化不良项目可行性研究报告摩熵咨询39页473
先天性角化不良-药品研发状态数据概览
-
1个
药物发现
-
0个
申报临床
-
0个
申请上市
-
0个
批准上市
先天性角化不良全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
先天性角化不良相关靶点
最新资讯
- 艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi皮下诱导AFFIRM研究再传积极数据，克罗恩病内镜改善再突破
- DATA+AI成核心分水岭，医药营销跳出单点AIGC工具走向全链路决策赋能
- 2026年9月仿制药月报出炉：205个品种过评，7款首家！来特莫韦、酒石酸布托啡诺同台竞速
- 罗氏11.6亿美元重金引进大睿生物ALK7 RNAi，同步押注非GLP-1减重与RAS G12V肿瘤双赛道
- 从 “查数据” 到 “做分析”：药品审评公开数据的实战用法
- Syndax股价盘后大跌17%！axatilimab治疗IPF的II期MAXPIRe未达主要终点，FVC年下降率失败
- 正大天晴1类新药NTQ5082拟纳入突破性治疗品种，口服CFB抑制剂抢滩原发性IgA肾病，多款新药报产
- 2026年9月227款新药获批临床！52款纳入特殊审评，5笔重磅BD交易达成
- 福沃药业完成新一轮融资！核心产品FWD1802冲刺Ⅲ期注册临床，口服SERD突围ER+/HER2-乳腺癌
- 2026中国药用玻璃行业发展概况：产业链、市场规模与升级趋势全解析
先天性角化不良研发企业
最新视频
-
生物类似药集采，市场将如何重构？
27257
2026-10-09
-
108亿美元喜达诺复盘：1个分子 × 4个适应症 × 7个关键决策
16667
2026-09-23
-
AI+整包CRO：能让新药研发快多少？
22319
2026-09-21
-
CGT药物开发实例与策略论坛
15120
2026-09-17
-
2026年辅料监管新变化：数据解读与审评经验
13861
2026-09-14
推荐适应症
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
12912
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11