KLF4核心数据概览
KLF4资讯动态
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首例患者已注射！中国学者 6 年前的 Nature 封面论文，现开启首个「逆转衰老」基因疗法人体临床试验，将治疗 12 名眼疾患者临床研究今年的 6 月 9 日，Life Biosciences 公司宣布了一项可以载入史册的临床试验 —— 针对两种年龄相关的视力丧失疾病，并使用改造后的病毒载体将 Oct4、Sox2、Klf4 递送到患者体内，旨在促使衰老细胞重回年轻状态，这也是 全球首个获 FDA 批准的「逆转细胞年龄」人体临床试验 。 Life Biosciences 公司的联合创始人、哈佛大学教授 David Sinclair 也是在衰老研究领域「摸爬滚打」多年的著名科学家，早在 2003 年，其团队就发现去乙酰化酶的小分子激活剂能够延长酿酒酵母的寿命 （Nature，2003 年 9 月） ；3 年后在 Nature 再次发表文章，报道了白藜芦醇能改善食用高热量饮食的小鼠的健康状况，并延长其存活时间 （Nature，2006 年 11 月） 。 不过，说到「山中因子」，则要回溯到 20 年前了，2006 年，日本科学家山中伸弥首次通过逆转录病毒向小鼠成纤维细胞中导入 Oct4、Sox2、Klf4 和 c-Myc 四个转录因子，成功诱导出诱导多能干细胞（iPSC），这四个因子也被称为「山中因子」， 山中伸弥也因此获得了 2012 年诺贝尔生丁香学术2026-06-25341MYC SOX2 KLF4
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基于表观遗传修复的疗法进入临床试验，针对年龄相关性视力丧失的根本原因医投速递Life Biosciences公司宣布，其创新的细胞再生药物疗法ER-100已进入一期临床试验阶段，旨在治疗包括开角型青光眼（OAG）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）在内的视神经病变。ER-100是Life Bio的表观遗传修复平台的首个临床候选药物，该平台通过调节三种转录因子OCT4、SOX2和KLF4（OSK）的表达，将细胞功能重置为更年轻的基因表达模式。该临床试验将评估ER-100的安全性、耐受性以及视觉功能。视神经病变是一类疾病，其特征是视网膜神经节细胞（RGCs）受损，这些细胞是连接眼睛和大脑的主要神经元。由于RGCs不能自然再生，因此损伤会导致永久性视力障碍。目前的治疗方法主要针对风险因素，如青光眼的内眼压，但并不直接针对视网膜神经节细胞的损伤。此外，Life Bio正在开发其专有的表观遗传修复平台在多种器官中的多种适应症，反映了该平台广泛的临床治疗潜力。Biospace2026-06-09523SOX2 POU5F1 KLF4
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iPSC诞生20周年｜从诺奖发现走向神经系统疾病治疗新机遇前沿研究该技术由日本京都大学山中伸弥研究团队通过对小鼠成纤维细胞导入四个转录因子（Oct3/4、Sox2、Klf4、c-Myc）而建立，证明了体细胞可被重新编程为多能状态。 此后，iPSC技术在机制解析、方法优化和临床转化方面持续取得进展，成为再生医学、疾病模型、药物筛选等领域的核心工具之一。 该综述系统回顾了 iPSC 研究过去二十年的关键进展，包括重编程机制解析、技术演进、疾病建模、临床转化及未来发展趋势。跃赛生物2026-05-30592神经系统疾病 MYC KLF4
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北大邓宏魁最新Cell：发现化学重编程中p53的关键保护作用前沿研究细胞重编程可通过调控细胞命运，诱导获得适用于临床治疗的目标细胞类型，开辟了再生医学新的路径。 2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）借助病毒载体将Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc四个转录因子（OSKM，即“山中因子”）导入成体细胞，将其重编程为诱导多能干细胞（iPS细胞），是生命科学研究里程碑式的突破。 早在2008年，邓宏魁团队发现p53是细胞重编程的关键障碍：抑制p53可以显著提高山中因子介导的重编程效率（Cell Stem Cell, 2008）。生物制品圈2026-04-19322p53 MYC KLF4
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Cell | 邓宏魁团队发现化学重编程中p53的关键保护作用，为安全可控地制备人多能干细胞提供新路径前沿研究细胞重编程可通过调控细胞命运，诱导获得适用于临床治疗的目标细胞类型，开辟了再生医学新的路径。 2006 年，日本科学家山中伸弥 （ Shinya Yamanaka ） 借助病毒载体将 Oct4 、 Sox2 、 Klf4 和 c-Myc 四个转录因子 （ OSKM ，即“山中因子”） 导入成体细胞，将其重编程为诱导多能干细胞 （ iPS 细胞） ，是生命科学研究里程碑式的突破。 早在 2008 年，邓宏魁团队发现 p53 是细胞重编程的关键障碍：抑制 p53 可以显著提高山中因子介导的重编程效率 （ Cell Stem Cell , 2008 ） 。BioArt2026-04-17186p53 MYC KLF4
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超 5 亿融资！首创抗衰基因疗法挺进临床医药投融资本轮融资可支持公司运营至 2027 年下半年。 Life Bio 的 PER 平台通过三种转录因子 （OCT4、SOX2、KLF4） 将衰老或受损细胞的表观基因组部分重编程至更年轻、健康的状态， 从表观遗传层面靶向衰老根本原因 ，有潜力用于多种年龄相关疾病。 ER-100 源自 Life Bio 的 PER 平台， 采用经改造的 AAV 载体递送编码 OCT4、SOX2、KLF4 的基因 ，通过调控三者表达恢复甲基化模式，探索将衰老或受损细胞逆转至更年轻状态的可能性。医麦创新药2026-04-09327SOX2 POU5F1 KLF4
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生命生物科学公司完成8000万美元融资，推进细胞再生疗法医药投融资生命生物科学公司（Life Biosciences, Inc.）宣布完成8000万美元的融资，用于支持其运营至2027年下半年，包括完成ER-100的1期临床试验以及继续推进其广泛的局部表观遗传重编程（PER）平台在多个治疗领域的进展。公司CEO Jerry McLaughlin表示，这次融资的强劲参与反映了市场对公司平台和逆转多种衰老相关疾病的机遇的兴趣。这笔资金将使公司能够推进其领先项目ER-100，通过关键临床里程碑，同时继续扩大其产品管线，为患者提供疾病修饰解决方案。生命生物科学公司的PER平台旨在通过表达三种转录因子（OCT4、SOX2和KLF4）将衰老和受损细胞的表观基因组部分重编程为年轻和健康的状态。该平台通过靶向衰老的根本原因，在表观遗传层面提供解决多种与年龄相关的疾病的潜力。公司正在进行1期临床试验，评估ER-100在开角型青光眼（OAG）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）患者中的安全性和耐受性，并评估疗效指标，包括多项视觉功能评估。GlobeNewswire2026-04-08409开角型青光眼 SOX2 KLF4
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Cell Rep丨陶金团队揭示偏头痛慢性化的表观调控新机制医投速递苏州大学陶金教授团队在Cell Reports发表研究论文，揭示了偏头痛样状态下三叉神经节感觉神经元中SETDB2介导的KLF4/IDE/CGRP表观遗传调控轴在偏头痛样疼痛维持中的关键作用。研究发现，SETDB2通过H3K9me3抑制KLF4介导的Ide转录，导致IDE下调及CGRP异常升高，最终促进偏头痛样疼痛维持。该研究为开发靶向疗法以及寻找治疗偏头痛的新药物靶点提供了新的思路。微信公众号2026-04-06317偏头痛 CGRP KLF4
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第一针逆龄基因治疗已经注射进人体前沿研究2026 年 3 月，他对外分享，首个人体逆龄基因治疗临床试验，第一位受试者已经开始接受注射。 进入人体临床试验，在抗衰老研究领域具有里程碑意义。 这标志着人类历史上第一次将“细胞重编程”（ Cellular Reprogramming ）技术应用于人体。财经大健康2026-04-031042肝纤维化 失明 原发性开角型青光眼
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诺奖得主山中伸弥回顾并展望iPSC研究二十年：从发现到多样化应用专家观点2006 年， 山中伸弥 （ Shinya Yamanaka ） 和他的学生兼助手 高桥和利 （ Kazutoshi Takahashi） 在 Cell 期刊发表论文 【1】 ，首次发下只需表达四个因子—— Oct3/4、Sox2、c-Myc 和 Klf4，就能从小鼠胚胎或成纤维细胞中诱导出多能干细胞，他们将其命名为 诱导多能干细胞 （ iPSC ） ，这一发现为 山中伸弥 赢得了 2012 年 诺贝尔生理学或医学奖 。 这一最初的意外发现迅速改变了全球的干细胞生物学和再生医学，如今，二十年过去了，我们对细胞重编程和多能性的分子机制有了深刻理解。 iPSC 技术也不断发展——变得更安全、更高效、更通用，正成为从疾病建模、药物发现到再生疗法及抗衰老研究等广泛应用的基础。医药速览2026-03-24314MYC SOX2 KLF4
KLF4全球新药
KLF4-品种竞争格局
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申报临床
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临床
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批准上市
KLF4全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
KLF4相关适应症
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