ChiCTR2600129786
尚未开始
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2026-08-10
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儿童罕见病，包括原发免疫缺陷病、遗传代谢病、先天性骨髓衰竭综合征、地中海贫血等
儿童罕见病干细胞移植的疗效及长期随访研究
儿童罕见病干细胞移植的疗效及长期随访研究
本研究旨在探讨儿童罕见病干细胞移植治疗的疗效。并阐明儿童罕见病干细胞移植相关并发症的发生率、严重程度与危险因素，筛选并验证可早期预警移植相关并发症的生物学标志。通过建立规范的长期随访队列，明确儿童罕见病干细胞移植后的长期疾病控制、器官功能、生长发育及生活质量等远期结局。
队列研究
其它
无
无
上海复旦大学教育发展基金会“重生”基金
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200;100
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2026-06-15
2030-06-30
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1月龄-18岁儿童。 1.明确诊断罕见病，符合国家罕见病目录或国际关于罕见病的定义。 2.在我院接受干细胞移植治疗，移植方案完整、临床资料可追溯。 3.受试者法定监护人签署知情同意书，愿意参与本研究及完成随访。 1月龄-18岁儿童。1.明确诊断罕见病，符合国家罕见病目录或国际关于罕见病的定义。2.在我院接受干细胞移植治疗，移植方案完整、临床资料可追溯。3.受试者法定监护人签署知情同意书，愿意参与本研究及完成随访。；
请登录查看1.临床资料严重缺失，无法评估并发症、疗效及远期结局。 2.因非移植治疗相关原因终止研究。 3.存在精神心理疾病，无法配合随访者。 4.研究者判定存在其他不适宜纳入本研究的情况。；
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