ChiCTR2600121130
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2026-03-26
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X连锁MAGT1缺陷伴EBV易感及N连接糖基化缺陷
评估地西他滨注射液治疗XMEN患者安全性和有效性的单臂临床研究
评估地西他滨注射液治疗XMEN患者安全性和有效性的单臂临床研究
主要目的：评估地西他滨治疗XMEN疾病的安全性和有效性。 次要目的：建立地西他滨治疗XMEN疾病的临床治疗策略。
单臂
上市后药物
无
无
复旦大学附属儿科医院临床-基础“双结对”面上项目;国家自然科学基金
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6
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2026-03-15
2028-12-31
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1.1月龄-18 周岁（含边界值）的男性患者； 2.基因检测确定有 MAGT1 基因突变； 3.有以下临床表现：肝功能异常和/或 EBV 感染，和/或其他XMEN 疾病的临床表征； 4.患者的 NKD2G 表达水平降低； 5.筛选时，评估患者生命体征（呼吸、心率、血压）应在正常范围内； 6.预计生存期>=6 个月； 7.能够遵守试验方案（由研究者判定）； 8.参与者和监护人均同意参加本试验，并自愿签署知情同意书。；
请登录查看1.已知或怀疑对地西他滨或辅料成分过敏; 2.首次用药前 1 年内接受过造血干细胞移植或已经确定在研究期间接受造血干细胞移植； 3.合并严重肝肾疾病、心血管疾病或其它系统严重疾病； 4.筛选时或首次接受研究药物前 3 个月内出现乙肝表面抗原（HBsAg）、丙肝抗体检测结果阳性、梅毒、HIV 检测阳性； 5.合并有神经、精神疾患而无法合作或不愿合作； 6.试验前 3 个月参加过其他临床试验； 7.研究者判断不适宜参加本项临床研究。；
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