ChiCTR2600120502
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2026-03-16
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杜氏型肌营养不良
一项比较 Vamorolone 与泼尼松治疗杜氏肌营养不良 症患儿安全性的前瞻性、非随机、开放标签、对照队列研究
一项比较 Vamorolone 与泼尼松治疗杜氏肌营养不良 症患儿安全性的前瞻性、非随机、开放标签、对照队列研究
201102
比较温和激素（Vamorolone）与传统激素（泼尼松）治疗 DMD 患儿的安全 性优劣，为临床选药提供真实世界证据
队列研究
其它
无
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无
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62
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2026-03-09
2029-03-31
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1）年龄 4-12 岁，男性 2）基因检测确诊 DMD 3）可独立行走（6MWT>120 米） 4）未使用激素或已稳定使用激素≥6 个月 5）监护人签署知情同意书；
请登录查看1）合并对其他严重疾病（如严重心脏病、肝肾功能障碍） 2）既往激素治疗有严重不良反应史 3）无法完成随访评估；
请登录查看复旦大学附属儿科医院
201102
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