【ChiCTR2500106605】一项评价ART104注射液皮下注射给药在JAG1基因变异的阿拉杰里综合征受试者的安全性、耐受性、药代动力学、药效学特征及有效性的探索性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500106605

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-07-28

临床申请受理号

靶点

适应症

阿拉杰里综合症

试验通俗题目

一项评价ART104注射液皮下注射给药在JAG1基因变异的阿拉杰里综合征受试者的安全性、耐受性、药代动力学、药效学特征及有效性的探索性临床研究

试验专业题目

一项评价ART104注射液皮下注射给药在JAG1基因变异的阿拉杰里综合征受试者的安全性、耐受性、药代动力学、药效学特征及有效性的探索性临床研究

申办单位信息

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201102

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临床试验信息

试验目的

主要研究目的：评价在JAG1基因变异的阿拉杰里综合征受试者中皮下注射ART104的安全性和耐受性。次要研究目的：评价在JAG1基因变异的阿拉杰里综合征受试者中皮下注射ART104的药代动力学特征；评价在JAG1基因变异的阿拉杰里综合征受试者中皮下注射ART104的药效学特征；评价在JAG1基因变异的阿拉杰里综合征受试者中皮下注射ART104的初步疗效（实验室检查）。探索性研究目的：评价在JAG1基因变异的阿拉杰里综合征受试者中皮下注射ART104的临床疗效；评价在JAG1基因变异的阿拉杰里综合征受试者中皮下注射ART104的潜在生物标志物；评价JAG1基因变异的阿拉杰里综合征受试者中皮下注射ART104的胆管影像学改变；评价JAG1基因变异的阿拉杰里综合征受试者生活质量的改善。

试验分类

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试验类型

不同剂量对照

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

本研究项目经费由苏州昂拓生物医药科技有限公司提供

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-07-28

试验终止时间

2027-05-31

是否属于一致性

入选标准

1.受试者和其监护人均同意参加研究并签署书面知情同意书（ICF），并遵守所有研究程序，包括填写受试者日记卡（需要监护人协助评估和填写）； 2.签署知情同意书时，受试者年龄≥2岁且≤15岁（包括边界值），性别不限； 3.同意在筛选期和研究过程中接受用于药效动力学（PD）检测的肝脏穿刺活检； 4.确诊为存在JAG1基因变异的阿拉杰里综合征，具体要求为：5项临床标准（特征性面容、心脏杂音、脊柱异常[蝶形椎骨]、肾脏异常、眼部特征）中满足1项及以上，且既往或基线基因检测结果为JAG1基因杂合致病性变异，致病变异预测导致无mRNA表达、或导致mRNA降解，引起无JAG1蛋白表达，包括基因缺失变异、基因内大片段丢失或重复、终止密码提前、经典剪切位点变异、框移变异等； 5.存在胆汁淤积的证据：即血清总胆红素> 5 mg/dL，且以直接胆红素升高为主； 6.允许入组时继续接受既往已经开始的、针对胆汁淤积及瘙痒的合并治疗（熊去氧胆酸、考来烯胺、利福平），但前提是经研究者判断入组时用药情况、胆汁酸、总胆红素水平和临床表现均为稳定超过3个月。；

排除标准

1.既往接受过肝移植； 2.既往接受过外科胆汁转流手术（如胆汁外转流术、胆汁内转流术等）用于改善肝肠循环； 3.维生素K1不能纠正的凝血功能异常（国际标准化比值[INR]≥1.5或活化部分凝血活酶时间[APTT]≥1.3倍正常范围上限）； 4.失代偿期肝硬化（肝硬化≥3级，即有临床意义的腹水或消化道静脉曲张出血、伴或不伴肝性脑病等病史或现病史）； 5.研究者评价的其他可能增加穿刺风险的情形，包括但不限于：血小板计数减少（血小板计数<60x109/L），肝淀粉样变性，或肝脏囊性病灶等； 6.存在其他慢性肝病的既往病史或现病史； 7.存在胆结石的既往病史或现病史； 8.合并心功能衰竭、或肾功能衰竭； 9.网织红细胞占红细胞比例>3%； 10.确诊为人免疫缺陷病毒（HIV）感染； 11.确诊为癌症，但原位癌或经过治疗后至签署知情同意前5年内没有复发证据的癌症除外； 12.签署知情同意前28天或洗脱药物的5个半衰期内（以时间长者为准）接受过研究性药物、生物制品、医疗器械治疗的受试者； 13.已知对寡核苷酸、含N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）的药物、本研究药物及其成分或同类药物过敏者； 14.存在精神疾病、或根据研究者判断存在其他影响研究流程依从性的因素的受试者； 15.近期病史或现病史提示受试者可能无法完成研究； 16.根据研究者判断，受试者存在可能影响安全性的疾病或异常。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属儿科医院

研究负责人电话

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研究负责人邮编

201102

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