【CTR20262031】一项旨在了解Salanersen (BIIB115)在经基因诊断为脊髓性肌萎缩症(SMA)婴儿中于症状出现前给药时，对运动功能的影响及其安全性的研究

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基本信息

登记号

CTR20262031

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

BIIB-115注射液

药物类型

化学药

规范名称

BIIB-115注射液

首次公示信息日的期

2026-05-26

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

脊髓性肌萎缩症（SMA）

试验通俗题目

一项旨在了解Salanersen (BIIB115)在经基因诊断为脊髓性肌萎缩症(SMA)婴儿中于症状出现前给药时，对运动功能的影响及其安全性的研究

试验专业题目

一项在基因诊断为脊髓性肌萎缩症的初治症状前婴儿中评估 Salanersen (BIIB115) 多次鞘内给药的疗效和安全性的开放标签研究

申办单位信息

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联系人邮箱

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联系人邮编

200000

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临床试验信息

试验目的

主要目的: 在基因遗传学诊断为 SMA 的婴儿中评估 Salanersen 的长期临床疗效

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 3 ；国际: 30 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2026-04-28

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.1. Salanersen 首次给药时 ≤ 42 日龄 2. 有 5q SMA 纯合子基因缺失或突变或复合杂合突变的遗传学证明 3. 有 2 或 3 个运动神经元存活基因 2(SMN2) 拷贝 4. 在筛选时和第 1 天给药前，尺骨复合肌肉动作电位(CMAP)波幅 ≥ 2毫伏(mV) 5. 在进行知情同意流程时，体重 ≥ 年龄对应的世界卫生组织(WHO) 儿童生长标准第 3 百分位数；

排除标准

1.1. 在筛选时或第 1 天给药前，有研究者认为强烈提示 SMA 的任何临床体征或症状 2. 在筛选时或第 1 天给药前，二头肌、膝关节或踝关节神经系统检查显示无反射 3. 低氧血症（在无任何辅助供氧或呼吸支持的情况下，清醒或睡眠状态下的血氧饱和度 < 96%；或在海拔 > 1000 米时，在无任何辅助供氧或呼吸支持的情况下，清醒或睡眠状态下的血氧饱和度 < 92%）。 4. 诊断为新生儿呼吸窘迫综合征，需表面活性物质替代治疗或有创通气支持 5. 导致 LP 程序或安全性评估所致并发症风险增加的任何解剖学或其他原因（包括血液学/凝血实验室检查结果） 6. 既往接受过任何已获批的 SMA 病情改善疗法（例如，Nusinersen、onasemnogene abeparvovec-xioi (OA) 和/或利司扑兰）、肌肉生长抑制素抑制剂疗法或用于治疗 SMA 的试验用药物；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属儿科医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

201102

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