【CTR20255202】在服用ODEVIXIBAT (BYLVAY) 的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 参与者中记录治疗有效性、安全性（包括前瞻性长期结局）的登记研究

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基本信息

登记号

CTR20255202

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

Odevixibat胶囊

药物类型

化学药

规范名称

奥德昔巴特胶囊

首次公示信息日的期

2025-12-31

临床申请受理号

JXHS2400025;JXHS2400024;JXHS2400023;JXHS2400022;JXHB2400143;JXHB2400142;JXHB2400141;JXHB2400140

靶点

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适应症

进行性家族性肝内胆汁淤积症

试验通俗题目

在服用ODEVIXIBAT (BYLVAY) 的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 参与者中记录治疗有效性、安全性（包括前瞻性长期结局）的登记研究

试验专业题目

在服用ODEVIXIBAT (BYLVAY) 的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 参与者中记录治疗有效性、安全性（包括前瞻性长期结局）的登记研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

200131

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的：根据不良事件 (AE) 评价odevixibat的长期安全性。次要目的：评价odevixibat在以下方面的有效性： 1.PFIC参与者整体人群以及不同PFIC类型参与者亚群的首次临床事件（手术胆道分流、肝移植、死亡）。 2.PFIC参与者整体人群以及不同PFIC类型参与者亚群的无手术胆道分流生存期。 3.PFIC参与者整体人群以及不同PFIC类型参与者人群的无肝移植生存期。 4.PFIC参与者整体人群以及不同PFIC类型参与者亚群的总生存期。 5.PFIC参与者整体人群以及不同PFIC类型参与者亚群的瘙痒改善。 6.PFIC参与者整体人群以及不同PFIC类型参与者亚群的血清胆汁酸较基线的变化。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 20 ；国际: 100 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2026-04-16;2025-04-22

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.由主治医生诊断为PFIC（所有类型）并接受处方odevixibat（独立于入组本登记研究参与者的决定）；2.正在（或开始）接受活性odevixibat治疗。注：参与者在odevixibat治疗中断期间可留在本登记研究中；3.签署知情同意书和赞同书（如适用）。在进行任何登记研究数据收集之前，应酌情获得参与者或其合法代表的同意/赞同。将要求在参加登记研究期间年满18岁（或每个国家/地区的法定年龄）的参与者自己提供知情同意书。；

排除标准

1.目前正在参与一项关于odevixibat的临床试验；2.目前正在参加任何PFIC干预性临床试验；3.根据中国批准的说明书，对odevixibat有任何禁忌症；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属儿科医院;复旦大学附属儿科医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编