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【CTR20262106】Salanersen 在 15-60 岁 SMA 参与者中的有效性和安全性的 III 期研究

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基本信息

登记号

CTR20262106

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

BIIB-115注射液

药物类型

化药

规范名称

BIIB-115注射液

首次公示信息日的期

2026-06-01

临床申请受理号

JXHL2600036

靶点

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适应症

脊髓性肌萎缩症

试验通俗题目

Salanersen 在 15-60 岁 SMA 参与者中的有效性和安全性的 III 期研究

试验专业题目

一项在初治或既往经利司扑兰治疗的 15-60 岁脊髓性肌萎缩患者中评价 Salanersen （BIIB115) 有效性和安全性的开放性、III 期研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

200031

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价 Salanersen 的临床有效性次要目的：评价 Salanersen 的安全性、耐受性和 PK（未经治疗队列和经利司扑兰治疗队列）

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 12 ；国际: 90 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.参与者和/或其法定代理人（例如，父母、配偶或法定监护人）（视情况而定并根据当地法规适用时）有能力理解本研究的目的和风险、提供知情同意，并授权允许按照国家和当地隐私法规使用保密健康信息。；2.签署知情同意书时的年龄为 15 至 60 岁（包含起止年龄）的男性和女性参与者。；3.参与者有基因检测记录证明其存在 5q SMA（纯合子基因缺失或突变或者复合杂合突变）。；4.SMN2 拷贝数 ≥1。；5.参与者具有符合 SMA 的临床体征和症状。；6.参与者的基线 HFMSE 总评分为 ≥10 至 ≤54。；7.参与者能够在无支撑状态下坐立至少 10 秒。；8.对于未经治疗队列中的参与者：既往未接受过获批的 SMA DMT 或用于治疗 SMA 的试验用药物。；9.9. 对于经利司扑兰治疗队列中的参与者： a. 目前正在接受利司扑兰治疗，并且在筛选前已按照每日一次 5 mg 剂量接受利司扑兰治疗至少 6 个月。 b. 愿意在研究期间停止利司扑兰治疗。最后一剂利司扑兰必须在 Salanersen 首次给药的前一天服用。 c. 既往未接受过诺西那生、OA、其他获批治疗 SMA 的 DMT 或者除了利司扑兰之外的治疗 SMA 的试验用药物。；10.无既往肌肉生长抑制素抑制剂治疗史，并愿意在研究期间仍然不使用肌肉生长抑制素抑制剂合并治疗的参与者。；11.参与者卧床或非卧床均可。 a. 非卧床参与者必须能够在没有帮助的情况下独立行走至少 10 米，并愿意且能够在筛选时完成 6MWT。 b. 至少 20 例非卧床参与者将入组未经治疗队列。 c. 至少 6 例非卧床参与者将入组经利司扑兰治疗队列。；12.所有具有生育能力的女性参与者（定义为生理上能够怀孕的女性）必须按照第 11.5 节所述采取避孕措施。；13.参与者愿意进行并至少尝试完成所有要求的研究评估。；

排除标准

1.筛选时呼吸功能不全，定义为在 24 小时时间段内因医学需要进行有创或无创通气 >6 小时（夜间双水平气道正压通气除外）。；2.根据研究中心的研究者在筛选时进行的评估，存在大部分营养物质经由胃饲管提供的医学必要性。；3.根据研究者的评估，存在可能干扰 LP 操作、CSF 循环、有效性评估或安全性评估的脑部或脊髓疾病史（包括脑积水病史或植入分流装置引流 CSF 史）或者其他禁忌症（例如重度脊柱侧凸）。；4.根据研究者的评估，参与者存在可能不适合入选的活动性医学问题（例如感染、近期骨折）。；5.在筛选之前 2 个月内因手术、肺部事件或营养支持而住院治疗，或计划在签署 ICF 之后直至研究结束期间的任何时间接受择期操作或手术。注：如果既往接受过脊柱侧凸手术，则必须在筛选前至少 1 年完成。；6.有人类免疫缺陷病毒感染史或筛选时此项检测的结果呈阳性。如果当地法规不允许，在筛选时可不进行此项检测。；7.当前存在丙型肝炎病毒感染（定义为 HCV 抗体阳性并可检测到 HCV RNA）。HCV 抗体阳性且 HCV RNA 检测不到的参与者有资格参加本研究（根据美国疾病控制与预防中心的规定）。；8.当前存在乙型肝炎病毒感染（定义为 HBsAg 和/或总抗 HBc 呈阳性）。因既往自然感染（定义为 HBsAg 阴性、抗 HBc 阳性和抗 HBs 阳性）或疫苗接种（定义为 HBsAg 阴性、抗 HBc 阴性和抗 HBs 阳性）而对乙型肝炎产生免疫的参与者有资格参加本研究。；9.筛选之前 1 个月内至首次给药期间发生严重感染（例如，感染性肺炎、败血症）。；10.在筛选之前 14 天内或筛选日与第 -1 天之间出现细菌、真菌或病毒感染（包括上呼吸道感染）的症状。有局部真菌感染（例如念珠菌病、癣）的参与者在成功治疗感染后有资格重新接受筛选。；11.对 Salanersen、该制剂所含的辅料以及在研究期间要给予的任何诊断制剂（如适用）有全身性超敏反应史。；12.有恶性疾病史或当前患有恶性疾病，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤（在第 1 天前至少 1 年时已完全切除并视为已治愈的基底细胞癌和皮肤鳞状细胞癌除外）。对于在第 -1 天之前缓解时间超过 5 年的癌症参与者，可在与申办者讨论后入选。；13.经研究者确定存在任何有临床意义的心脏、内分泌、血液、肝脏、免疫、代谢、泌尿、肺部、皮肤、精神和肾脏疾病或其他重大疾病的病史。；14.筛选时或给药前休息至少 5 分钟后测得的收缩压 >150 mmHg 或 <90 mmHg。如果超出范围，可在筛选时和给药前重复检查一次。如果复检值仍超出范围，则不得对参与者给药。；15.存在具有临床意义的（由研究者确定）12 导联 ECG 异常。经确认的使用 Fridericia 校正法校正的 QT 间期 >450 ms（男性）或 >460 ms（女性）。如果超出范围，可在筛选时和给药前重复进行一次 ECG 检查。如果复检值仍超出范围，则不得对参与者给药。；16.经研究者确定，在入组研究之前 ≤6 个月内存在会限制其参与研究的酒精或物质滥用史，或者不愿意在研究期间戒除违禁药物或消遣性毒品。；17.经研究者确定，存在具有临床意义的异常实验室检查值。；18.当前入组或计划入组任何干预性临床研究，并且在该研究中，试验性治疗或以试验性用途使用的获批疗法在筛选之前 90 天内或该治疗的 5 个半衰期（如果已知）内（以时间较长者为准）给药。这包括神经调节疗法，例如脊髓刺激。；19.参与者已怀孕或正在哺乳，或者打算在研究期间怀孕。；20.筛选之前 5 年内有自杀未遂史，或在过去 180 天内有自杀意念，表现为筛选时对筛选/基线版 C-SSRS 的第 4 题或第 5 题予以肯定回答（“是”）。自杀未遂史超过 5 年的参与者应在入组研究前接受心理健康专业人员的评估。；21.无法遵守研究要求。；22.存在研究者或申办者认为参与者不适合入组的其他未指明原因。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100730

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