【CTR20221637】诺西那生钠在婴儿期脊髓性肌萎缩症受试者中的剂量递增、对照研究

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基本信息

登记号

CTR20221637

试验状态

已完成

药物名称

诺西那生钠注射液

药物类型

化学药

规范名称

诺西那生钠注射液

首次公示信息日的期

2022-07-14

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症。

试验通俗题目

诺西那生钠在婴儿期脊髓性肌萎缩症受试者中的剂量递增、对照研究

试验专业题目

诺西那生钠（BIIB058）在脊髓性肌萎缩症受试者中的剂量递增、随机、对照研究

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200031

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临床试验信息

试验目的

1. 根据 CHOP INTEND 总评分变化，评估鞘内注射较高剂量诺西那生钠对 SMA 受试者的临床疗效 2. 评估鞘内注射较高剂量诺西那生钠对 SMA 受试者的临床疗效 3. 评估鞘内注射更高剂量诺西那生钠对 SMA 受试者 pNF-H 水平（CSF 和血浆）的影响

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 12 ；国际: 99 ；

实际入组人数

国内: 11 ；国际: 76 ；

第一例入组时间

2022-10-12;2021-02-10

试验终止时间

2024-05-21;2024-05-30

是否属于一致性

否

入选标准

1.所有受试者：根据受试者的年龄和机构规定，签署父母或监护人知情同意书，并签署受试者知情同意书；2.所有受试者：5q SMA 的基因记录（纯合基因缺失、突变或复合杂合子）；3.所有受试者：受试者和/或其法定授权代表（如父母、配偶或法定监护人；视情况而定，如适用）有能力理解研究的目的和风险、提供知情同意，以及授权允许根据国家和当地隐私法规使用保密健康信息；4.所有受试者：研究者判断，能够完成所有研究程序、测量和访视，并且父母或法定监护人/受试者有充分的支持性心理社会环境；5.所有受试者：必须遵守研究差旅政策（参见第 15.4 节）；6.所有受试者：如果研究程序计划使用麻醉/镇静（由研究者和麻醉科医生或肺科医生评估），满足与年龄相适应的麻醉剂/镇静剂使用机构标准；7.所有受试者：所有有生育能力的女性受试者（定义为生理上能够妊娠的任何女性）和所有育龄男性受试者必须按照第 11.5 节所述采取避孕措施；8.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：签署知情同意时年龄 > 1 周至 ≤ 7 个月（≤ 210 天）；9.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）： SMN2 拷贝数为 2；10.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：在 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的年龄出现符合 SMA 的临床体征和症状；11.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：筛选时，根据研究者的判断，在接受足够的营养和补液；12.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：使用适当的国家/地区特定指南，体重至少处于年龄的第 3 百分位数上；13.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：单胎出生孕龄为 37 至 42 周，双胎为 34 至 42 周。如果没有早产并发症且获得医学监查员的批准，则可以考虑入组较低胎龄的婴儿。；

排除标准

1.所有受试者：在整个筛选期间任何时间存在未经治疗或治疗不充分的活动性感染，需要全身性抗病毒或抗菌治疗；2.所有受试者：脑或脊髓疾病病史，会干扰腰椎穿刺、CSF 循环或安全性评估；3.所有受试者：细菌性脑膜炎、病毒性脑炎或脑积水病史；4.所有受试者：存在引流 CSF 或植入 CNS 导管的植入分流；5.所有受试者：筛选时进行永久性气管造口术或处于永久通气；6.所有受试者：筛选时研究者评估血液学或临床生化参数异常具有临床意义，导致受试者不适合入选；7.所有受试者：对制剂的辅料，以及在研究期间要给予的任何诊断制剂（如适用）的系统性超敏反应史；8.所有受试者：既往脊柱侧凸手术会干扰 LP 注射程序；9.所有受试者：既往受伤（例如，上肢或下肢骨折）或手术操作，影响受试者执行研究方案要求的任何结局指标检测的能力，并且使得受试者尚未完全恢复或达到稳定基线；10.所有受试者：筛选前 30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）或研究期间任何时候，使用试验性药物治疗，包括但不限于 SMA 治疗（例如：口服沙丁胺醇/柳丁胺醇、利鲁唑、肉碱、苯丁酸钠、丙戊酸钠和羟基脲）、生物制剂或设备；任何既往或当前接受任何 SMN2 剪接修饰剂治疗或基因疗法；或既往反义寡核苷酸治疗（例如诺西那生钠）或细胞移植；11.所有受试者：受试者父母或法定监护人无法理解研究的性质、范围和可能的后果，或不同意遵守研究方案规定的活动时间表。；12.所有受试者：根据研究者判断，受试者父母或法定监护人在整个研究期间不愿意或无法满足 SMA 标准护理共识声明的指南[Finkel 2018; Mercuri 2018]（参见研究参考指南），或提供营养和呼吸支持。注：根据关于标准护理共识指南 [Finkel 2018; Mercuri 2018]，推荐常规疫苗接种和 RSV 预防，但不是研究入组的必须要求。目前未接受疫苗接种或未接受 RSV 预防但符合研究入选标准的受试者将被视为符合研究入组资格。；13.所有受试者：研究者认为会干扰研究开展和评估的持续医疗状况。例如，除 SMA 外的医疗残疾会干扰安全性评估或影响受试者接受研究程序的能力。；14.所有受试者：其他未列在此处的，且研究者或申办方认为受试者不适合入组研究的原因。；15.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：筛选时低氧血症（氧饱和度 [清醒或睡眠，无通气支持] 海拔 < 1500 米时 < 96%，海拔在 1500 至 2000 米时 < 92%，或海拔 > 2000 米时 < 90%）；16.SMA 症状发作年龄 ≤ 6 个月（≤ 180 天）的受试者（婴儿期发作）：出生时或出生后第一周内存在 SMA 体征或症状；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院

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研究负责人邮编

100034

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