【ChiCTR2600127444】伏欣奇拜治疗儿童冷吡啉相关周期性综合征的单中心、前瞻性、开放标签、单臂探索性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600127444

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-07-01

临床申请受理号

靶点

适应症

冷炎素相关周期性综合征

试验通俗题目

伏欣奇拜治疗儿童冷吡啉相关周期性综合征的单中心、前瞻性、开放标签、单臂探索性研究

试验专业题目

伏欣奇拜治疗儿童冷吡啉相关周期性综合征的单中心、前瞻性、开放标签、单臂探索性研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价伏欣奇拜治疗儿童CAPS患者至第20周的临床疗效。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-06-16

试验终止时间

2028-06-15

是否属于一致性

入选标准

1.年龄6个月至18岁以下，男女不限； 2.临床诊断为CAPS； 3.经遗传学检测证实存在与 CAPS 相符的 NLRP3 致病性或可能致病性变异； 4.筛选期存在活动性疾病； 5.受试者监护人自愿签署书面知情同意书；适龄儿童按要求签署知情同意辅助文件； 1.年龄6个月至18岁以下，男女不限；2.临床诊断为CAPS；3.经遗传学检测证实存在与 CAPS 相符的 NLRP3 致病性或可能致病性变异；4.筛选期存在活动性疾病；5.受试者监护人自愿签署书面知情同意书；适龄儿童按要求签署知情同意辅助文件；；

排除标准

1.合并活动性严重感染； 2.已知活动性结核、潜伏结核感染者，或存在未经充分评估和处理的结核感染风险、活动性乙肝或HBV-DNA复制活跃者、活动性丙肝感染、HIV阳性； 3.既往对伏欣奇拜或其辅料存在严重过敏反应； 4.入组前使用以下药物且未达到预设洗脱期 - 入组前1周内使用过阿那白滞素； - 入组前2周内使用过托法替布、巴瑞替尼、乌帕替尼、氘可来昔替尼、阿布昔替尼、芦可替尼； - 入组前3周内使用过托珠单抗、氨苯砜和霉酚酸酯； - 入组前4周内使用过利纳西普、依那西普、沙利度胺、环孢素、生长激素； - 入组前8周内使用过阿达木单抗或静脉注射免疫球蛋白； - 入组前10周内使用过戈利木单抗； - 入组前12周内使用过英夫利西单抗、6-氟尿嘧啶、硫唑嘌呤、环磷酰胺或苯丁酸氮芥； - 入组前12周内使用过来氟米特，除外已停用4周且已接受过加速消除治疗者（如口服消胆胺或活性碳）； - 入组前26周内使用过利妥昔单抗； - 入组前4周内或5个药物半衰期内（以较长时间者为准）参与过任何其他临床试验，或应用其它的生物制剂者； 5.合并其他可能显著影响疗效或安全性评价的系统性炎症性疾病、自身免疫性疾病或严重器质性疾病； 6.肝功能异常（胆红素升高TBL >1.5倍正常值；丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶≥3倍正常值）； 7.血清肌酐浓度>132.6μmol/L，eGFR≤29 mL/min/1.73m^2； 8.血常规异常（血红蛋白<=100g/L，中性粒细胞<=1.5×10^9/L，血小板<=100×10^9/L）； 9.筛选前近期接种活疫苗； 10.研究者认为不适合参加本研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

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