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【CTR20260736】一项在 I 型脊髓性肌萎缩症受试者中评价 SKG0201 注射液的 I/II期临床研究

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基本信息

登记号

CTR20260736

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

SKG-0201注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

SKG-0201注射液

首次公示信息日的期

2026-04-21

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

I 型脊髓性肌萎缩症（SMA）

试验通俗题目

一项在 I 型脊髓性肌萎缩症受试者中评价 SKG0201 注射液的 I/II期临床研究

试验专业题目

一项在 I 型脊髓性肌萎缩症受试者中评价 SKG0201 注射液的安全性、初步疗效和免疫原性的多中心、开放性、剂量递增的 I/II期临床研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

201210

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

评价SKG0201注射液在I型脊髓性肌萎缩症（SMA）受试者中的安全性和耐受性；确定SKG0201注射液在I型SMA受试者中的安全有效的剂量范围。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 11 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.经双侧等位基因SMN1突变（缺失或点突变）基因诊断为SMA，且具有2个拷贝SMN2基因。；2.临床病史、体征符合I型SMA表现，如肌张力减退、运动功能发育滞后和头部控制不佳等。；3.给药当天，受试者的年龄不超过出生后第180天。；4.输注前完成接种当下月龄国家计划内疫苗（如果因为医学禁忌或者医生建议而没有接种某种疫苗的受试者，经研究者评估同意，可以入组）。；5.受试者法定监护人了解研究目的、研究的可能风险及权益，同意受试者参加本研究，完成所有研究步骤、检测和访视，并自愿签署知情同意书。；

排除标准

1.出生时胎龄小于35周（245天）。；2.筛选期时，受试者在清醒或睡眠且未接受任何辅助供氧或呼吸支持时，血氧饱和度<96%。；3.既往或当前需要有创机械通气，或当前使用无创通气支持平均≥16小时/天。；4.根据世界卫生组织（WHO）儿童生长标准（WHO, 2009），体重低于同性别同年龄的第3百分位数。；5.活动性病毒感染（包括人类免疫缺陷病毒[HIV]，乙型肝炎或丙型肝炎血清学阳性，TORCH病毒）。；6.筛选前2周内患有严重非呼吸道疾病，需要系统性治疗和/或住院。；7.筛选前4周内患有上呼吸道感染和/或下呼吸道感染。；8.目前存在其它重度感染或疾病，需要系统性抗感染治疗（如静脉输注抗生素、抗真菌或抗病毒药物治疗）。；9.有已知的心脏疾病或心电图异常且有临床意义。；10.已知对泼尼松龙、其他糖皮质激素或其辅料过敏。；11.在给药前3个月内接受除方案要求预防性给药的免疫抑制治疗（例如环孢菌素、他克莫司、甲氨蝶呤、环磷酰胺、静脉注射免疫球蛋白、利妥昔单抗）。；12.正在使用免疫调节药物（如胸腺肽、干扰素等），治疗肌病、神经炎、糖尿病的药物（如免疫抑制剂、糖皮质激素、胰岛素）。；13.在给药前30天内使用系统性β受体激动剂治疗（治疗剂量的吸入性β受体激动剂无限制可以入组）。；14.既往使用过Zolgensma，或其他SMA基因治疗药物，或正在参加其他SMA治疗药物的临床研究需排除（使用过Spinraza或Evrysdi的患者可入组，但入组后需停用Spinraza或Evrysdi）。；15.既往或研究治疗期间预期接受重大手术。；16.经研究者判断，不适合参加本研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属儿科医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

201102

联系人通讯地址