纯合子家族性高胆固醇血症 （HoFH） 是一种罕见的常染色体隐性遗传病，其特征为低密度脂蛋白胆固醇 （LDL-C） 水平显著升高，并伴有动脉粥样硬化性心血管疾病加速发展。 超过 80% 的 HoFH 患者携带低密度脂蛋白受体 （LDLR） 基因突变。 纯合子家族性高胆固醇血症 （HoFH） 是“最凶险”的高胆固醇血症，患者由于基因突变，体内负责清除“坏胆固醇” （ 低密度脂蛋白胆固醇 ） 的 低密度脂蛋白受体 （LDLR） 功能严重缺失或丧失。
Nature Medicine：西安交大吴岳/袁祖贻团队发布AAV基因治疗临床实验结果，一次治疗，长期降血脂
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华润医药集团有限公司98.17
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