EDP167此次开展的是一项针对纯合子家族性高胆固醇血症（ HoFH ）成人患者的多中心、剂量探索、开放标签的试验，主要终点为给药 24 周后 LDL-C 水平相较基线的变化，预计于 2026 年 Q4 完成主要终点的评估。 ANGPTL3为 降脂领域重要潜力靶点，ANGPTL3可以通过抑制 N端脂蛋白脂肪酶(LPL)活性提高血浆TG浓度，以及抑制 内皮脂肪酶(EL)活性， 通过VLDL受体和其他受体（如LDL受体相关蛋白）促进高水平极低密度脂蛋白(VLDL)残粒的清除。 因此，ANGPTL3 siRNA抑制ANGPTL3的表达，来达到降低TG、降低LDL-C的目标。
2026-06-01
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