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凌意（杭州）生物科技有限公司资讯动态
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中国细胞与基因治疗 (CGT) 企业盘点公司动态在过去十多年中，细胞与基因治疗行业经历了里程碑式的突破，CAR-T、TIL、TCR-T、基因治疗、mRNA、基因编辑疗法等接连获批，这些创新不仅重新定义了疾病的治疗模式，更给全球数百万曾无药可救的患者及其家庭带来了前所未有的希望。 截至2026年5月， FDA已批准46种基因和细胞治疗产品，全球已有900多家公司专注于CGT疗法的研究，中国已成为全球CGT研发最活跃的地区之一，拥有超过2000条在研临床管线 。 2021-06-22。触界生物2026-05-151105沈阳三生制药有限责任公司 中国药科大学 遗传疾病
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基因编辑疗法连破纪录，国产器械引领全球创新 | Healthcare View前沿研究全球首个APOC3基因编辑临床治疗高血脂获得成功。 2025年11月6日，正序生物宣布其自主研发的 CS-121注射液在全球首次通过靶向碱基编辑APOC3基因成功治疗高血脂患者 。 首位患者于2025年10月18日接受最低剂量单次给药，给药后第3天顺利出院。红杉汇2025-11-28821高脂血症 APOC3 正序（上海）生物科技有限公司
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凌意生物创新 AAV 基因疗法获 FDA 批准直接开展 Ⅱ 期临床临床研究LY-M003 是凌意生物自主研发的针对肝豆状核变性的在研 AAV8 基因治疗候选药物，该疾病由 13 号染色体上的铜转运 ATP 酶β （ ATP7B ） 基因突变引起。 LY-M003 通过单次静脉输注将正常功能的 ATP7B 基因转导入患者肝细胞内，并在肝细胞中长期稳定表达具备正常排铜活性的 ATP7B 蛋白而发挥治疗作用。 值得一提的是，LY-M003 是全球首个采 用 铜离子动态调控表达技术 的 AAV 基因疗法，凌意生物拥有 CREATE™ 系统的全部自主知识产权。医麦创新药2025-11-21477肝豆状核变性 凌意（杭州）生物科技有限公司 ATP7B
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多家红杉中国成员企业“AI+医疗”加速落地｜Healthcare View公司动态该模型是基于微光医疗OCT系统研发的新一代腔内影像OCT辅助决策智能系统。 发布全球首个AI纳米递送平台NanoForge。 9月16日，剂泰科技正式发布自主研发的 全球首个人工智能驱动的纳米递送平台 NanoForge。红杉汇2025-09-261039国家药品监督管理局 杭州剂泰医药科技有限责任公司 GBA
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凌意生物戈谢病AAV基因疗法LY-M001启动II期临床临床研究这也是国内首个进入II期临床阶段的针对戈谢病的AAV基因治疗药物。 LY-M001注射液是中国首个针对I型戈谢病的自主研发AAV基因治疗药物。 该产品以重组腺相关病毒（rAAV）为载体，单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物2025-09-23605戈谢病 GBA 凌意（杭州）生物科技有限公司
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重磅！广东医谷签约 5 家细胞基因领域标杆企业公司动态8月26日，“ 中国南沙细胞和基因产业创新发展大会 ”在广州南沙国际会展中心举办。 这场聚焦产业前沿、深化产学研医金融合的行业盛会，不仅为湾区细胞基因产业发展注入强劲动力，更成为广东医谷布局产业生态、链接全球创新资源的关键契机。 会上， 广东医谷与凌意（杭州）生物科技有限公司、苏州易慕峰生物科技有限公司，广州汉氏联合生物科技有限公司，深圳市北科生物科技有限公司，山东省齐鲁细胞治疗工程技术有限公司 —— 这5家深耕基因治疗、免疫治疗与干细胞药品领域的领先企业正式签约， 总投资额达约5亿元，投产后预计年产值将突破10亿元 ，为湾区细胞基因产业注入重磅动能。广东医谷2025-08-27343PD-1 深圳易慕峰生物科技股份有限公司 凌意（杭州）生物科技有限公司
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全球首例！浙大一院完成肝豆状核变性青少年患者基因治疗前沿研究肝豆状核变性青少年患者基因治疗。 近日，一项“评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人和儿童患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙大一院”）顺利开展。 7月11日，医学团队成功为一名青少年肝豆状核变性患者完成了给药治疗，这也是全球首例接受基因治疗的肝豆状核变性青少年患者。凌意生物2025-08-18420浙江大学医学院附属第一医院 肝豆状核变性 凌意（杭州）生物科技有限公司
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投融资中吉智药（GenMedicn）近日完成B轮融资，投资方包括博通资本等。公司专注基因治疗，2023年成功治疗2例β-地中海贫血患者，其GMCN-508B管线2024年获NMPA临床默示许可。此前公司已完成1.1亿元A轮融资，并建成2600平米中试车间。目前管线涵盖α/β-地贫基因治疗，推动遗传性贫血疾病治疗进入临床阶段。细胞基因治疗前沿2025-06-193030单基因遗传病 神经损伤 中吉智药（南京）生物技术有限公司 -
凌意生物自主研发AAV基因治疗药物亮相第十一届上交会，引发广泛关注审批动态主题为“开放合作：赋能新质生产力与可持续发展”的第十一届中国（上海）国际技术进出口交易会（以下简称“上交会”）于6月11日在世博展览馆开幕。 上海市市长龚正出席并启动本届上交会，并走进本届上交会张江国家自主创新示范区，察看生物医药等领域的技术创新成果。 LY-M001注射液——全球领先的戈谢病基因治疗药物。凌意生物2025-06-13336戈谢病 GBA 凌意（杭州）生物科技有限公司
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凌意生物LY-M003注射液正式启动肝豆状核变性儿童患者治疗研究临床研究“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”已于2024年9月在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙大一院”）正式启动。 浙大一院正在开展“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人和儿童患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”以下简称“本研究”。 本研究已经获得浙大一院伦理委员会批准，计划在浙大一院招募肝豆状核变性成人和儿童患者参加该研究。凌意生物2025-06-09824浙江大学医学院附属第一医院 肝豆状核变性 凌意（杭州）生物科技有限公司
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凌意（杭州）生物科技有限公司研究报告
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2025年报&2026一季报点评，乌灵系列稳健增长，“一路向 C”战略持续深化东吴证券股份有限公司3页1965 -
华创医药投资观点、研究专题周周谈第134期：中药企业的创新布局华创证券35页2555 -
2025年医药中期策略：创新出海引领投资主线，复苏改善接踵而至国投证券113页1064 -
迈瑞医疗（300760）：收购心血管介入国产龙头，有望助力公司综合竞争力提升中泰证券3页2083
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2023年H1中国医生物医药投融资蓝皮书中国医药企业管理协会183页2486
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医药生物投融资周报：Syneos被收购，泰楚生物获融浙商证券15页2537
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