ATP7B核心数据概览
ATP7B资讯动态
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Telomir-Zn在威尔逊氏症模型中展现剂量依赖性生存改善研发注册政策Telomir Pharmaceuticals公司宣布，其研发的小分子疗法Telomir-Zn在威尔逊氏症模型中表现出剂量依赖性的生存改善。该研究发表在《Advances in Redox Research》期刊上，表明Telomir-Zn能够减少铜相关的氧化应激、降低肝脏铜负担、改善肝脏损伤生物标志物、减轻细胞内钙失调、改善运动功能、减少组织退化和提高生存率。威尔逊氏症是一种罕见的遗传性疾病，由于ATP7B基因突变导致铜排泄受损和有毒铜在肝脏、大脑和其他器官中积累。当前的治疗方法主要针对全身铜水平，但并不直接针对与疾病进展相关的下游氧化和线粒体损伤途径。Telomir-Zn的研究结果支持其在威尔逊氏症和其他涉及氧化应激、线粒体功能障碍和表观遗传失调的疾病中的治疗潜力。Biospace2026-05-20243ATP7B
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锦篮基因GC310治疗肝豆状核变性Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会在北京协和医院召开临床研究2 0 2 5 年 1 2 月 2 6 日 ， 北京锦篮基因科技 股份 有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的AAV基因治疗药物GC 3 1 0 腺相关病毒注射液治疗 肝豆状核变性 （ W D ） 的 Ⅰ/Ⅱ期 临床试验 启动会 在 中国医学科学院 北京 协和医院 召开 。 研究中心 中国医学科学院北京协和医院 主要 研究者 邱正庆 教授、 韩晓红教授 及 团队 核心成员 、临床药理研究中心GCP办公室成员 ， 申办方 锦篮基因 临床运营、医学事务 相关负责人，以及 安全性监察委员会成员等 出席了本次会议。 本 项 研究为全国多中心、开放、单次给药、剂量递增的的临床试验， 旨在 评价GC310静脉注射治疗 肝豆状核变性 患者的安全性及耐受性 ， 计划招募10-15名肝豆状核变性成人患者。BJGC锦篮基因2025-12-261530中国医学科学院北京协和医院 肝豆状核变性 北京锦篮基因科技股份有限公司
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基因编辑疗法连破纪录，国产器械引领全球创新 | Healthcare View前沿研究全球首个APOC3基因编辑临床治疗高血脂获得成功。 2025年11月6日，正序生物宣布其自主研发的 CS-121注射液在全球首次通过靶向碱基编辑APOC3基因成功治疗高血脂患者 。 首位患者于2025年10月18日接受最低剂量单次给药，给药后第3天顺利出院。红杉汇2025-11-28844高脂血症 APOC3 正序（上海）生物科技有限公司
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凌意生物创新 AAV 基因疗法获 FDA 批准直接开展 Ⅱ 期临床临床研究LY-M003 是凌意生物自主研发的针对肝豆状核变性的在研 AAV8 基因治疗候选药物，该疾病由 13 号染色体上的铜转运 ATP 酶β （ ATP7B ） 基因突变引起。 LY-M003 通过单次静脉输注将正常功能的 ATP7B 基因转导入患者肝细胞内，并在肝细胞中长期稳定表达具备正常排铜活性的 ATP7B 蛋白而发挥治疗作用。 值得一提的是，LY-M003 是全球首个采 用 铜离子动态调控表达技术 的 AAV 基因疗法，凌意生物拥有 CREATE™ 系统的全部自主知识产权。医麦创新药2025-11-21493肝豆状核变性 凌意（杭州）生物科技有限公司 ATP7B
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又一突破! 锦篮基因GC310获FDA孤儿药资格认定审批动态2025年8月15日，北京 锦篮基因 科技股份有限公司 自主研发的 肝豆状核变性 基因治疗药物 GC310 腺相关病毒注射液， 获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD） 。 这是继2025年2月28日庞贝病基因疗法GC301注射液获ODD后， 锦篮基因半年内斩获的第二项 获此殊荣的自主创新疗法 。 FDA孤儿药资格认定 （Orphan Drug Designation,ODD） 是美国食品药品监督管理局为鼓励罕见病药物研发推出的重要政策。BJGC锦篮基因2025-08-191352国家药品监督管理局 肝豆状核变性 北京锦篮基因科技股份有限公司
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Adv Sci丨韩辉团队利用工程化灵芝细胞外囊泡的离子交换策略，以协同调控细胞内铜和外铜，用于WD合并生殖功能障碍的治疗前沿研究Wilson's disease （ WD ） 是一种由 ATP7B 基因突变引起的 铜代谢紊乱的常染色体隐性遗传疾病，铜离子的异常积累可导致多种临床表现，包括神经系统症状、肝功能衰竭和 / 或精神症状。 而除神经系统和肝脏损害之外， WD 患者生殖损害明显但容易被忽视，其中 GnRH 神经元是下丘脑中通过下丘脑 - 垂体 - 性腺轴控制生殖 系统功能 的关键神经元 。 但现有的 铜螯合剂可以暂时减少细胞内铜，但细胞外铜不断重新进入细胞，导致治疗效果不理想。BioArtMED2025-08-18203GNRH ATP7B
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全球首例！浙大一院完成肝豆状核变性青少年患者基因治疗前沿研究肝豆状核变性青少年患者基因治疗。 近日，一项“评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人和儿童患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙大一院”）顺利开展。 7月11日，医学团队成功为一名青少年肝豆状核变性患者完成了给药治疗，这也是全球首例接受基因治疗的肝豆状核变性青少年患者。凌意生物2025-08-18429浙江大学医学院附属第一医院 肝豆状核变性 凌意（杭州）生物科技有限公司
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看灵芝大变身！Adv Sci：口服靶向 + 离子交换，灵芝“改造囊泡”双向调铜，破解威尔逊病合并生殖难题前沿研究铜是人体必需的微量元素，但当 铜代谢失衡 时，可能引发严重疾病。 威尔逊病（WD） 就是一种典型的铜代谢障碍性疾病，因ATP7B基因突变导致脑内铜离子（Cu²⁺）异常蓄积，不仅损伤神经元功能，还会累及生殖系统，引发生殖功能障碍。 研究团队开发了一种基于离子交换策略的 口服工程化灵芝来源细胞外囊泡（CZGE）， 实现了对细胞内、外铜的协同调控。生物谷2025-08-16159ATP7B
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凌意生物LY-M003注射液正式启动肝豆状核变性儿童患者治疗研究临床研究“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”已于2024年9月在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙大一院”）正式启动。 浙大一院正在开展“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人和儿童患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”以下简称“本研究”。 本研究已经获得浙大一院伦理委员会批准，计划在浙大一院招募肝豆状核变性成人和儿童患者参加该研究。凌意生物2025-06-09848浙江大学医学院附属第一医院 肝豆状核变性 凌意（杭州）生物科技有限公司
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ASGCT 2025 | 凌意生物携创新成果亮相国际公司动态美国基因与细胞治疗学会年会。 2025年5月8日，全球领先的单基因遗传病药物开发企业——凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”）宣布将出席2025年5月13日至17日在美国路易斯安那州新奥尔良举办的第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会。 此次大会，凌意生物将发表6项基因治疗研发最新进展，其中2项以口头报告形式分别发表针对戈谢病I型的基因治疗药物LY-M001注射液和针对威尔逊病的基因治疗药物LY-M003注射液的临床研究成果。凌意生物2025-05-08346单基因遗传病 戈谢病 凌意（杭州）生物科技有限公司
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普莱姆医药（PRME）：Prime Medicine （PRME）大规模重组中的首例人体先导编辑数据
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申报临床
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5个
临床
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申请上市
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批准上市
ATP7B
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第410名
5.52分
摩熵指数
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新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
ATP7B全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
ATP7B相关适应症
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相关政策法规
- 国家卫生健康委办公厅关于印发软骨发育不全等86个罕见病病种诊疗指南(2025年版)的通知
- EU/3/20/2321: Public summary of opinion on orphan designation: Adeno-associated viral vector serotype 3B encoding shortened human ATP7B for the treatment of Wilson's disease
- COMP meeting report on the review of applications for orphan designation: November 2020
- CAT monthly report of application procedures, guidelines and related documents on advanced therapies: October 2020
- 关于印发疾病诊断相关分组（DRG）付费国家试点技术规范和分组方案的通知
- 国家卫生健康委办公厅关于印发罕见病诊疗指南（2019年版）的通知