LY-M003 是凌意生物自主研发的针对肝豆状核变性的在研 AAV8 基因治疗候选药物，该疾病由 13 号染色体上的铜转运 ATP 酶β （ ATP7B ） 基因突变引起。 LY-M003 通过单次静脉输注将正常功能的 ATP7B 基因转导入患者肝细胞内，并在肝细胞中长期稳定表达具备正常排铜活性的 ATP7B 蛋白而发挥治疗作用。 值得一提的是，LY-M003 是全球首个采 用 铜离子动态调控表达技术 的 AAV 基因疗法，凌意生物拥有 CREATE™ 系统的全部自主知识产权。
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