“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”已于2024年9月在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙大一院”）正式启动。该项目由消化内科学科带头人虞朝辉教授作为主要研究者，采用单次给药方案。目前已完成7例成人受试者的入组，初步数据显示出良好的安全性和积极疗效，经浙大一院伦理委员会批准，本研究拟扩展至10-18周岁儿童患者。 研究者介绍 什么是肝豆状核变性病 肝豆状核变性（WD），又称威尔逊病，是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢障碍性疾病，因位于13号染色体长臂（13q14.3)上的铜转运ATP酶β（ATP7B）基因突变导致铜转运能力障碍，从而引起铜离子在在肝脏、大脑和肾脏等多器官中积累而导致器官受累。WD临床表现复杂，主要为肝脏和神经系统的病变，包括肝功能异常、肝脏或脾脏肿大、急性肝功能衰竭、神经退行性变、神经功能障碍、选择性神经易损性和执行功能障碍等，也可出现其他系统受累表现，并可能在病程中进行性加重。 目前肝豆状核变性的标准治疗为增加尿铜排泄的铜螯合剂青霉胺和减少铜吸收的锌剂等，虽广泛应用但也存在诸多不足，如患者每日多次频繁用药、针对神经症状疗效不佳及患者对于药物的应答和耐受性个体差异大等。若患者进入失代偿期肝硬化期，可能还需要考虑肝移植治疗。基因治疗作为一种新兴治疗手段，有望通过一次给药，从根本上长期改善肝豆状核变性的疾病症状。 什么是LY-M003注射液 LY-M003注射液是凌意生物自主研发针对肝豆状核变性的基因治疗药物，以重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注将正常功能的ATP7B基因转导入患者肝细胞内，并在肝细胞中长期稳定表达具备正常排铜活性的ATP7B蛋白。这一创新疗法旨在恢复肝细胞铜代谢能力，降低体内铜离子蓄积，恢复铜蓝蛋白活性，从而系统性改善全身症状，达到治疗肝豆状核变性的目的。目前，LY-M003注射液已经获得FDA孤儿药（Orphan-drug designation, ODD）和儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。 （转载自浙大一院消化内科公众号《【临床研究招募】肝豆状核变性儿童患者》） 关于凌意生物 凌意生物成立于2021年2月，是全球领先的单基因遗传病创新药物开发公司。公司拥有国际一流的基因疗法发现、研究开发及产业化团队，致力于First-In-Class基因治疗管线的研发和产业化。公司立足源头创新，聚焦代谢、中枢神经系统、眼科等临床急需的疾病领域，从遗传病动物模型等关键技术入手，以最高的质量标准为患者提供一次性解决方案。 凌意生物在研AAV基因治疗药物LY-M001注射液于2024年1月获得NMPA和FDA的IND新药临床试验批件并已正式开展注册临床I 期试验，同时也已获FDA的孤儿药ODD资格认定。目前LY-M001注射液已完成数例成人和儿童患者给药，初步数据显示LY-M001注射液在有效性和安全性方面均有良好表现。
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