近日，凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”或“公司”）宣布，其自主研发的LY-M001注射液用于治疗I型戈谢病的II期临床试验正式启动，正快速推进多中心临床研究。这也是国内首个进入II期临床阶段的针对戈谢病的AAV基因治疗药物。 LY-M001注射液是中国首个针对I型戈谢病的自主研发AAV基因治疗药物。该产品以重组腺相关病毒（rAAV）为载体，单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。 LY-M001注射液已于2024年1月先后获得国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准，并获得FDA授予的孤儿药资格认定（ODD）与儿科罕见病资格认定（RPDD）。目前，该产品已完成临床I期试验所有患者入组，初步数据显示其在安全性和有效性方面均表现良好。 受试者招募 尊敬的受试者： “一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究”（方案号：LY-M001-GD-101）正在开展，以下简称“本研究”。本研究已经获得伦理委员会批准，计划招募I 型成人戈谢病患者参加该研究。 如果您或您周围有符合下列条件的患者，请联系我们： 1. 年龄≥18周岁，且≤60周岁，性别不限。 2. 受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）。 3. 由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性降低至正常值的30%以下（如干血试纸法DBS＜1.19mmol/L/h），并满足GD临床诊断标准的GD1患者。 4. 符合以下a)或b）的患者： a）经治的戈谢病I型患者，若既往接受过GD的酶替代疗法（ERT）或底物清除疗法（SRT），稳定用药，在给药前洗脱5个药物半衰期及以上，或由研究者综合判断患者病情稳定。 b)初治或未进行治疗的GD1患者，筛选时符合以下一项或多项： • 血红蛋白≥80g/L且小于正常值下限； • 血小板≥40×10^9/L且小于正常值下限； • 肝肿大； • 脾肿大。 注：需由研究者综合判断初治或未进行治疗的患者病情稳定适合入组，系统性受累严重的患者谨慎入组。 5. 有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性。 注： WOCBP定义为女性受试者月经初潮后，未达到绝经后状态（连续闭经至少12个月，除绝经外无其他明确原因），且无手术（即双侧卵巢、输卵管切除和/或子宫切除）或研究者确定的其他（如苗勒管发育不全）导致永久不育的原因。 6. 受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划。 7. 受试者在研究期间及研究结束后至少1年内不得献血。 是否参加完全取决于您的意愿。如果您有意参加，请与研究医生联系，他（她）将向您详细介绍本研究概况及您需要配合事项，并初步判断您是否符合入选要求，即使您不愿意参加本研究，也不会受到任何对您不利的影响，并对您的相关信息进行保密。最终是否能成功参加本研究取决于研究者的判断。您的参与将会对医学科学的进步作出贡献，我们期待您的参加。 联系人：临床协调员 联系电话：19121572057
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
相关资讯
- 综合
填补技术空白！饶毅创建的公司公布一款新型AAV载体，有望打破肾脏基因治疗长期面临的递送瓶颈
细胞与基因治疗领域
2026-06-22
国内AAV基因治疗帕金森病临床新突破
细胞与基因治疗领域
2026-06-16
全球首例！AAV 基因疗法递送至 8 个月婴儿脑内
医麦客
2026-06-12
成都金唯科生物在AAV眼科基因治疗取得重要进展，临床研究结果发表新英格兰医学杂志
金唯科生物
2026-06-11
强强联合！新芽基因携手Circio，破解AAV基因治疗剂量难题｜丹麓Portfolios
丹麓资本
2026-06-02
基因治疗的“质”变：AAV质粒系统演进，解锁高效、安全与可及的关键
派真生物PackGene
2026-06-01
“直击”心血管 | AAV精准靶向血管内皮细胞
Scientific Services和元生物
2026-05-25
华毅乐健·新型AAV载体亮相ASGCT：为肾脏基因治疗开启新篇章
华毅乐健
2026-05-22
NEJM重磅警示：全球首例AAV基因治疗相关脑肿瘤病例，5岁男孩的不幸与幸运
bioSeedin柏思荟
2026-05-18
吉玛基因AAV新组特产品上新！
吉玛基因
2026-05-18
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
387,511个
全球在研药物数
695个
本月临床试验数
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-09-10
-
2026-09-09
-
2026-09-08
-
摩熵咨询 20 5
-
摩熵咨询 20 8
-
摩熵咨询 34 43
-
颁布机构：国家药品监督管理局 2026-09-10
-
颁布机构：四川省经济和信息化厅、中共四川省委军民融合发展委员会办公室、四川省教育厅、四川省科学技术厅、四川省人力资源和社会保障厅、四川省卫生健康委员会、四川省医疗保障局、四川省中医药管理局、四川省药品监督管理局 2026-08-04
-
颁布机构：国家医保局 2026-07-31
最新资讯
- 石家庄四药来特莫韦注射液获批并视同过评，入局CMV预防抗病毒药热门赛道
- 罗氏Enspryng MOGAD适应症sBLA获FDA优先审评，有望成为全球首个MOGAD疾病修饰疗法
- 恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片登顶全球首个化疗所致血小板减少症获批TPO-RA，同时拿下儿童ITP新适应症
- 2026年第36周08.31-09.06全球创新药研发概览
- 2026年第36周08.31-09.06国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第36周08.31-09.06国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
- 2026年第36周08.31-09.06国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
- 2026年脑机接口产业分析：产业化拐点、技术路线、市场规模与企业格局全景
GBA
当前排名
第166名
12.9分
摩熵指数
1个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
-
CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
-
江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
-
华润医药集团有限公司98.17
-
正大天晴药业集团股份有限公司97.28
-
上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
-
石药控股集团有限公司95.68
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认
对不起，您今日剩余下载额度不足，请明日再来！
返回
对不起！您还未登录！请登录后查看
收藏
登录后参与评论
暂无评论