戈谢病资讯动态
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十部门罕见病新政发布，视网膜色素变性呼声不够，未被重点点名医保动态9月18日，工信部、国家发改委、国家医保局、国家药监局等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》，针对罕见病领域的药物研发、技术攻关、用药保障作出系统性部署，为罕见病创新药物研发指明方向。 这份规划点名了血友病、白化病、渐冻症、苯丙酮尿症、线粒体病、多发性硬化病、肺泡蛋白沉积症、库欣综合征、戈谢病、庞贝病、黏多糖贮积症等罕见病，将上述病种的用药列为重点发展领域。 看到这份名单，不少视网膜色素变性（RP）病友会留意到：视网膜色素变性并没有出现在这份重点点名清单之中。视网膜色素变性自救之家2026-10-07170视锥细胞营养不良 戈谢病 库欣综合征
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深度分析随着医保基金支出首次突破3万亿元、参保覆盖稳固在95%，中国医保政策正从“扩覆盖”阶段进入“价值购买+多层支付”的新阶段。2025年12月，新版医保目录与首版商保创新药目录同步发布，2026年目录调整首次引入“预申报”机制，创新药准入的窗口期被进一步前移。本报告基于摩熵咨询《2026年中国医保政策趋势洞察》并结合公开权威资料，系统研判医保政策对创新药市场准入、商业化放量与企业证据建设的影响。摩熵医药2026-09-2413868老年性痴呆 戈谢病 贝那鲁肽 -
Gain Therapeutics将在H.C. Wainwright全球投资会议上展示其生物技术进展医投速递生物技术公司Gain Therapeutics宣布，其总裁兼首席执行官Gene Mack将参加于2026年9月14日至16日在纽约市举行的H.C. Wainwright第28届全球投资会议的一对一会议。Gain Therapeutics正在开发下一代变构小分子疗法，其领先候选药物rexaceract正在一项1b期临床试验中评估治疗帕金森病，包括是否有GBA1突变。Rexaceract在治疗戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也有进一步潜力。Gain Therapeutics还拥有多个未公开的处于临床前阶段的资产，针对溶酶体储存疾病、代谢性疾病和实体瘤。公司利用其先进的Magellan™平台加速药物发现，为难以治疗或无法治疗的疾病，包括神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤学，提供新的疾病修饰治疗方法。Biospace2026-08-25320实体瘤 老年性痴呆 Gain Therapeutics Inc
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北海康成宣布即将启动戈芮宁®在12岁以下儿童戈谢病患者的临床试验临床研究中国苏州，2026年8月21日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码：1228.HK），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 公司今日宣布，即将启动戈芮宁 ® 在12岁以下儿童戈谢病患者的临床试验。 戈芮宁 ® （注射用维拉苷酶β）已于2025年5月13日获中国国家药品监督管理局（NMPA）上市批准，是国内首个自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病患者的长期酶替代疗法。北海康成2026-08-21237国家药品监督管理局 戈谢病 北海康成（北京）医药科技有限公司
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十年内，戈谢病治疗市场预计从18亿美元增至24亿美元财报业绩据市场调研公司DataM Intelligence预测，全球戈谢病治疗市场规模将从 2025年 的 约18.1亿美元， 增长到 2035年 的 约24.1亿美元 ，2026年至2035年的 年均复合增长率约为2.9% 。 在该公司看来，这一增长主要来自这几个方面： 诊断率的提高 、 现有疗法可及性的提高 ，以及 口服药物、基因疗法等新方向的推进 。 戈谢病是一种由 GBA基因突变 引起的罕见遗传代谢病。罕见病信息网2026-08-20103戈谢病 GBA
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10亿美元收购泡汤，礼来裁去基因治疗管线交易并购近日发布的2026年第二季度业绩报告中，礼来披露已从其管线中移除了一项针对戈谢病1型（GD1）的I/II期试验药物LY3884961 。 该疗法是一种基于AAV载体的GBA1基因疗法，旨在通过递送功能性的GBA1基因拷贝，从基因层面修复导致戈谢病的酶活性缺陷 。 礼来发言人在一份声明中表示： “ 针对1型戈谢病的GBA1基因疗法项目未达到我们内部设定的严格成功标准，因此已从管线中移除。生物技术小编2026-08-07299Eli Lilly & Co 戈谢病 GBA1
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艾利 Lilly 停止另一项基因疗法试验，影响投资回报研发注册政策艾利 Lilly 公司宣布停止一项基因疗法试验，这是其在2020年底以10亿美元收购Prevail Therapeutics后进行的第二次试验取消。Prevail Therapeutics在被Lilly收购前拥有两种主要基因疗法，其中LY3884963因前景不佳已被Lilly从其管线中移除。LY3884961是Lilly将收购资产推向市场的最佳机会。然而，在周三公布的第二季度业绩中，Lilly宣布从其管线中移除用于治疗戈谢病1型（GD1）的LY3884961基因疗法试验。Lilly表示，该试验未能达到其内部对成功的预期标准，且未观察到任何安全信号。LY3884961自Lilly收购以来一直遭遇挫折，包括2022年第三季度报告的2.065亿美元费用，以及2024年第一季度在GD2上的开发工作结束。此举使Lilly的基因疗法管线规模缩小，目前除了帕金森病项目外，还在进行针对otoferlin基因介导的听力损失和前庭神经鞘瘤的基因疗法1/2期试验。Lilly的GD1项目终止使得戈谢病基因疗法竞赛中失去了一个重要参与者。fierce2026-08-05253Eli Lilly & Co 戈谢病 听力损失
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北海康成宣布戈芮宁®出海北非市场公司动态中国苏州，2026年7月30日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码：1228.HK），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 北非地区戈谢病市场规模 可观 且持续增长，存在大量未被满足的临床需求。 出海北非市场是戈芮宁布局全球戈谢病市场的首个重要里程碑。北海康成2026-07-30108戈谢病 北海康成（北京）医药科技有限公司
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罕见病诊疗陷入僵局，一款循证AI帮我走出临床困境临床研究作为常年接诊罕见病患者的临床医师，戈谢病合并重度骨质疏松这类交叉病症，一直是日常诊疗里棘手的难题。 门诊收治 65 岁戈谢病患者老李，确诊戈谢病已有十年，长期规范接受酶替代治疗（ ERT ）。 近两年复查骨密度提示重度骨质疏松，半年内两次出现非暴力性椎体压缩骨折，骨痛反复发作。医学界县域和基层医声2026-06-30450罕见病 戈谢病
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科普这份榜单揭示了2026年中国市场上价格最高的20款已上市药品。从数据中可以清晰地看到，罕见病药物和肿瘤创新疗法（特别是CAR-T细胞治疗）是高价药的主要构成部分。开尔文勋爵2026-06-236250CD19 戈谢病 神经母细胞瘤
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2026年7月仿制药月报摩熵咨询16页13
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2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页22
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.25-2026.05.31）摩熵咨询24页7
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881 -
医药行业跟踪报告：医保商保“双目录”落地，关注支付端增量爱建证券有限责任公司3页1007
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医药生物行业周报（12月第1周）：医保商保“双目录”发布世纪证券有限责任公司8页462
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医药行业周报：医药板块有所波动，建议关注低位个股西南证券股份有限公司28页2217
戈谢病-药品研发状态数据概览
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9个
药物发现
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2个
申报临床
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0个
申请上市
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3个
批准上市
戈谢病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
戈谢病相关靶点
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