戈谢病资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
Gain Therapeutics将在H.C. Wainwright全球投资会议上展示其生物技术进展医投速递生物技术公司Gain Therapeutics宣布，其总裁兼首席执行官Gene Mack将参加于2026年9月14日至16日在纽约市举行的H.C. Wainwright第28届全球投资会议的一对一会议。Gain Therapeutics正在开发下一代变构小分子疗法，其领先候选药物rexaceract正在一项1b期临床试验中评估治疗帕金森病，包括是否有GBA1突变。Rexaceract在治疗戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也有进一步潜力。Gain Therapeutics还拥有多个未公开的处于临床前阶段的资产，针对溶酶体储存疾病、代谢性疾病和实体瘤。公司利用其先进的Magellan™平台加速药物发现，为难以治疗或无法治疗的疾病，包括神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤学，提供新的疾病修饰治疗方法。Biospace2026-08-25269实体瘤 老年性痴呆 Gain Therapeutics Inc
-
北海康成宣布即将启动戈芮宁®在12岁以下儿童戈谢病患者的临床试验临床研究中国苏州，2026年8月21日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码：1228.HK），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 公司今日宣布，即将启动戈芮宁 ® 在12岁以下儿童戈谢病患者的临床试验。 戈芮宁 ® （注射用维拉苷酶β）已于2025年5月13日获中国国家药品监督管理局（NMPA）上市批准，是国内首个自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病患者的长期酶替代疗法。北海康成2026-08-21157国家药品监督管理局 戈谢病 北海康成（北京）医药科技有限公司
-
十年内，戈谢病治疗市场预计从18亿美元增至24亿美元财报业绩据市场调研公司DataM Intelligence预测，全球戈谢病治疗市场规模将从 2025年 的 约18.1亿美元， 增长到 2035年 的 约24.1亿美元 ，2026年至2035年的 年均复合增长率约为2.9% 。 在该公司看来，这一增长主要来自这几个方面： 诊断率的提高 、 现有疗法可及性的提高 ，以及 口服药物、基因疗法等新方向的推进 。 戈谢病是一种由 GBA基因突变 引起的罕见遗传代谢病。罕见病信息网2026-08-2076戈谢病 GBA
-
10亿美元收购泡汤，礼来裁去基因治疗管线交易并购近日发布的2026年第二季度业绩报告中，礼来披露已从其管线中移除了一项针对戈谢病1型（GD1）的I/II期试验药物LY3884961 。 该疗法是一种基于AAV载体的GBA1基因疗法，旨在通过递送功能性的GBA1基因拷贝，从基因层面修复导致戈谢病的酶活性缺陷 。 礼来发言人在一份声明中表示： “ 针对1型戈谢病的GBA1基因疗法项目未达到我们内部设定的严格成功标准，因此已从管线中移除。生物技术小编2026-08-07252Eli Lilly & Co 戈谢病 GBA1
-
艾利 Lilly 停止另一项基因疗法试验，影响投资回报研发注册政策艾利 Lilly 公司宣布停止一项基因疗法试验，这是其在2020年底以10亿美元收购Prevail Therapeutics后进行的第二次试验取消。Prevail Therapeutics在被Lilly收购前拥有两种主要基因疗法，其中LY3884963因前景不佳已被Lilly从其管线中移除。LY3884961是Lilly将收购资产推向市场的最佳机会。然而，在周三公布的第二季度业绩中，Lilly宣布从其管线中移除用于治疗戈谢病1型（GD1）的LY3884961基因疗法试验。Lilly表示，该试验未能达到其内部对成功的预期标准，且未观察到任何安全信号。LY3884961自Lilly收购以来一直遭遇挫折，包括2022年第三季度报告的2.065亿美元费用，以及2024年第一季度在GD2上的开发工作结束。此举使Lilly的基因疗法管线规模缩小，目前除了帕金森病项目外，还在进行针对otoferlin基因介导的听力损失和前庭神经鞘瘤的基因疗法1/2期试验。Lilly的GD1项目终止使得戈谢病基因疗法竞赛中失去了一个重要参与者。fierce2026-08-05217Eli Lilly & Co 听力损失 戈谢病
-
北海康成宣布戈芮宁®出海北非市场公司动态中国苏州，2026年7月30日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码：1228.HK），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 北非地区戈谢病市场规模 可观 且持续增长，存在大量未被满足的临床需求。 出海北非市场是戈芮宁布局全球戈谢病市场的首个重要里程碑。北海康成2026-07-3079戈谢病 北海康成（北京）医药科技有限公司
-
罕见病诊疗陷入僵局，一款循证AI帮我走出临床困境临床研究作为常年接诊罕见病患者的临床医师，戈谢病合并重度骨质疏松这类交叉病症，一直是日常诊疗里棘手的难题。 门诊收治 65 岁戈谢病患者老李，确诊戈谢病已有十年，长期规范接受酶替代治疗（ ERT ）。 近两年复查骨密度提示重度骨质疏松，半年内两次出现非暴力性椎体压缩骨折，骨痛反复发作。医学界县域和基层医声2026-06-30353罕见病 戈谢病
-
科普这份榜单揭示了2026年中国市场上价格最高的20款已上市药品。从数据中可以清晰地看到，罕见病药物和肿瘤创新疗法（特别是CAR-T细胞治疗）是高价药的主要构成部分。开尔文勋爵2026-06-235000CD19 戈谢病 神经母细胞瘤 -
Denali Therapeutics出售罕见病优先审评券，资金将用于推进临床项目医投速递Denali Therapeutics公司宣布，已与买家达成最终协议，以1.95亿美元的总收入出售其罕见病优先审评券。这一优先审评券是在美国食品和药物管理局（FDA）于2026年3月加速批准酶替代疗法AVLAYAH™（替维登夫司普阿尔法-eknm）治疗亨特病（粘多糖病II型；MPS II）后获得的。AVLAYAH™是首个被FDA批准的旨在通过转铁蛋白受体（TfR）介导的运输穿过血脑屏障的生物制剂。所得资金将用于推进包括针对溶酶体储存疾病和神经退行性疾病在内的多种临床项目。Denali的临床阶段产品组合包括DNL126（ETV:SGSH）用于Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA），DNL593（PTV:PGRN）用于GRN相关额颞叶痴呆，DNL952（ETV:GAA）用于庞贝病和DNL628（OTV:MAPT）用于阿尔茨海默病。Denali还有多个处于新药研究阶段的项目，包括DNL921（ATV:Abeta）用于阿尔茨海默病、帕金森病和戈谢病，DNL111（ETV:GCase）用于帕金森病和Hurler综合征（MPS I），以及DNL422（OTV:SNCA）用于帕金森病。GlobeNewswire2026-06-18208帕金森病 戈谢病 Denali Therapeutics Inc
-
高·见｜高特佳报告首发：破局与重塑，中国创新药产业的十年征程与未来展望（上篇）专家观点高特佳行业研究专刊《高·见》第十七期已正式发布，核心报告《破局与重塑：中国创新药产业的十年征程与未来展望》全面回顾中国创新药产业波澜壮阔的十年发展，展望未来从“并跑”到“领跑”的突破式跃升。 /高·见系列研究报告/。 2015-2025年这十年，是中国创新药产业波澜壮阔又跌宕起伏的十年。高特佳投资2026-06-151528BTK 苏州瑞博生物技术股份有限公司 上海舶望制药有限公司
戈谢病竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
戈谢病关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
戈谢病研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.07.27-2026.08.02）摩熵咨询23页10 -
2026年7月仿制药月报摩熵咨询16页9
-
2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页21
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.25-2026.05.31）摩熵咨询24页5
-
2026年4月全球在研新药月报摩熵咨询31页1241 -
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879 -
医药行业跟踪报告：医保商保“双目录”落地，关注支付端增量爱建证券有限责任公司3页1007
-
医药生物行业周报（12月第1周）：医保商保“双目录”发布世纪证券有限责任公司8页462
-
医药健康行业研究：从2025医保谈判看行业风向：成功率提升，创新导向持续强化国金证券股份有限公司6页94
-
医药生物行业快评报告：医保赋能多方合力，共促创新药高质量发展万联证券股份有限公司2页2536
戈谢病-药品研发状态数据概览
-
10个
药物发现
-
2个
申报临床
-
0个
申请上市
-
3个
批准上市
戈谢病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
戈谢病相关靶点
最新资讯
- 2026年眼科抗VEGF药物市场研究专题报告
- 2026年眼科抗VEGF药物竞争格局、核心品种表现与技术发展趋势全解析
- 2026年眼底血管病变人群分布、患者规模与抗VEGF一线治疗方案全解析
- 两款仿制药同日获批！万高药业氟比洛芬凝胶贴膏获批上市，儿童短缺药维生素K₁滴剂同步落地
- 步长制药首个喷雾剂获批上市！盐酸特比萘芬喷雾剂拿下皮肤真菌药赛道，高血压1类新药BC923同步冲线
- 吉利德HIV双药单片复方Bixlenvo获FDA批准上市！首破复杂多片经治HIV-1患者每日一片瓶颈
- 全球首款口服IL-23R拮抗剂在华获批！强生伊可白滞素拿下银屑病大适应症，峰值有望冲50亿美金
- 2026CPHI深圳展，这场CGT论坛值得重点关注！
- 丽珠医药国产首个IL-17A/F双靶点新药莱康奇塔单抗硬刚司库奇尤单抗，中重度斑块状银屑病迎来新选
- 国药集团携4类仿制药草酸艾司西酞普兰片入局22亿抗抑郁赛道，上市申请获CDE受理
戈谢病研发企业
最新视频
-
全球“超级重磅炸弹”药物第三期：一款“失败的老药”，如何逆袭成为百亿美元药王
15395
2026-08-24
-
AI重塑新药研发：从合成瓶颈到细胞药效的双场景实践
20557
2026-08-15
-
拆解GLP-1产业链：千亿美金赛道的三段生意
14301
2026-08-07
-
8年首调！2026基药目录拆解，12批国采结果落地，十五五健康规划出台
15100
2026-08-04
-
复杂注射剂精讲：脂质体、LNP及实战案例
15754
2026-07-28
推荐适应症
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
11142
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11