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戈谢病

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评价侧脑室注射VGN-R08b在Ⅲ型戈谢病患儿中的耐受性、安全性和有效性的I/II期临床研究

III型戈谢病

进行中
Ⅱ期
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一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究

I型戈谢病

进行中
Ⅱ期
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一项在中国 1 型戈谢病受试者中评价维拉苷酶 α 的安全性、疗效和药代动力学的多中心、开放性研究

适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗（ERT）

已完成
Ⅲ期
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一项III期、国际多中心、随机、双盲、双模拟、阳性对照研究，评价venglustat在酶替代疗法（ERT）治疗后达到治疗目标的3型戈谢病（GD3）成人和青少年患者中的疗效和安全性

3型戈谢病

进行中
Ⅲ期
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评价CAN103酶替代疗法用于初治戈谢病受试者有效性、安全性及耐受性、药代动力学特征的I/II期临床研究

戈谢病

已完成
Ⅱ期
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戈谢病研究报告

同适应症药品标签

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HS-10561胶囊
HS-10561胶囊
阿莫卡兰
阿莫卡兰
GL-12
GL-12
PCI-34051
PCI-34051
呼吸道合胞病毒疫苗
呼吸道合胞病毒疫苗
aleniglipron
aleniglipron
麦角二乙胺
麦角二乙胺
KT-294
KT-294
lusvertikimab
lusvertikimab
IL-10-FC
IL-10-FC
AK-OTOF
AK-OTOF
SIPI-2011片
SIPI-2011片
A-24110He注射液
A-24110He注射液
EVER-001胶囊
EVER-001胶囊
Fosmanogepix 注射液
Fosmanogepix 注射液
COL6A1
COL6A1
ATP6V0A2
ATP6V0A2
5-HT5A
5-HT5A
Class B GPCR
Class B GPCR
NEDD4
NEDD4
UBA
UBA
FCRL5
FCRL5
AP-1
AP-1
TRIB3
TRIB3
CA12
CA12
YTHDC1
YTHDC1
ELANE
ELANE
ACP3
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MRP
MRP
PAR1
PAR1
脑膜炎
脑膜炎
红斑狼疮脂膜炎
红斑狼疮脂膜炎
淋巴结炎
淋巴结炎
神经系统自身免疫紊乱
神经系统自身免疫紊乱
吸虫感染
吸虫感染
痔疮
痔疮
小细胞肺癌
小细胞肺癌
尿酸尿
尿酸尿
眼球运动障碍
眼球运动障碍
肺肾综合征
肺肾综合征
梅尼埃病
梅尼埃病
室性心律失常
室性心律失常
天使综合征 （Angelman 综合征）
天使综合征 （Angelman 综合征）
胃肠手术
胃肠手术
先天性大血管异常
先天性大血管异常
Elastagen Pty Ltd
Elastagen Pty Ltd
University of Michigan Medical School
University of Michigan Medical School
Inspire Pharmaceuticals Inc
Inspire Pharmaceuticals Inc
EpiFit Pte Ltd
EpiFit Pte Ltd
郑州美兆健康医疗管理有限公司
郑州美兆健康医疗管理有限公司
Axcelead Inc
Axcelead Inc
Northgate Technologies Inc
Northgate Technologies Inc
首都医科大学
首都医科大学
杭州奕安济世生物药业有限公司
杭州奕安济世生物药业有限公司
iCAN:Israel-Cannabis
iCAN:Israel-Cannabis
Peak Bio Inc
Peak Bio Inc
PrimerDesign Ltd
PrimerDesign Ltd
浙江正熙生物技术有限公司
浙江正熙生物技术有限公司
INmune Bio Inc
INmune Bio Inc
ABLS II LLC
ABLS II LLC

戈谢病-药品研发状态数据概览

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