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2025-04-07
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部门规范性文件
中国
现行有效
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国家药品审评中心(CDE)
依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)申报指南》,现将酒石酸艾格司他胶囊纳入“关爱计划”,试点项目的基本信息如下:
品种名称:酒石酸艾格司他胶囊
申报单位:北京凯莱天成医药科技有限公司
适应症:I型戈谢病
申报阶段:E阶段:上市后阶段
工作要点:面向戈谢病患者人群,设计调研问卷,收集国内患者体验数据以及治疗偏好,使用定性、定量方法进行分析。
国家药品监督管理局药品审评中心
2025年4月7日
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