血栓性血小板减少性紫癜资讯动态
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国内首个唯一｜重组 ADAMTS13 创新疗法获批审批动态6 月 22 日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示， 注射用阿帕达酶α辛奈达酶α获批准，用于儿童及成人先天性血栓性血小板减少性紫癜 （cTTP）患者的按需或预防性酶替代治疗（ERT）。 此次获批后，该药物成为国内首个、也是目前唯一获批的重组 ADAMTS13 类药物。 该药属于重组 ADAMTS13 蛋白药物，能够特异性补充 cTTP 患者血浆中缺失的 ADAMTS13 活性，通过调控血管性血友病因子（vWF）多聚体代谢，减少甚至阻断 vWF 介导的血小板微血栓形成，进而降低急性、亚急性 TTP 发作及相关临床症状的发生风险。罕见病信息网2026-06-27202国家药品监督管理局 VWF 血栓性血小板减少性紫癜
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先天性TTP首个病因治疗药物获批！胡豫团队深度解析血小板调控新机制审批动态导读： 2026年6月22日，我国首个重组ADAMTS13药物获批用于先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP），结束了国内患者长期依赖血浆治疗的历史。 中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授指出，这一突破从致病机制层面提供了新的干预路径。 作为我国首个且目前唯一获批的重组ADAMTS13药物，此次获批结束了国内先天性TTP患者长期依赖血浆治疗的历史，首次实现了针对疾病病因的精准干预。细胞基因研究圈2026-06-25363中华医学会 血栓性血小板减少性紫癜
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填补空白，又一款重磅进口新药国内获批上市审批动态先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是一种由ADAMTS13基因突变引发的超罕见、危及生命的血栓性微血管疾病。 据统计，血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的年发病率为每百万人口2~6例，而cTTP约占总病例数的5% 。 患者由于基因缺陷导致体内ADAMTS13蛋白酶严重缺乏，血液中易形成微血栓，可迅速引发血小板减少、溶血性贫血及多器官缺血性损伤等。北京药研汇2026-06-24568血栓性血小板减少性紫癜
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武田紫癜新药国内获批审批动态6 月 22 日，NMPA 官网显示， 武田制药「 注射用阿帕达酶α辛奈达酶α 」 在国内获批上市， 用于 儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜 （cTTP） 患者的按需或预防酶替代治疗 （ERT） （受理号： JXSS2500043/4 ） 。 cTTP 是一种极为罕见的慢性凝血障碍疾病，由 ADAMTS13 酶缺乏引起。 阿帕达酶α辛奈达酶α （TAK-755） 是武田研发的一款 酶替代疗法 。新浪医药2026-06-23268Takeda Pharmaceutical Co Ltd 血栓性血小板减少性紫癜 紫癜
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2025年CDE官方问答全梳理：药品注册申报必看！研发注册政策2025年，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）持续围绕药品注册申报中的关键环节、高频疑问与共性难题，发布了一系列具有指导意义的共性问题解答。 为帮助业界更清晰把握政策导向、提升申报效率，本文系统梳理了全年官方问答，涵盖 药品注册受理、常见一般性技术问题、化学仿制药 三大板块，共计34项具体问题（重复问答已删）。 1.2025-08-06。迈同生物2026-01-281158肺动脉高压 充血性心脏衰竭 硫酸钠 + 硫酸钾 + 硫酸镁
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武田新药遭FDA调查，涉及一位患者死亡！审批动态起因是，FDA通过 上市后监测发现一名 先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP） 患儿在使用 Adzynma 治疗后不幸离世，初步判断可能与该药有关。 Adzynma是全球首款 重组 ADAMTS13 酶替代疗法， 首次获批于 2023年11月， 用于先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者预防性或 按需治疗。 如果不治疗，急性TTP患者的死亡率超过90%。药时代2025-11-24327血栓性血小板减少性紫癜
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全球首个！赛诺菲血液新药「卡拉西珠单抗」国内获批审批动态这一批准标志着中国在罕见病治疗领域迎来了新的突破，为患者提供了更为高效、安全的治疗选择。 血栓性血小板减少性紫癜（ TTP ）是一种急性、可危及生命的血栓性微血管病，年发病率为 2~6/ 百万，是一种超级罕见的疾病，目前已被纳入中国《第二批罕见病目录》。 iTTP 是 TTP 最常见的临床类型，约占 TTP 总例数的 95% ，临床主要表现为血小板减少引起的严重出血、微血管病性溶血性贫血（ MAHA ）和意识紊乱、头痛、失语等神经精神症状，部分患者还可能面临发热和肾脏损害。药渡2025-11-07237Sanofi SA 卡拉西珠单抗 血栓性血小板减少性紫癜
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赛诺菲携多项全球领先创新成果亮相第八届进博会公司动态2025年11月6日，中国上海 ——在第八届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）盛大开幕之际， 全球领先的生物医药企业赛诺菲“全勤”赴约 ，携多款创新成果闪耀登场。 2025年第八届进博会赛诺菲展台。 以 “追寻奇迹，筑梦为你” 为主题，赛诺菲展台将聚焦“健康中国”战略重点关注的心血管、代谢、呼吸、肿瘤四大慢病领域，以及免疫炎症、移植、罕见病等全球患者亟需的领域，集中展示 十款“同类首创”或“同类最佳”的创新药物和疫苗 以及多款潜在重磅产品的全球研发管线，生动呈现赛诺菲助力“健康中国”建设所做的积极贡献。赛诺菲中国2025-11-06423肿瘤 罕见病 Sanofi SA
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全球首个且唯一！靶向纳米抗体「卡拉西珠单抗」在华获批，治疗紫癜审批动态11月5日，赛诺菲（Sanofi）宣布其创新药物注射用 卡拉西珠单抗 正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA） 批准 ，用于与 血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP，也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜）的成人和12岁及以上体重至少40kg的青少年患者 。 据赛诺菲新闻稿， 卡拉西珠单抗是全球首个且 目前唯一获批用于aTTP治疗的新药 。 血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种急性、可危及生命的血栓性微血管病，年发病率为2~6/百万 ，是一种超级罕见的疾病，目前已被纳入中国《第二批罕见病目录》。新浪医药2025-11-06399卡拉西珠单抗 血栓性血小板减少性紫癜 紫癜
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最新！赛诺菲重磅罕见病新药在华获批上市审批动态11 月 5 日晚，赛诺菲宣布，其创新药物 注射用卡拉西珠单抗 正式获得中国国家药品监督管理局（ NMPA ）批准， 用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜 （（ aTTP ，也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜 ）） 的成人和 12 岁及以上体重至少 40kg 的青少年患者。 血栓性血小板减少性紫癜（ TTP ）是一种急性、可危及生命的血栓性微血管病，年发病率为 2~6/ 百万 ，是一种超级罕见的疾病，目前已被纳入中国《第二批罕见病目录》。 iTTP 是 TTP 最常见的临床类型，约占 TTP 总例数的 95% ，临床主要表现为血小板减少引起的严重出血、微血管病性溶血性贫血（ MAHA ）和意识紊乱、头痛、失语等神经精神症状，部分患者还可能面临发热和肾脏损害。药圈头条2025-11-06321国家药品监督管理局 Sanofi SA 血栓性血小板减少性紫癜
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2026年6月全球在研新药月报摩熵咨询40页23 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.11.03-2025.11.09）摩熵咨询22页1109
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血栓性血小板减少性紫癜临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询98页374
血栓性血小板减少性紫癜-药品研发状态数据概览
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2个
药物发现
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申报临床
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0个
申请上市
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1个
批准上市
血栓性血小板减少性紫癜全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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