酶缺乏

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42条

酶缺乏核心数据概览

行业报告

41个

酶缺乏竞争格局

适应症

酶缺乏关键临床试验信息

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适应症

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试验分类

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别嘌醇片生物等效性试验

适用于减少尿酸盐/尿酸形成，适用于已发生尿酸盐/尿酸沉积的情况（如痛风性关节炎、皮肤痛风石、肾结石）或存在可预测临床风险的情况（如可能导致急性尿酸肾病的恶性肿瘤治疗）。可能发生尿酸盐/尿酸沉积的主要临床情况包括：特发性痛风；尿酸结石；急性尿酸肾病；细胞周转率高的肿瘤疾病和骨髓增生性疾病，其中尿酸水平可能自发升高或在细胞毒性治疗后升高；某些导致尿酸生成过多的酶缺陷，例如：次黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏，包括莱施-尼汉综合征；葡萄糖-6-磷酸酶缺乏，包括糖原贮积病；磷酸核糖焦磷酸合成酶、磷酸核糖焦磷酸酰胺转移酶；腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏。适用于治疗与腺嘌呤磷酸核糖转移酶活性不足相关的2,8-二羟基腺嘌呤（2,8-DHA）肾结石。适用于治疗高尿酸尿症存在时反复发生的混合草酸钙肾结石，当液体、饮食及类似措施无效时。

已完成

BE试验

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一项苯丁酸甘油酯治疗中国尿素循环障碍患者的单臂、前瞻性、多中心的上市后临床研究

本品适用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍（UCDs）患者的长期治疗，包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH [高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征。服用苯丁酸甘油酯时，必须限制饮食中的蛋白质摄入，按需添加膳食补充剂（例如必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白能量补充剂）。

进行中

Ⅳ期

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一项评价卡谷氨酸分散片治疗N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症及有机酸血症（丙酸血症、甲基丙二酸血症或异戊酸血症）引起的高氨血症的安全性、有效性和药代动力学的单臂、开放性、多中心临床研究

N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症（NAGSD）或有机酸血症（OA；甲基丙二酸血症[MMA]、丙酸血症[PA]或异戊酸血症[IVA]）引起的高氨血症

进行中

Ⅳ期

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评价人抗凝血酶Ⅲ预防先天性抗凝血酶Ⅲ缺乏症患者在高危情况下静脉血栓形成的单臂、开放、多中心临床试验

适用于预防先天性抗凝血酶缺乏患者的围手术期和围产期血栓栓塞事件。

已完成

Ⅲ期