报告时间：2025-09-30
股票代码：RCKT
营业收入：4,649,000
营业毛利润：-1,401,000
净利润：-180,585,000
Rocket Pharmaceuticals Inc
Rocket Pharmaceuticals Inc全景洞察，整合Rocket Pharmaceuticals Inc相关内容 120 条、相关药物 14 个、全球临床试验 28 条，覆盖适应症 42 个；同时收录专业报告 4 份、资讯动态 121 条、政策法规 0 条，实时同步最新政策动向及前沿资讯。以上Rocket Pharmaceuticals Inc数据，助您快速掌握Rocket Pharmaceuticals Inc最新动态。
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数据来源：摩熵医药
Rocket Pharmaceuticals Inc资讯动态
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尧唐生物宣布任命杨緻筠 （Jessie Yeung）女士为首席财务官人事变动2026年7月20日，中国上海 —— 尧唐生物（YolTech Therapeutics）今日宣布任命 杨緻筠（Jessie Yeung） 女士为 首席财务官（Chief Financial Officer，CFO） 。 杨緻筠女士将主导推动企业增长的财务战略， 并积极投身于资本市场沟通与投资者关系建设 。 杨緻筠（Jessie Yeung）。尧唐生物2026-07-20127尧唐（上海）生物科技有限公司 Legend Biotech Corp Rocket Pharmaceuticals Inc
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投融资2026年6月8-14日，全球医药健康投融资迎来新活跃周期。Parabilis Medicines以6.7亿美元创生物科技IPO纪录，中国脑机接口企业密集融资。AI与生命科学深度融合催生新赛道，创新药、医疗器械、合成生物学等前沿领域获资本热捧，IPO与授权交易并行，全球资本正加速涌入医疗健康赛道。药市场透视2026-06-1611490Parabilis Medicines Inc Sanofi SA 帕金森病 -
Rocket Pharmaceuticals完成罕见病优先审评券出售，筹集1.8亿美元医投速递Rocket Pharmaceuticals公司宣布，已成功出售其罕见病优先审评券（PRV），筹集了1.8亿美元。这笔资金将用于支持公司的运营。该PRV是在2026年3月，FDA批准Rocket公司的基因疗法KRESLADI™（用于治疗严重白细胞粘附缺陷-I型）时获得的。出售PRV后，Rocket公司的现金、现金等价物和投资总额增至约3.226亿美元，预计将支持公司运营至2028年第二季度。Rocket Pharmaceuticals是一家专注于罕见和严重心血管疾病的基因疗法生物技术公司，其产品管线还包括血液学和免疫学项目。Biospace2026-06-12604罕见病 Rocket Pharmaceuticals Inc
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Rocket Pharmaceuticals将参加全球医疗健康会议并更新公司发展动态医投速递Rocket Pharmaceuticals公司宣布，将于2026年6月4日参加Jefferies全球医疗健康会议，并在6月9日参加Goldman Sachs第47届全球医疗健康会议。公司首席执行官Gaurav Shah将参与圆桌讨论，并在每个会议期间主持投资者会议。Rocket Pharmaceuticals是一家专注于罕见遗传疾病的基因治疗生物技术公司，其产品管线包括针对不同类型的心肌病的三个临床阶段项目。公司拥有自主的AAV制造能力，并在心脏基因治疗方面拥有多年的疗效和安全性数据。此外，公司还发布了关于未来展望的声明，其中包含了对公司财务状况、研发计划、临床试验结果、监管互动、产品销售和市场推广等方面的预期。Biospace2026-05-28606心肌病 Rocket Pharmaceuticals Inc
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【里程碑】全球首个LAD-I基因疗法终获批，9名患儿的重生，绝症不再“绝”审批动态近日，FDA宣布正式批准Rocket Pharmaceuticals（NASDAQ: RCKT）开发的Kresladi（marnetegragene autotemcel）上市，用于治疗因ITGB2基因双等位基因变异导致的重症白细胞黏附缺陷症I型（LAD-I）儿科患者，且这些患者无法获得合适的人类白细胞抗原（HLA）匹配的异体造血干细胞移植。 这是全球首个获批用于治疗LAD-I的基因疗法，也是LAD-I近20年首个治疗新选择。 Kresladi的上市申请之路并非一帆风顺。动脉网-最新2026-04-10302CD11a 移植物抗宿主病 Rocket Pharmaceuticals Inc
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基因疗法获批上市后, Rocket制药蓄力下一个重磅赛道审批动态近日， Rocket Pharmaceuticals 宣布其自体造血干细胞基因疗法 Kresladi（marnetegragene autotemcel）获 FDA 加速批准 ，用于治疗 ITGB2 基因双等位变异所致的儿童重度白细胞黏附缺陷 1 型（LAD-1）。 这是 全球首款获批针对 LAD-1 的基因疗法 ，也是 Rocket 首款商业化产品，但公司明确放弃大规模商业化布局， 采用最小可行化上市策略 ，将 所有商业资源向心血管领域基因疗法倾斜 ，成为本次获批的核心商业看点。 商业化核心 策略：轻量 上市，不做大规模投入。细胞基因研究圈2026-03-31259Rocket Pharmaceuticals Inc
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产业新闻 | FDA加速批准造血干细胞基因疗法审批动态Rocket Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已加速批准基因疗法Kresladi（marnetegragene autotemcel），用于治疗由于 ITGB2 双等位基因变异导致重度I型白细胞黏附缺陷（LAD-I）儿科患者，这些患者无法获得匹配的同种异体造血干细胞移植。 根据FDA新闻稿，这是FDA批准的首款针对LAD-I的基因疗法。 LAD-I是一种超罕见的遗传性儿科疾病，由编码CD18的 ITGB2 基因突变引起。药明康德2026-03-28277Rocket Pharmaceuticals Inc
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又一款罕见病基因疗法在美获批审批动态No.1 / 美国FDA批准罕见遗传病基因疗法Kresladi上市。 2026年3月26日，美国FDA批准了Rocket Pharmaceuticals的 Kresladi (marnetegragene autotemcel) ，这是 首款用于治疗严重Ⅰ型白细胞黏附缺陷症（LAD-I）的基因疗法 。 LAD-Ⅰ是一种极其 罕见的常染色体隐性遗传儿科疾病 ，由ITGB2基因突变引起，该突变会导致白细胞无法有效抵抗感染。GBIHealth2026-03-27385罕见病 Rocket Pharmaceuticals Inc
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Rocket Pharmaceuticals发布2025年第四季度及全年财务和运营结果研发注册政策Rocket Pharmaceuticals，一家专注于罕见病基因疗法的生物技术公司，于2026年2月26日发布了截至2025年12月31日的第四季度及全年财务和运营结果。公司CEO Gaurav Shah表示，2025年公司在心血管基因治疗领域取得领导地位，支持了Danon疾病的五年临床经验，并继续推进PKP2-ACM和BAG3-DCM项目。公司目前正专注于三个心血管项目的严谨临床执行，包括恢复Danon疾病的2期关键临床试验，启动BAG3-DCM的1期临床试验，并与FDA就PKP2-ACM的关键研究设计进行协调。2026年，Rocket将致力于推进三个高影响力的心血管项目，并谨慎扩展其心脏基因治疗管线。公司的财务数据显示，2025年总收入为142,015万美元，同比增长了221.7%；净亏损为43,963万美元，同比减少62.9%。Businesswire2026-02-27648Rocket Pharmaceuticals Inc
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Rocket Pharmaceuticals将在J.P. Morgan Healthcare Conference上展示其基因治疗管线医投速递Rocket Pharmaceuticals公司宣布将参加第44届J.P. Morgan Healthcare Conference，公司首席执行官Gaurav Shah博士将于1月14日进行展示并主持投资者会议。该公司是一家专注于罕见病基因疗法的生物技术公司，其产品管线包括针对Danon疾病、PKP2-心律失常性心肌病、BAG3相关扩张型心肌病等心血管疾病的治疗方案，以及针对LAD-I、Fanconi贫血、Pyruvate激酶缺乏症等血液疾病的方案。公司还获得了针对BAG3相关扩张型心肌病的IND批准。此外，公司还讨论了其产品候选人的安全性、有效性、临床试验进度、监管互动和商业化的预期，并提醒投资者关注潜在的风险因素。Biospace2026-01-05218先天性再生障碍性贫血 Rocket Pharmaceuticals Inc
Rocket Pharmaceuticals Inc药物研发管线
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Rocket Pharmaceuticals Inc研究报告
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高盛医疗保健：会议总结-关键主题和要点高华证券32页884 -
火箭制药公司（RCKT）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券7页2039
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全球医疗保健生物制药2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议关注要点高华证券20页1241 -
医药生物行业周报：抗原检测公司的价值有望逐步重估上海证券24页1733
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Rocket Pharmaceuticals Inc-数据概览
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Rocket Pharmaceuticals Inc全球新药研发阶段分布
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