EPI-321核心数据概览
EPI-321资讯动态
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元生创投Family | Epicrispr Biotechnologies完成9000万美元超额C轮融资，推进全球首创表观遗传编辑疗法进入FSHD适应症关键临床试验医药投融资8月11日，美国旧金山， 一家处于临床研究阶段的，专注于开发表观遗传编辑疗法的全球领军企业Epicrispr Biotechnologies，今日宣布完成总额 9000 万美元的超额认购 C 轮融资。 本轮融资由Octagon Capital和Janus Henderson Investors共同领投，参投方包括Fidelity Management & Research Company、Cormorant Asset Management、Duquesne Family Office、Sanofi Ventures、abrdn Inc.、Angelini Ventures、Readout Capital及现有投资者。 本次融资资金将用于推进公司核心临床候选药物 EPI-321（用于治疗面肩肱型肌营养不良FSHD）的临床研发进程，加速扩充可编程表观遗传药物管线，同时迭代自研基因表达调控（GEMS）技术平台、扩大生产产能。元生创投2026-08-128面肩胛肱型肌营养不良症 EPI-321
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亓磊教授创立！9000万美元C轮融资，开发可编程表观遗传药物医药投融资2025年完成6800万美元B轮融资，由汇桥资本领投。 亓磊教授创立Epic Bio获5500万美元融资，开发表观遗传基因药物 ）。 这笔融资将推进Epicrispr目前在面肩肱型肌营养不良症（FSHD）首次人体研究中的领先临床候选药物EPI-321，加快其可编程表观遗传药物的研发，并扩大其专有的基因表达调节系统（GEMS）平台和制造能力。Medaverse2026-08-1242面肩胛肱型肌营养不良症
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Epicrispr Biotechnologies获得9000万美元C轮融资，推进罕见肌萎缩症药物研发研发注册政策Epicrispr Biotechnologies近日完成9000万美元C轮融资，由包括Sanofi Ventures在内的投资者支持，该公司致力于推进其表观遗传药物管线，其中以早期阶段的面肩肱肌营养不良症（FSHD）药物候选者EPI-321为主导。Epicrispr去年开始了一项1/2期临床试验，结果显示EPI-321在三名FSHD患者中增加了瘦肌肉量。在接受单次静脉注射EPI-321六个月后，患者的瘦肌肉量增加了0.5至1.3磅。这一中期结果初步支持了Epicrispr的理论，即抑制DUX4表达可以改善FSHD的预后。EPI-321利用病毒载体将编码表观遗传编辑器的遗传物质输送到肌肉细胞中，抑制有毒DUX4蛋白的表达。此次融资使Epicrispr成为FSHD治疗领域的一匹黑马，目前FSHD尚无批准的治疗方法。此外，Novartis、Sarepta Therapeutics和Scholar Rock等公司也在该领域进行研发。Epicrispr的方法与其他处于临床试验阶段的FSHD资产不同，尽管它也专注于使用表观遗传修饰来调节蛋白质表达，而不直接编辑DNA。fierce2026-08-11194面肩胛肱型肌营养不良症 Sarepta Therapeutics Inc Scholar Rock Inc
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Epicrispr和Infinimmune完成融资，推进神经肌肉和炎症性疾病治疗医药投融资Epicrispr Biotechnologies和Infinimmune公司分别完成了融资，用于推进各自针对神经肌肉和炎症性疾病的药物研发。Epicrispr获得了9000万美元的C轮融资，用于推进其针对神经肌肉疾病的可编程表观遗传疗法。该公司的领先资产EPI-321正在针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）进行首次人体试验。EPI-321利用腺相关病毒载体特异性靶向肌肉组织，抑制DUX4基因的表达，从而防止肌肉退化。Infinimmune则获得了7500万美元的A轮融资，用于推进其针对特应性皮炎的两种药物的临床开发。这两家公司通过各自的融资，进一步推动了生物制药领域风险资本的精选复苏。Biospace2026-08-11429特应性皮炎 自身炎症性疾病 DUX4
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表观基因组编辑：CRISPR技术的下一个风口？前沿研究近 期 ，Nature发表专题报道，聚焦近年来快速发展的 表观基因组编辑 （Epigenome Editing）。 随着 多款疗法 进入临床 阶段 ，这项被视为CRISPR 技术迭代核心方向 的 创新领域 ， 越来越受到行业的关注 。 传统CRISPR的局限性。云舟生物2026-07-03280面肩胛肱型肌营养不良症 云舟生物科技（广州）股份有限公司 益杰立科（上海）生物科技有限公司
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Epicrispr与Forge Biologics合作开发FSHD基因疗法交易并购Epicrispr Biotechnologies公司与Forge Biologics公司宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发EPI-321，这是一种用于治疗进行性肌肉萎缩症（FSHD）的实验性AAV基因疗法。Forge Biologics将为Epicrispr提供AAV工艺开发、cGMP制造和分析开发服务，并利用其专有的FUEL™平台。EPI-321是一种单剂量基因调节疗法，旨在通过抑制骨骼肌中异常的DUX4表达来减缓肌肉退化。目前，EPI-321正在美国、新西兰和澳大利亚进行首次人体FSHD临床试验。EPI-321已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。Businesswire2026-05-05550面肩胛肱型肌营养不良症 DUX4 Forge Biologics Inc
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Epicrispr Biotechnologies首席执行官将在J.P. Morgan Healthcare Conference上展示基因调控疗法进展医投速递Epicrispr Biotechnologies，一家专注于基因调控疗法的临床阶段公司，宣布其首席执行官Amber Salzman博士将于2026年1月15日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上发表演讲。Salzman博士表示，作为一家临床阶段公司，Epicrispr在基因调控领域取得了显著进展，能够精确且持久地控制基因表达，而无需切割DNA。公司期待在此次会议上分享其在生成有意义患者数据并推进针对神经肌肉疾病等难治性疾病的一次性基因调控疗法管线方面的进展。Epicrispr的领先项目EPI-321正在进行FSHD的临床试验，公司还在推进其他基因调控疗法。演讲的现场直播将在Epicrispr官网新闻部分提供，录播将在活动结束后约30天内可用。Businesswire2025-12-08577神经肌肉疾病 EPI-321
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Epicrispr Biotechnologies 在 EPI-321 治疗面肩肱型肌营养不良症的首次人体临床试验中为首例患者给药研发注册政策Epicrispr Biotechnologies宣布，其针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的基因调节疗法EPI-321首次人体临床试验已开始，首名患者接受了治疗。FSHD是一种影响全球约1/8000人的进行性遗传疾病，目前尚无获批的治疗方法。EPI-321旨在通过基因调节疗法沉默DUX4基因的表达，该基因在FSHD患者的肌肉细胞中错误激活，导致肌肉退化。该试验旨在评估EPI-321在遗传确诊的FSHD成人患者中的安全性、耐受性和药代动力学，预计2026年初获得初步数据。Businesswire2025-08-05353面肩胛肱型肌营养不良症 DUX4 EPI-321
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FSHD基因编辑疗法IND获批审批动态美国的IND获批是EPI-321全球发展战略的一部分。 该公司计划在2025年启动全球1/2期临床试验。 EPI-321是一种研究性一次性基因调节疗法，旨在沉默DUX4的异常表达，DUX4是在FSHD中被错误激活并导致进行性肌肉退化的基因。罕见病信息网2025-05-09159DUX4 EPI-321
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Epicrispr Biotechnologies 在 ASGCT 2025 年年会上宣布五场报告，重点介绍表观遗传调控和 AAV 制造的进展研发注册政策Epicrispr Biotechnologies将在2025年5月15日至17日在路易斯安那州新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会第28届年会上展示其五项研究成果。这些成果涵盖了公司关键领域的进展，包括其领先的表观遗传治疗候选药物EPI-321、新型Cas效应子用于表观基因组工程以及紧凑模块化表观遗传激活剂的创新。EPI-321是一种通过rAAVrh74递送的表观遗传疗法，将启动针对肌营养不良症FSHD的第一项人体研究。此外，还有关于非人灵长类动物（NHP）安全性研究、Cas效应子的定向进化和表征、小规模AAV生物反应器优化、紧凑DNA去甲基化酶-激活剂组合调节剂以及EPI-321开发策略的展示。Epicrispr致力于开发基因调节疗法，其专有的基因表达调节系统（GEMS）能够精确、持久地控制基因表达，为以前无法治疗的疾病提供一类新疗法。Biospace2025-05-05678肌肉发育不良 EPI-321
EPI-321同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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EPI-321研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.04.07-2025.04.13)摩熵咨询20页156 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.31-2025.04.06)摩熵咨询21页309
EPI-321-数据快讯
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EPI-321-全球研发阶段分布
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