视网膜母细胞瘤资讯动态
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博安生物新型GD2靶向ADC药物临床前研究结果发表于《Molecular Cancer Therapeutics》临床研究博安生物与山东大学国家糖工程技术研究中心合作开发的新型人源化抗GD2抗体偶联药物（ADC）的临床前研究结果，正式发表于美国癌症研究协会（AACR）旗下权威期刊《Molecular Cancer Therapeutics》2026年7月刊，并被评选为当期亮点精选文章。 研究团队围绕GD2靶向药物开发中存在的关键问题开展系统优化，获得了具备临床开发潜力的 ADC 候选分子，为儿童肿瘤包括神经母细胞瘤、黑色素瘤、视网膜母细胞瘤、横纹肌肉瘤、胶质瘤和肉瘤等提供新的治疗选择。 以抗体优化与ADC技术结合突破现有疗法瓶颈。博安生物2026-07-30317肉瘤 山东博安生物技术股份有限公司 GD2
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视网膜母细胞瘤：藏在儿童眼内的“隐形杀手”前沿研究遗传型发病例数约占40%，且多为单侧发病，由RB1基因突变引起。 全球每年新增病例约有9000例，中国每年有约1100例RB患者，治疗目标正在由保眼治疗转向保视力治疗。 这位“杀手”虽然有些陌生而且凶险，但它是少数可通过早期干预获得高治愈率(发达国家RB患儿生存率高达95%）的儿童癌症之一。广西医科大学第一附属医院2026-07-06393视网膜母细胞瘤 RB1 中华人民共和国国家卫生健康委员会
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复旦大学附属儿科医院眼科杨晨皓主任团队在《IOVS》发表早产儿黄斑水肿研究新发现前沿研究近日，复旦大学附属儿科医院眼科杨晨皓主任团队在眼科学与视觉科学领域的顶尖国际期刊 Investigative Ophthalmology & Visual Science（IOVS）发表研究成果，题为 “Risk Factors and Structural Impact of Macular Edema in Preterm Infants: An OCT-Based Cohort Study”。 该研究聚焦早产儿黄斑水肿——这一临床中仍未被充分认识的眼底改变，利用手持光学相干断层扫描（OCT）技术，系统分析其发生危险因素及对早产儿黄斑中心凹发育的结构影响。 随着新生儿救治水平不断提升，越来越多极低胎龄、低出生体重早产儿获得生存机会。医信眼科2026-06-06471近视 复旦大学附属儿科医院 早产儿视网膜病变
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北京大学第一医院眼科杜剑彤团队研究发现与儿童白内障发病相关的药物——一项真实世界药物警戒研究前沿研究因此，儿童白内障并非成人白内障的“缩小版”，而是具有独立临床特征、且公共卫生影响深远的疾病。 儿童白内障病因复杂，涵盖基因突变、代谢异常及宫内感染等。 药物性白内障在成人中已是有据可查的药物不良事，目前关于儿童药物性白内障的认知，多由成人研究数据外推所得，上市后真实世界研究数据尤为匮乏。医信眼科2026-06-04345白内障 CFTR 北京大学第一医院
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Theriva™ Biologics公布2026年第一季度财务结果及公司更新研发注册政策Theriva™ Biologics公司公布了截至2026年3月31日的第一季度财务结果，并提供了公司更新。公司与其美国食品药品监督管理局（FDA）就VCN-01（zabilugene almadenorepvec）治疗转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的3期临床试验设计达成一致。在2026年4月的美国癌症研究协会（AACR）年会上，VCN-01在转移性PDAC患者中的2b期临床试验VIRAGE的数据表明，VCN-01可能通过免疫介导的机制发挥作用，并在多个亚组中显示出改善的疗效，包括肝转移患者。此外，公司正在讨论设计VCN-01与拓扑替康联合用于视网膜母细胞瘤患者的2/3期临床试验方案。截至2026年3月31日，公司现金及现金等价物总额为1440万美元，预计到2027年第一季度末仍有现金可用。GlobeNewswire2026-05-06403托泊替康 肝转移 视网膜母细胞瘤
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CDK抑制剂在乳腺癌治疗中的应用进展与展望前沿研究细胞周期蛋白依赖性激酶（CDKs）是细胞周期进程的关键调节因子，长期以来被视为肿瘤治疗中极具吸引力的靶点。 CDK4和CDK6抑制剂的出现彻底改变了乳腺癌患者的治疗格局，为CDK抑制的临床效用提供了有力的循证依据。 尽管在过去十年中进行了广泛的研究，但CDK4/6抑制剂目前仅在乳腺癌这一适应症中获得监管批准。小药说药2026-04-29616乳腺癌 CDK4 CDK6
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沈阳药科大学张宇教授团队在Science Advances发表研究成果并被Nature官网报道专家观点如何在保住眼睛的同时，让孩子免受治疗之痛，是临床亟待解决的难题。 沈阳药科大学药学院张宇教授团队在一次跨学科的灵感碰撞中找到了突破口。 他们注意到，猪精液来源的外泌体（SEVs）能够帮助精子穿越雌性生殖道的重重屏障，那么这种天然载体是否也能“跨界”穿透眼部屏障？沈阳药科大学2026-04-11422老年性痴呆 肿瘤 沈阳药科大学
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用猪精液做抗癌眼药水，中国研究上 Nature 头版前沿研究视网膜母细胞瘤是一种视网膜癌症，目前的常规治疗方法都可能损伤眼部的非癌变组织。 研究团队利用了猪精液中的外泌体。 在对人类角膜细胞的研究中， 研究人员发现猪精液来源的外泌体可以打开和关闭紧密连接 —— 存在于眼表细胞外膜上的半透性结构。丁香学术2026-04-09352视网膜母细胞瘤
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用猪精液做抗癌眼药水，中国研究上《自然》头版研发注册政策沈阳药科大学药学院张宇教授团队研发出一种基于猪精液外泌体的“抗癌眼药水”，可在视网膜母细胞瘤小鼠模型中有效杀灭癌细胞，且对视力无损害。该技术有望帮助药物穿过其他难以突破的生理屏障，用于治疗多种疾病。研究显示，这种眼药水通过全方位的眼内渗透、递送和杀伤，将肿瘤限制在晶状体-视网膜界面，阻止其扩散转移。目前，该研究仍在推进中，未来有望进入人体试验阶段。微信公众号2026-04-02472视网膜母细胞瘤
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装甲 CAR-T 攻坚 7 类儿童实体瘤，最新临床数据全解析临床研究摘要： CAR-T 细胞疗法已获 FDA 批准用于 6 种血液肿瘤治疗，在儿童血液瘤中疗效显著，但在占儿童恶性肿瘤 60% 的实体瘤治疗中进展有限 。 四代 装甲 CAR-T 细胞 通过分泌细胞因子改造肿瘤微环境，GD2 靶向 IL-15 装甲 CAR-T 治疗神经母细胞瘤客观缓解率达 25% ，IL-15 装甲 GD2-CAR-T 治疗视网膜母细胞瘤使 60% 模型小鼠实现肿瘤清除。 CAR-T 细胞疗法的核心是改造人体自身 T 细胞，让其精准识别并杀伤癌细胞。细胞基因研究圈2026-03-23327实体瘤 神经母细胞瘤 视网膜母细胞瘤
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视网膜母细胞瘤研究报告
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视网膜母细胞瘤-药品研发状态数据概览
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2个
药物发现
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申报临床
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0个
申请上市
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2个
批准上市
视网膜母细胞瘤全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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