血栓性微血管病资讯动态
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时讯2026年7月《Science》披露，上海交大仇子龙团队2025年3月对患罕见病CHD3突变的6岁女童小美实施全球首例脑靶向碱基编辑治疗，小美7天后死于血栓性微血管病，院方认定与治疗"肯定相关"，但死亡未公开。团队2026年2月发表于《Nature》的论文未披露死亡及小美父母自筹86万美元，伦理审批早于猕猴毒理报告。上海交大医学院已成立专项工作组调查。摩熵医药2026-07-296205Science Corp 上海交通大学医学院 血栓性微血管病 -
女童基因治疗离世，基因治疗行业三大拷问前沿研究一名 6 岁女童 2025 年在上海接受脑部基因编辑治疗，随后不幸去世的消息，这些天占据了新闻热榜。 多位与基因治疗相关的业内人士回忆，一年前 ，事情刚发生时， 已经在小圈子里流传开来。 她的父母前后支付了接近 600 万 人民币 ，以资助针对小美的脑部基因编辑研究。新浪医药2026-07-27157Merck Sharp & Dohme Ltd 干燥综合征 RSV
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【寻根溯源】MALT淋巴瘤继发罕见aHUS，如何通过根除病源实现双重缓解？前沿研究黏膜相关淋巴组织 (MALT) 边缘区淋巴瘤 (MZL) 是一种起源于黏膜淋巴组织的惰性非霍奇金淋巴瘤。 这类淋巴增殖性疾病有时会“不务正业”，产生针对人体自身蛋白质的自身抗体，从而引发一系列复杂的并发症，其严重程度甚至超过了淋巴瘤本身。 非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 便是这样一种凶险的、由补体系统失调介导的血栓性微血管病 (TMA)。良医汇血液肿瘤资讯2026-07-03111血栓性微血管病 非典型溶血性尿毒症综合征
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中国产基因治疗发布突破性临床数据临床研究在 2026 年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，全球基因治疗领域权威、被誉为“现代基因治疗之父”的 Jude Samulski 教授 ，因在基因治疗领域的奠基工作被授予Founders Award，并发表题为《Development of the next generation of AAV vector for spinal muscular atrophy》的主题演讲，介绍了由 中南大学湘雅医院彭镜教授团队主导、鼐济医药开发 的新一代脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物 NKG001 的阶段性临床研究结果，首次展示了 “静脉联合鞘内（IV+IT）双路径给药”策略在 SMA 治疗中的显著疗效与安全性优势 ，证明在基因治疗药物的开发过程中，除了传统的药物载体优化方法，临床给药途径的创新也是立竿见影的优化路径，引发国际基因治疗领域广泛关注。 SMA是一种严重、进行性且可致命的罕见神经肌肉疾病，主要由 SMN1 基因缺失或突变导致运动神经元持续退化。 目前诺华Zolgensma在2019年获批上市，是唯一一款商业化的SMA基因治疗，每剂210万美元。Medaverse2026-05-20373Novartis AG 脊髓性肌萎缩症 SMN1
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来自鸭子的AAV可逃避中和抗体，为基因治疗二次给药带来新希望前沿研究基因治疗为许多遗传性疾病患者带来了希望，以 AAV9 为代表的重组腺相关病毒载体（rAAV）在脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良（DMD）等罕见病治疗中屡创奇迹。 然而，预存免疫仍然是AAV基因治疗的主要障碍。 30-80%的成年人体内存在针对常见AAV血清型(如AAV2、AAV9等)的中和抗体（NAbs）。派真生物PackGene2026-01-07662脊髓性肌萎缩症 CHRM1 广州派真生物技术有限公司
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Omeros公司YARTEMLEA获FDA批准治疗TA-TMA研发注册政策Omeros公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）用于治疗造血干细胞移植相关的血栓性微血管病（TA-TMA），这是一种由补体凝集素途径激活引起的干细胞移植的常见致命并发症。YARTEMLEA是首个也是唯一获得批准的凝集素途径抑制剂。YARTEMLEA通过选择性抑制MASP-2，凝集素途径的效应酶，阻断途径激活，同时保留经典和替代补体功能，这对于宿主防御至关重要。YARTEMLEA批准用于成人以及两岁及以上的儿童。FDA的批准是基于一项针对成人TA-TMA的单臂、开放标签研究的结果，并辅以一项扩展访问计划（EAP）的额外数据。在EAP中，19名患者（13名成人，6名儿童）有可评估的患者水平反应数据。疗效通过TMA完全缓解（CR）来评估，定义为TMA关键实验室指标（血小板计数和LDH水平）的改善，以及器官功能改善或输血独立。在TA-TMA研究和EAP中，TMA诊断后的100天生存率分别为73%（95%置信区间CI：52，86）和74%（95% CI：48，88）。所有患者均符合高风险TA-TMA的国际统一标准，将每位患者归类为预后不良，死亡风险高。Businesswire2025-12-24243MASP2 血栓性微血管病
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全球首例猪肝移植患者，死因首次公开研发注册政策2024年10月8日，Journal of Hepatology 发表了一篇关于全球首例猪肝移植患者的论文。安徽医科大学第一附属医院团队完成了一项史无前例的手术，71岁男性患者接受猪肝移植后存活171天。手术中，患者因肝癌无法耐受切除，故采用猪肝移植。供体猪肝经过基因编辑，预先敲除3个猪异种糖抗原合成基因，过表达7个人类基因，以降低排斥风险。术后，患者肝功能和凝血指标逐渐改善，但出现血栓性微血管病等并发症。最终，患者因上消化道出血去世。该案例为评估慢性排斥反应、肝脏代谢相容性、凝血情况提供了可能，并显示出这种手术在保留部分原肝脏的同时，利用供体猪肝提供肝脏支持的可能性。微信公众号2025-10-11484肝癌 血栓性微血管病 安徽医科大学第一附属医院
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全球首例！深圳湾实验室联合研发非病毒载体基因疗法治疗DMD获批临床审批动态这也是国际上首个利用细胞外囊泡递送平台将基因治疗药物导入人体的研究者发起临床试验（IIT）。 该项目名为 “基于工程化细胞外囊泡（EV）的mRNA新型平台治疗杜氏肌营养不良症” ，旨在通过工程化细胞外囊泡递送FL-dystrophin mRNA，评估其对DMD患者的安全性、耐受性及初步疗效，为患者提供更安全、高效的基因治疗选择。 杜氏肌营养不良症是一种由X染色体上抗肌萎缩蛋白基因突变引起的致命性遗传病，全球每3500名男婴中即有1例发病。广东科技2025-07-16546COVID-19 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 血栓性微血管病
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腺相关病毒载体基因治疗产品非临床评价关注要点临床研究基因治疗作为生物医药领域的颠覆性技术，正在为遗传性疾病、罕见病及难治性疾病带来突破性疗法。 腺相关病毒（AAV）载体是临床试验中使用最多的病毒载体之一，已有多款AAV基因治疗药物获批上市。 体内基因治疗产品一般选用适当的载体或转染方式将外源基因（或基因编辑工具）导入人体，通过替代、补偿、阻断、修正特定基因以达到治疗疾病的目的。昭衍JOINN2025-06-17447北京昭衍新药研究中心股份有限公司 罕见病 遗传疾病
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【科学资讯】基因治疗载体的安全性考量：低剂量给药的重要性前沿研究基因治疗作为医学领域的前沿技术，通过递送治疗性基因修复遗传缺陷或调控疾病通路，为多种难治性疾病提供了潜在治愈方案。 本文 将 结合最新研究进展，探讨剂量控制在基因治疗中的重要性。 载体在高剂量 下的多重 毒性警示。神拓生物2025-06-06464实体瘤 神经瘤 脑膜瘤
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C3肾小球病和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎、狼疮肾炎伴血栓性微血管病、抗肾小球基底膜病
进行中
Ⅱ期
成人和青少年造血干细胞移植（HSCT）后出现的血栓性微血管病（TMA）的治疗
已完成
Ⅲ期
免疫性血小板减少症：血小板减少，出血；血栓性血小板减少症：血小板减少，出血，血栓性微血管病。
正在进行
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血栓性微血管病研究报告
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血栓性微血管病-药品研发状态数据概览
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0个
药物发现
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2个
申报临床
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0个
申请上市
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4个
批准上市
血栓性微血管病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
血栓性微血管病相关靶点
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