血栓性微血管病资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
时讯2026年7月《Science》披露，上海交大仇子龙团队2025年3月对患罕见病CHD3突变的6岁女童小美实施全球首例脑靶向碱基编辑治疗，小美7天后死于血栓性微血管病，院方认定与治疗"肯定相关"，但死亡未公开。团队2026年2月发表于《Nature》的论文未披露死亡及小美父母自筹86万美元，伦理审批早于猕猴毒理报告。上海交大医学院已成立专项工作组调查。摩熵医药2026-07-297455Science Corp 上海交通大学医学院 血栓性微血管病 -
女童基因治疗离世，基因治疗行业三大拷问前沿研究一名 6 岁女童 2025 年在上海接受脑部基因编辑治疗，随后不幸去世的消息，这些天占据了新闻热榜。 多位与基因治疗相关的业内人士回忆，一年前 ，事情刚发生时， 已经在小圈子里流传开来。 她的父母前后支付了接近 600 万 人民币 ，以资助针对小美的脑部基因编辑研究。新浪医药2026-07-27199Merck Sharp & Dohme Ltd 干燥综合征 RSV
-
【寻根溯源】MALT淋巴瘤继发罕见aHUS，如何通过根除病源实现双重缓解？前沿研究黏膜相关淋巴组织 (MALT) 边缘区淋巴瘤 (MZL) 是一种起源于黏膜淋巴组织的惰性非霍奇金淋巴瘤。 这类淋巴增殖性疾病有时会“不务正业”，产生针对人体自身蛋白质的自身抗体，从而引发一系列复杂的并发症，其严重程度甚至超过了淋巴瘤本身。 非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 便是这样一种凶险的、由补体系统失调介导的血栓性微血管病 (TMA)。良医汇血液肿瘤资讯2026-07-03146非典型溶血性尿毒症综合征 血栓性微血管病
-
中国产基因治疗发布突破性临床数据临床研究在 2026 年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，全球基因治疗领域权威、被誉为“现代基因治疗之父”的 Jude Samulski 教授 ，因在基因治疗领域的奠基工作被授予Founders Award，并发表题为《Development of the next generation of AAV vector for spinal muscular atrophy》的主题演讲，介绍了由 中南大学湘雅医院彭镜教授团队主导、鼐济医药开发 的新一代脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物 NKG001 的阶段性临床研究结果，首次展示了 “静脉联合鞘内（IV+IT）双路径给药”策略在 SMA 治疗中的显著疗效与安全性优势 ，证明在基因治疗药物的开发过程中，除了传统的药物载体优化方法，临床给药途径的创新也是立竿见影的优化路径，引发国际基因治疗领域广泛关注。 SMA是一种严重、进行性且可致命的罕见神经肌肉疾病，主要由 SMN1 基因缺失或突变导致运动神经元持续退化。 目前诺华Zolgensma在2019年获批上市，是唯一一款商业化的SMA基因治疗，每剂210万美元。Medaverse2026-05-20582Novartis AG 脊髓性肌萎缩症 SMN1
-
来自鸭子的AAV可逃避中和抗体，为基因治疗二次给药带来新希望前沿研究基因治疗为许多遗传性疾病患者带来了希望，以 AAV9 为代表的重组腺相关病毒载体（rAAV）在脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良（DMD）等罕见病治疗中屡创奇迹。 然而，预存免疫仍然是AAV基因治疗的主要障碍。 30-80%的成年人体内存在针对常见AAV血清型(如AAV2、AAV9等)的中和抗体（NAbs）。派真生物PackGene2026-01-07690脊髓性肌萎缩症 CHRM1 广州派真生物技术有限公司
-
Omeros公司YARTEMLEA获FDA批准治疗TA-TMA研发注册政策Omeros公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准YARTEMLEA（narsoplimab-wuug）用于治疗造血干细胞移植相关的血栓性微血管病（TA-TMA），这是一种由补体凝集素途径激活引起的干细胞移植的常见致命并发症。YARTEMLEA是首个也是唯一获得批准的凝集素途径抑制剂。YARTEMLEA通过选择性抑制MASP-2，凝集素途径的效应酶，阻断途径激活，同时保留经典和替代补体功能，这对于宿主防御至关重要。YARTEMLEA批准用于成人以及两岁及以上的儿童。FDA的批准是基于一项针对成人TA-TMA的单臂、开放标签研究的结果，并辅以一项扩展访问计划（EAP）的额外数据。在EAP中，19名患者（13名成人，6名儿童）有可评估的患者水平反应数据。疗效通过TMA完全缓解（CR）来评估，定义为TMA关键实验室指标（血小板计数和LDH水平）的改善，以及器官功能改善或输血独立。在TA-TMA研究和EAP中，TMA诊断后的100天生存率分别为73%（95%置信区间CI：52，86）和74%（95% CI：48，88）。所有患者均符合高风险TA-TMA的国际统一标准，将每位患者归类为预后不良，死亡风险高。Businesswire2025-12-24263MASP2 血栓性微血管病
-
全球首例猪肝移植患者，死因首次公开研发注册政策2024年10月8日，Journal of Hepatology 发表了一篇关于全球首例猪肝移植患者的论文。安徽医科大学第一附属医院团队完成了一项史无前例的手术，71岁男性患者接受猪肝移植后存活171天。手术中，患者因肝癌无法耐受切除，故采用猪肝移植。供体猪肝经过基因编辑，预先敲除3个猪异种糖抗原合成基因，过表达7个人类基因，以降低排斥风险。术后，患者肝功能和凝血指标逐渐改善，但出现血栓性微血管病等并发症。最终，患者因上消化道出血去世。该案例为评估慢性排斥反应、肝脏代谢相容性、凝血情况提供了可能，并显示出这种手术在保留部分原肝脏的同时，利用供体猪肝提供肝脏支持的可能性。微信公众号2025-10-11496肝癌 血栓性微血管病 安徽医科大学第一附属医院
-
全球首例！深圳湾实验室联合研发非病毒载体基因疗法治疗DMD获批临床审批动态这也是国际上首个利用细胞外囊泡递送平台将基因治疗药物导入人体的研究者发起临床试验（IIT）。 该项目名为 “基于工程化细胞外囊泡（EV）的mRNA新型平台治疗杜氏肌营养不良症” ，旨在通过工程化细胞外囊泡递送FL-dystrophin mRNA，评估其对DMD患者的安全性、耐受性及初步疗效，为患者提供更安全、高效的基因治疗选择。 杜氏肌营养不良症是一种由X染色体上抗肌萎缩蛋白基因突变引起的致命性遗传病，全球每3500名男婴中即有1例发病。广东科技2025-07-16564杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) COVID-19 血栓性微血管病
-
腺相关病毒载体基因治疗产品非临床评价关注要点临床研究基因治疗作为生物医药领域的颠覆性技术，正在为遗传性疾病、罕见病及难治性疾病带来突破性疗法。 腺相关病毒（AAV）载体是临床试验中使用最多的病毒载体之一，已有多款AAV基因治疗药物获批上市。 体内基因治疗产品一般选用适当的载体或转染方式将外源基因（或基因编辑工具）导入人体，通过替代、补偿、阻断、修正特定基因以达到治疗疾病的目的。昭衍JOINN2025-06-17537罕见病 北京昭衍新药研究中心股份有限公司 遗传疾病
-
【科学资讯】基因治疗载体的安全性考量：低剂量给药的重要性前沿研究基因治疗作为医学领域的前沿技术，通过递送治疗性基因修复遗传缺陷或调控疾病通路，为多种难治性疾病提供了潜在治愈方案。 本文 将 结合最新研究进展，探讨剂量控制在基因治疗中的重要性。 载体在高剂量 下的多重 毒性警示。神拓生物2025-06-06487实体瘤 脑膜瘤 神经瘤
血栓性微血管病竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
血栓性微血管病关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
C3肾小球病和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎、狼疮肾炎伴血栓性微血管病、抗肾小球基底膜病
进行中
Ⅱ期
成人和青少年造血干细胞移植（HSCT）后出现的血栓性微血管病（TMA）的治疗
已完成
Ⅲ期
免疫性血小板减少症：血小板减少，出血；血栓性血小板减少症：血小板减少，出血，血栓性微血管病。
正在进行
其它
血栓性微血管病研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.08.31-2026.09.06）摩熵咨询31页5 -
2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
火箭制药公司（RCKT）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券7页2039
-
新药周观点：口服GLP-1小分子糖尿病3期临床成功，胰岛素前用药全程口服化可期国投证券18页610 -
新药周观点：映恩生物IPO在即，多个ADC进展值得关注国投证券13页1224
-
血栓性微血管病治疗市场分析及产品推广策略摩熵咨询58页2749
-
血栓性微血管病临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询67页2623
-
IgA肾病行业报告：多项靶点临床试验进展积极，IgA肾病新药步入收获期西部证券52页2186
-
康诺亚投资价值分析报告：差异化新军，深耕自免与肿瘤的创新型药企中信证券57页2186
-
康诺亚-Ｂ（02162）：用创新利刃勾勒自免肿瘤双赛道新蓝图东吴证券58页722
血栓性微血管病-药品研发状态数据概览
-
0个
药物发现
-
2个
申报临床
-
0个
申请上市
-
4个
批准上市
血栓性微血管病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
血栓性微血管病相关靶点
最新资讯
- 2026年第40-41周09.28-10.11全球创新药研发概览
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
- 艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi皮下诱导AFFIRM研究再传积极数据，克罗恩病内镜改善再突破
- DATA+AI成核心分水岭，医药营销跳出单点AIGC工具走向全链路决策赋能
- 2026年9月仿制药月报出炉：205个品种过评，7款首家！来特莫韦、酒石酸布托啡诺同台竞速
- 罗氏11.6亿美元重金引进大睿生物ALK7 RNAi，同步押注非GLP-1减重与RAS G12V肿瘤双赛道
- 从 “查数据” 到 “做分析”：药品审评公开数据的实战用法
- Syndax股价盘后大跌17%！axatilimab治疗IPF的II期MAXPIRe未达主要终点，FVC年下降率失败
血栓性微血管病研发企业
最新视频
-
生物类似药集采，市场将如何重构？
27268
2026-10-09
-
108亿美元喜达诺复盘：1个分子 × 4个适应症 × 7个关键决策
16674
2026-09-23
-
AI+整包CRO：能让新药研发快多少？
22325
2026-09-21
-
CGT药物开发实例与策略论坛
15127
2026-09-17
-
2026年辅料监管新变化：数据解读与审评经验
13869
2026-09-14
推荐适应症
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
12927
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11