C9orf72核心数据概览
C9orf72资讯动态
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CureC9与BrainXell合作推动C9orf72相关疾病研究交易并购CureC9，一个致力于加速C9orf72相关肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）治疗的病人主导项目，已与BrainXell公司合作，以扩大全球研究界对高质量、病人来源的人iPSC模型的访问。该合作基于共同目标：连接病人、研究人员、非营利倡导者和行业，消除障碍，加速对毁灭性神经退行性疾病的发现。作为该计划的一部分，CureC9的联合创始人、宾夕法尼亚大学佩雷拉医学院的MD-PhD候选人Yentli Soto Albrecht博士及其已故父亲向BrainXell捐赠了皮肤细胞，以建立一个不断增长的C9orf72生物库中的首个病人来源的细胞系。这些细胞将被重新编程为诱导多能干细胞（iPSCs）并分化为与疾病相关的中枢神经系统细胞类型，包括运动神经元、星形胶质细胞和小胶质细胞，为研究人员提供标准化的、商业可用的模型。Soto Albrecht表示，BrainXell是她加速治愈努力中最早与她合作的组织之一，他们共同创建了一个有助于研究人员减少克服障碍的时间，更多时间用于推进病人治疗的研究资源。该合作还建立了一个新的病人参与研究模式，受C9orf72相关疾病影响的个人和家庭将有机会贡献生物样本以扩充库，该PRNewswire2026-08-06312额颞叶痴呆 C9orf72
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Mol Ther | 骨骼肌poly-GR驱动C9orf72相关ALS肌萎缩和神经肌肉接头损伤前沿研究肌萎缩侧索硬化症 （ Amyotrophic lateral sclerosis ， ALS ） 是一类以运动神经元退行性变为主要特征的致死性神经退行性疾病。 长期以来， ALS 相关 的 肌肉萎缩多被认为是运动神经元退变和轴突 去 神经支配后的继发结果。 C9orf72 基因六核苷酸重复扩增是 ALS 和额颞叶痴呆 （ FTD ） 中最常见的遗传因素之一。BioArtMED2026-07-19153肌萎缩侧索硬化 额颞叶痴呆 C9orf72
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EMBO J丨杨玫团队揭示 C9orf72/SMCR8 复合物通过溶酶体修复维持小胶质细胞稳态的分子机制前沿研究C9orf72 基因的六核苷酸重复扩增 （ GGGGCC ） 是 肌萎缩侧索硬化 （ ALS ） 和额颞叶痴呆 （ FTD ） 最常见的遗传病因，其中，重复扩增引起的 C9orf72 蛋白表达下降 （即单 倍 剂量不足， haploinsufficiency ） 被认为是重要致病机制之一。 C9orf72 与 SMCR8 、 WDR41 形成异源三聚体复合物，调控溶酶体稳态及 膜泡运输 等多种细胞过程。 溶酶体功能障碍是年龄相关神经退行性病变的核心环节：在衰老的小胶质细胞中，溶酶体膜稳定性下降、通透性增加，使细胞更易发生炎症激活。BioArt2026-06-10268肌萎缩侧索硬化 额颞叶痴呆 C9orf72
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2026年科学突破奖！多位基因治疗领域科学家获奖审批动态4月18日，洛杉矶，科学突破奖 基金会（ Breakthrough Prize Foundation ）宣布了 2026年突破奖的获奖者，以表彰其发现显著推动人类知识增长的科学家。 在生命科学领域，他们的工作带来了三种毁灭性疾病的基因治疗——遗传性失明、镰状细胞病和β地中海贫血，并确定了另外两种疾病的关键遗传原因——ALS和额颞叶痴呆。 突破奖——俗称“科学奥斯卡”——是为了庆祝我们科学时代的奇迹而设立的。Medaverse2026-04-19315额颞叶痴呆 镰状细胞病 BCL11A
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如何利用CRISPR筛选技术，反向验证抗体的特异性？前沿研究在生命科学研究的浩瀚工具箱中，抗体是最常用却也最易被滥用的试剂之一。 当我们为一张漂亮的Western Blot条带而欣喜时，一个根本性的问题始终悬而未决：我们看到的信号，真的是目标蛋白吗？ 抗体的特异性，是指它仅识别目标抗原而不与其他分子发生交叉反应的能力。远泰生物2026-03-17472CD3 CD80 C9orf72
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Science特别关注丨渐冻症二肽重复蛋白才是 C9ORF72关联渐冻症的真凶，靶向RNA的基因治疗失败或许是方向走错了前沿研究十年僵局： C9ORF72 位点的身份危机。 十多年来，分子神经科学界在 C9ORF72 相关 肌萎缩侧索硬化症 （ ALS ） 和 额颞叶痴呆 （ FTD ） 的首要驱动因素上一直陷入两极分化的僵局。 多模型研究说明 DPRs （二肽重复蛋白）才是 C9ORF72 相关 ALS 和 FTD 发病机制的主要驱动因素。BioArt2026-02-13303肌萎缩侧索硬化 额颞叶痴呆 C9orf72
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从财富管理到抗病一线：他带着基因突变与 ALS 宣战专家观点摘要： 曾是摩根士丹利精英的丹尼尔・巴文，因发现携带 C9orf72 基因突变，毅然转战生物科技领域。 如今作为科亚治疗公司高管，他一边直面遗传 ALS（肌萎缩侧索硬化症）和 FTD（额颞叶痴呆）的风险，一边推动突破性疗法研发，立志终结家族遗传的疾病梦魇。 2017 年，刚结婚、手握 MBA 学位的丹尼尔・巴文，正沿着财富管理的快车道稳步攀升。生物制品圈2025-10-27367肌萎缩侧索硬化 额颞叶痴呆 C9orf72
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丹尼尔·巴文：从财富管理到生物科技，致力于治疗神经退行性疾病研发注册政策丹尼尔·巴文，Coya Therapeutics运营和患者倡导副总裁，同时也是C9orf72突变基因的携带者，这一基因显著增加了他患肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆症（FTD）的风险。巴文曾是一名财富管理领域的专业人士，但在发现自身基因突变后，他决定投身于治疗这两种致命的神经退行性疾病，并结束这一遗传遗产。他离开了摩根士丹利，创立了Genetic ALS & FTD: End The Legacy，一个致力于满足遗传风险人群需求的患者组织。2021年，巴文加入了Coya Therapeutics，成为公司首位员工，并参与了COYA 302的研发，这是一种针对ALS、FTD、帕金森病和阿尔茨海默病的Treg靶向疗法。巴文希望通过COYA 302能够提前干预，帮助那些像他一样的高风险人群。巴文还提出了“医疗保健3.0”的概念，强调对无症状人群的关注。尽管面临挑战，巴文表示，无论结果如何，他都不会放弃在生物科技领域治疗ALS、FTD和其他严重疾病的努力。Biospace2025-10-27376帕金森病 老年性痴呆 额颞叶痴呆
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Nat Neurosci | 郭俊杰团队揭示C9orf72基因重复扩张通过异常剪接实现外显子化的分子机制前沿研究C9orf72 基因的 (GGGGCC) n 核苷酸 重复扩增 （Nucleotide repeat expansion/NRE） 是 肌萎缩侧索硬化症 （ ALS ） 和 额颞叶痴呆 （ FTD ） 最常见的遗传病因，约占西方人群家族性病例的40%。 该重复序列位于基因的第一个内含子区域，正常情况下应在转录后通过剪接被移除。 先前主要存在两种假设模型：一是扩增 后的重复序列 导致整个内含子1滞留 于mRNA上 ；二是剪接切除的内含子 1 套索结构被稳定化并输出到细胞质。BioArt2025-09-05349肌萎缩侧索硬化 额颞叶痴呆 C9orf72
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Cell丨一次失败ALS试验的分子启示——药物分布广泛但疗效甚微前沿研究肌萎缩侧索硬化症 （ ALS ） 是一种致命的神经退行性疾病，其特征是运动皮 层 和脊髓中的运动神经元逐渐丧失。 由C9orf72基因中的G4C2重复序列扩增引起的ALS （c9ALS） 是该病最常见的遗传形式。 ASO是一种短链合成核酸，可以精准地靶向并降解特定的致病RNA分子。BioArt2025-09-03254肌萎缩侧索硬化 C9orf72
C9orf72全球新药
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C9orf72研究报告
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医药行业周报：Transposon小分子疗法即将展开三期临床，用于治疗ALS太平洋证券股份有限公司3页2032 -
肌萎缩侧索硬化症患者群体超20万人，精准治疗方案面临怎样发展机遇？ 头豹词条报告系列头豹研究院24页1983 -
医药生物行业周报：创新药行业持续发展，重点关注“CXO”板块回暖上海证券有限责任公司23页1999 -
医药生物行业跟踪周报：哪个板块在Q1窗口期最靓丽？CXO领域东吴证券28页2697
C9orf72-品种竞争格局
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临床
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C9orf72
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摩熵指数
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新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
C9orf72全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
C9orf72相关适应症
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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