RHO
RHO靶点全景洞察，整合RHO相关内容 40 条、相关药物 30 个、研发企业 37 家、全球新药 116 个、注册申报 1 项，收录专业报告 1 份，并实时追踪RHO临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上RHO数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解RHO领域进展。
RHO核心数据概览
RHO资讯动态
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OCT-980临床试验启动，治疗RHO-腺视网膜色素变性研发注册政策Octant公司宣布，其研发的针对RHO-腺视网膜色素变性（RHO-adRP）的口服小分子药物OCT-980的Phase 1/2临床试验已开始给药。RHO-adRP是一种由RHO基因突变引起的遗传性视网膜疾病，是欧美地区最常见的常染色体显性视网膜色素变性。OCT-980旨在稳定错误折叠的视杆细胞蛋白，并恢复其正常的细胞运输。该研究包括健康志愿者完成的Phase 1a部分和正在进行中的针对RHO-adRP患者的Phase 1b/2部分，旨在评估OCT-980在患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。Octant公司致力于开发针对蛋白质折叠疾病的药物，其平台结合了高通量合成生物学、生成化学以及人工智能/机器学习技术。Businesswire2026-09-25182RHO
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Opus Genetics计划于9月9日公布OPGx-BEST1基因治疗临床试验数据研发注册政策Opus Genetics公司宣布，将于2026年9月9日早上8点（东部时间）通过投资者电话会议和网络直播公布其OPGx-BEST1基因治疗在1/2期临床试验中第一队列的初步临床数据。此外，公司还计划在即将到来的医学会议上展示OPGx-BEST1项目的完整临床数据集和额外分析。这些数据将包括评估视觉功能的关键指标。Opus Genetics是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，专注于开发基因疗法，以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者的失明。其产品线包括针对LCA5相关突变和BEST1相关视网膜退化的基因疗法，以及其他针对RDH12、MERTK、RHO、CNGB1和NMNAT1的候选药物。Biospace2026-09-02464Opus Genetics Inc Mer RHO
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Opus Genetics举办虚拟研发科学论坛，探讨基因疗法在遗传性视网膜疾病中的应用研发注册政策Opus Genetics公司宣布将于2026年6月16日举办虚拟研发科学论坛，探讨其针对遗传性视网膜疾病（IRDs）的基因疗法研发进展。论坛将介绍公司多资产基因疗法管线，包括针对RDH12、MERTK和RHO突变的临床测试项目，以及LCA5和BEST1临床项目的最新数据。此外，还将概述IRD全球市场机会和患者患病率。论坛将邀请多位眼科专家和科学界领袖进行演讲，包括来自宾夕法尼亚大学眼科学院的Jean Bennett教授、Foundation Fighting Blindness的临床与成果研究高级副总裁Todd Durham博士等。Opus Genetics致力于开发针对严重视网膜疾病的持久、一次性治疗方法，以解决其潜在遗传原因。Biospace2026-06-02511Opus Genetics Inc Mer RHO
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奥普斯基因公司授予非执行员工股权奖励医投速递奥普斯基因公司（Opus Genetics, Inc.）是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，专注于开发基因疗法以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者的失明。近日，该公司宣布，其董事会薪酬委员会批准了根据2021年激励计划修订版授予的股权奖励，作为对十位非执行员工的重大雇佣激励。这些股权奖励以购买公司普通股的形式发放，总计698,000股。这些期权奖励的行权价格等于授予日期公司普通股的公允市场价值，并在四年内分阶段行权，其中25%在雇佣日期满一年时行权，剩余75%以季度分期形式行权，具体条件根据适用的奖励协议中规定的事件而定。奥普斯基因公司正在开发针对严重视网膜疾病的基本遗传原因的持久性一次治疗。其产品管线包括七个基于AAV的程序，包括针对LCA5相关突变和BEST1相关视网膜退化的OPGx-LCA5和OPGx-BEST1，以及其他针对RDH12、MERTK、RHO、CNGB1和NMNAT1的候选药物。GlobeNewswire2026-05-29419失明 Mer RHO
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Opus Genetics将在2026年Jefferies全球医疗保健会议上发表演讲医投速递Opus Genetics公司，一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发基因疗法以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者的失明，宣布其管理层将于2026年6月3日（星期三）上午8:45（东部时间）在Jefferies全球医疗保健会议上发表演讲。该会议的现场直播和录播链接可通过Opus Genetics网站投资者部分的事件部分访问。Opus Genetics正在开发旨在解决严重视网膜疾病潜在遗传原因的持久性、一次性治疗方法。公司的产品管线包括七个基于AAV的程序，以针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜退化的OPGx-BEST1为领导，还包括针对RDH12、MERTK、RHO、CNGB1和NMNAT1的额外候选药物。公司位于北卡罗来纳州研究三角公园。更多信息请访问www.opusgtx.com。GlobeNewswire2026-05-27811Opus Genetics Inc Mer RHO
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Opus Genetics将在2026年全球医疗保健会议上介绍其基因疗法进展医投速递Opus Genetics公司，一家专注于开发基因疗法以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者失明的临床阶段生物制药公司，宣布其管理层将于2026年5月19日在RBC资本市场全球医疗保健会议上进行演讲。会议将于美国东部时间上午11点开始。用户可以通过Opus Genetics网站投资者部分的事件部分访问现场直播和存档网络广播。Opus Genetics正在开发旨在解决严重视网膜疾病潜在遗传原因的持久性、一次性治疗方法。其产品管线包括七个基于AAV的程序，以针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜退化的OPGx-BEST1为主导，还有针对RDH12、MERTK、RHO、CNGB1和NMNAT1的额外候选药物。公司位于北卡罗来纳州研究三角公园。更多信息请访问www.opusgtx.com。Biospace2026-05-13691Opus Genetics Inc Mer RHO
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Opus Genetics将在多场眼科和行业会议上展示基因治疗进展研发注册政策Opus Genetics公司，一家专注于开发基因疗法以恢复视力并预防遗传性视网膜疾病（IRDs）患者失明的临床阶段生物制药公司，宣布其领导团队将参加几场领先的眼科和行业会议。公司CEO George Magrath表示，他们期待在5月份的ARVO和其他领先会议上分享其LCA5和BEST1基因疗法项目的进展。Opus Genetics将在ARVO会议上展示其正在进行中的1b/2a阶段OPGx-BEST1研究的初步数据，以及推进其产品线的新临床前和转化研究。此外，公司还将在多个会议上展示其针对不同遗传性视网膜疾病的基因治疗平台，包括针对RHO、CNGB1、RDH12、NMNAT1和MERTK的候选药物。Opus Genetics还正在推进一种小分子疗法Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%，并正在进行针对老花眼和角膜屈光手术后暗光条件下的3期关键试验。GlobeNewswire2026-04-27856老花眼 Opus Genetics Inc Mer
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Opus Genetics宣布为非执行员工批准股权奖励医投速递Opus Genetics公司，一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于基因疗法治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）和小分子疗法治疗其他眼科疾病，今日宣布其董事会薪酬委员会批准了根据公司2021年激励计划（经修订）向两名非执行员工授予的股权奖励。这些股权奖励作为对这两位非公司前员工或董事的就业重大激励。根据纳斯达克上市规则5635(c)(4)，这些股权奖励以购买公司普通股的形式授予，总计124,000股。期权奖励的行权价格等于授予日公司普通股的公允市场价值，并在四年内分摊行使，其中25%在授予日期满一年时行权，剩余75%随后按季度分期行权，具体取决于每个新员工奖励协议中规定的某些事件。Opus Genetics公司致力于开发旨在恢复视力并预防失明的基因疗法，针对严重视网膜疾病的遗传原因。公司管线包括七个基于AAV的程序，包括针对LCA5相关突变的OPGx-LCA5和针对BEST1相关视网膜退化的OPGx-BEST1，以及针对RHO、RDH12和MERTK的其他候选药物。此外，公司还在推进Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%，这是一种已批准的小分子疗法，用于治疗药物诱导的瞳孔散GlobeNewswire2025-12-03531失明 Opus Genetics Inc RHO
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Opus Genetics授予非执行员工股权奖励医投速递Opus Genetics公司，一家专注于基因疗法治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）和小分子疗法治疗其他眼科疾病的临床阶段生物制药公司，宣布其董事会薪酬委员会批准了根据2021年激励计划修订案授予的股权奖励。这些股权奖励作为对两位非执行员工的重大雇佣激励。股权奖励以购买公司普通股的形式授予，总计124,000股。这些期权奖励的行权价格等于授予日公司普通股的公允市场价值，并在四年内分阶段行权，其中25%在授予日期后的第一年周年时行权，剩余75%按季度分期行权。期权奖励的具体行权条件根据每位新员工的奖励协议中规定的事件进行加速或没收。Opus Genetics致力于开发旨在恢复视力并预防失明的基因疗法，其产品管线包括针对LCA5相关突变、BEST1相关视网膜退行性变、RHO、RDH12和MERTK等靶点的AAV基础项目。此外，公司还在推进Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%这一已批准的小分子疗法，该疗法用于治疗药物诱导的瞳孔散大，并正在后期开发用于老花眼和角膜屈光手术后低光视觉障碍的新适应症。Biospace2025-12-03296老花眼 Opus Genetics Inc Mer
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Opus Genetics宣布向两位非执行员工授予股票期权医投速递Opus Genetics公司，一家专注于基因疗法治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）和小分子疗法治疗其他眼科疾病的临床阶段生物制药公司，宣布其董事会薪酬委员会批准了根据公司2021年激励计划修订案向两位非执行员工授予股票期权。这些期权以购买公司普通股的形式授予，总股数为124,000股。期权行权价格为授予日公司普通股的公允市场价值，并在四年内分批行使，其中25%在授予日期一年后行权，剩余75%按季度分期行使。这些期权还根据每个新员工的奖励协议中规定的事件发生情况，可能加速行使或被没收。Opus Genetics公司致力于开发旨在恢复视力并预防失明的基因疗法，其产品管线包括针对LCA5相关突变、BEST1相关视网膜退行性变、RHO、RDH12和MERTK等靶点的AAV基项目。此外，公司还在推进Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%这一已批准的小分子疗法，该疗法用于治疗药物诱导的瞳孔散大，并在晚期开发阶段用于治疗老花眼和角膜屈光手术后低光视觉障碍。Biospace2025-12-03465老花眼 Mer RHO
RHO全球新药
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慢性移植物抗宿主病（cGVHD）
进行中
Ⅰ期
中等风险或高危风险的多发性骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。
进行中
Ⅰ期
中等风险或高危风险的多发性骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。
进行中
Ⅰ期
RHO研究报告
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普莱姆医药（PRME）：Prime Medicine （PRME）大规模重组中的首例人体先导编辑数据
RHO-品种竞争格局
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临床
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靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
RHO全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
RHO相关适应症
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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