杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)
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杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)资讯动态
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2款创新药冲刺上市！一度活不过40岁，新一代疗法正为这些患者带来转机审批动态编者按： 9月是肌营养不良公共意识月（Muscular Dystrophy Awareness Month），杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗不仅是一场医药攻坚战，也折射出寡核苷酸等创新疗法的技术演进。 为满足行业日益增长的研发需求，药明康德旗下WuXi TIDES平台为包括PMO、PPMO在内的各类寡核苷酸疗法提供从药物发现到商业化生产的一体化CRDMO服务，助力全球合作伙伴加速将创新疗法带给患者。 肌肉，是核酸药物难以抵达的组织之一。药明康德2026-09-29144无锡药明康德新药开发股份有限公司 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)
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Atossa Therapeutics 宣布发行附带价值权证计划医投速递Atossa Therapeutics公司宣布，其董事会已批准一项计划，为每持有Atossa普通股的股东发行一份附带价值权证（CVR）。该CVR将使股东有权分享来自Atossa首个合格优先审评券的净收益的一部分，最高总额为5000万美元。Atossa已为其主要产品候选药物(Z)-endoxifen获得了两项FDA罕见儿科疾病指定，一项用于杜氏肌营养不良症，另一项用于Mccune-Albright综合征。如果符合条件的营销申请在适用券计划的要求下获得批准，Atossa可能获得优先审评券。目前，Atossa的产品候选药物尚未获得批准，且尚未获得任何券。Biospace2026-09-29313杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Atossa Therapeutics Inc
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新生儿心脏祖细胞疗法在杜氏肌营养不良症研究中取得进展研发注册政策美国生物技术公司Secretome Therapeutics宣布启动了名为THRIVE-2的二期临床试验，旨在评估其新型疗法STM-01在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性和有效性。STM-01是一种来自新生儿心脏祖细胞的实验性生物疗法，具有抗炎和抗纤维化特性，有望针对DMD中骨骼和心脏肌肉退化的关键生物过程。THRIVE-2是一项多中心、多剂量、开放标签的二期研究，预计将招募首批患者。该研究得到了患者、家庭、研究人员和倡导组织的支持，旨在为DMD患者提供新的治疗选择。Biospace2026-09-29312杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)
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Keros Therapeutics启动rinvatercept治疗杜氏肌肉萎缩症的2期临床试验研发注册政策Keros Therapeutics公司宣布，其2期临床试验中首例患者已接受rinvatercept药物给药，该药物旨在治疗与TGF-ß家族蛋白功能障碍相关的疾病。试验的主要目标是评估rinvatercept在晚期步行和非步行杜氏肌肉萎缩症（DMD）患者中的安全性和耐受性。rinvatercept是一种新型配体陷阱，旨在调节肌肉和骨骼生物学的关键调节因子，以改善骨骼肌再生、增加肌肉大小和强度、抑制和减少纤维化、抑制炎症、减少脂肪积累并改善骨骼健康。该试验对于评估rinvatercept在DMD患者中的潜在影响具有重要意义。Biospace2026-09-28367杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Keros Therapeutics Inc
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Sarepta Therapeutics将在世界肌肉学会年会上展示杜氏肌营养不良症新治疗数据研发注册政策Sarepta Therapeutics公司将在日本广岛举行的世界肌肉学会第31届年会上展示其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的治疗方案新数据。这些数据包括关于delandistrogene moxeparvovec（ELEVIDYS）在8至12岁儿童中的疗效和安全性，以及该药物在EMBARK、ENDEAVOR和ENVOL研究中的长期数据。ELEVIDYS是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗药物，旨在通过在骨骼肌中产生ELEVIDYS微肌营养不良蛋白来治疗Duchenne肌营养不良症。此外，Sarepta还将展示关于golodirsen和casimersen与安慰剂相比的疗效和安全性数据。ELEVIDYS的适应症为4岁及以上、DMD基因突变确认的行走患者。需要注意的是，ELEVIDYS在具有DMD基因第8和/或第9外显子任何部分或全部缺失的患者中禁用。Biospace2026-09-2566杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Sarepta Therapeutics Inc
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Sarepta将在NMSG科学会议上展示关于杜氏肌营养不良症新数据医投速递Sarepta Therapeutics公司将在2026年9月25日至27日在德克萨斯州圣安东尼奥举行的第27届神经肌肉研究组（NMSG）科学会议上展示关于杜氏肌营养不良症（DMD）的新数据。Sarepta将在会议上展示七篇海报，其中包括来自ENDURE IV期研究的初步结果，该研究是一项多中心、前瞻性、观察性研究，涉及接受delandistrogene moxeparvovec治疗的患者。Sarepta研发部门的负责人Louise Rodino-Klapac博士表示，这些数据提供了关于delandistrogene moxeparvovec在现实世界中的使用的新见解，并增加了支持其临床特征的证据。所有展示将在2026年9月25日星期五的NMSG海报会上进行分享。Biospace2026-09-24202杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)
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卡普里科生物制药公司证券集体诉讼即将截止医投速递美国食品和药物管理局（FDA）近日决定延长卡普里科生物制药公司（纳斯达克代码：CAPR）生物制品许可申请（BLA）的审查期，这突显了公司持续面临监管和披露审查。Hagens Berman Sobol Shapiro LLP律师事务所提醒卡普里科生物制药公司的投资者，有关即将到来的2026年9月28日的首席原告截止日期。该律师事务所鼓励在2025年12月17日至2026年7月26日期间购买或持有卡普里科证券并遭受重大损失的投资者，现在提交他们的损失。卡普里科在2026年8月24日宣布，FDA将针对其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的领先研究性细胞疗法deramiocel的处方药用户费法案（PDUFA）目标行动日期从2026年8月22日延长至2026年11月22日。该机构将卡普里科最近的提交材料——包括在2026年7月的动荡顾问委员会会议之后——归类为重大修正，其中包括来自第3期HOPE-3研究的24个月开放标签扩展数据，以及转向仅针对上肢功能的细化指征的请求。Hagens Berman律师事务所的合伙人Reed Kathrein表示，他们专注于投资者的损失，并揭露管理层如何描述这些试验终点和未公开的修改。如果在2PRNewswire2026-09-22491杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Deramiocel
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投资者对Capricor Therapeutics Inc.提起诉讼医投速递美国时间2026年9月15日，股东基金会宣布，针对纳斯达克上市公司Capricor Therapeutics, Inc.（股票代码：CAPR）的股东，已提起一项诉讼。该诉讼针对Capricor Therapeutics, Inc.涉嫌违反证券法的行为。原告指控该公司在提交Deramiocel生物制品许可申请（BLA）前，未获得美国食品药品监督管理局（FDA）同意对预先指定的统计分析计划进行更改，导致FDA可能得出Deramiocel的临床结果不足以证明其有效性的结论，从而增加了Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症监管批准的风险。投资者如需了解更多信息或参与诉讼，应联系股东基金会。股东基金会是一家专业投资组合法律监控和索赔服务公司，提供与股东问题相关的调查和研究，并向投资者通报证券集体诉讼、和解、判决以及其他与股票/金融市场相关的法律新闻。股东基金会不是律师事务所，提供的信息仅供参考，不构成法律建议。PRNewswire2026-09-15467杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Deramiocel Capricor Therapeutics Inc
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会议全球CGT行业已进入商业化深水区，70余款产品上市、3951项临床推进，市场呈现两极分化态势。行业竞争焦点转向差异化靶点布局、低成本工业化生产、多元化支付体系三大核心维度，定义下半场生存规则。摩熵医药2026-09-086504实体瘤 BCMA CD19 -
Wave Life Sciences首席执行官将于Cantor 2026全球医疗保健会议发表演讲医投速递Wave Life Sciences Ltd.（纳斯达克：WVE），一家专注于利用RNA药物广泛潜力以改变人类健康的临床阶段生物技术公司，宣布其首席执行官Paul Bolno，MD，MBA将于2026年9月10日在纽约市举行的Cantor 2026全球医疗保健会议上参加分析师主持的投资者交流活动。该活动将于东部时间上午9:45开始。活动将通过Wave Life Sciences网站“投资者活动”部分进行直播，直播链接为：https://ir.wavelifesciences.com/events-publications/events。活动结束后，演讲的回放将被存档并在网站上保留一段时间。Wave Life Sciences致力于开发RNA药物平台PRISM®，该平台结合了多种模式、化学创新和人类遗传学的深入见解，以实现科学突破，治疗罕见病和常见病。公司的RNA靶向工具箱，包括RNA干扰（SpiNA）和RNA编辑（AIMers），为Wave提供了设计并可持续交付针对疾病生物学的候选药物的独特能力。Wave的管线专注于其肥胖（WVE-007）、α-1抗胰蛋白酶缺乏症（WVE-006）和PNPLA3 I148M肝GlobeNewswire2026-09-04572罕见病 Wave Life Sciences Ltd Wave
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2026年7月全球在研新药月报摩熵咨询34页25 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.07.20-2026.07.26）摩熵咨询24页12
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2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页22 -
2026年5月仿制药月报摩熵咨询15页2201 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.11-2026.05.17）摩熵咨询25页2772
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.04.13-2026.04.19）摩熵咨询22页900
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.01.26-2026.02.01）摩熵咨询24页2986
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.12.08-2025.12.14）摩熵咨询28页840
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10月全球新药月报-数据篇杭州联科美讯生物医药技术有限公司28页550
杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)-药品研发状态数据概览
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22个
药物发现
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0个
申报临床
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3个
申请上市
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9个
批准上市
杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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- 2026年第40-41周09.28-10.11国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
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