CTR20261727
进行中（尚未招募）
VGN-R08b
治疗用生物制品
VGN-R08b
2026-04-30
企业选择不公示
III型戈谢病
评价侧脑室注射VGN-R08b在Ⅲ型戈谢病患儿中的耐受性、安全性和有效性的I/II期临床研究
评价侧脑室注射VGN-R08b在Ⅲ型戈谢病患儿中的耐受性、安全性和有效性的I/II期临床研究
201210
主要目的：评估VGN-R08b 给药后（侧脑室注射）的药代动力学、药效学、免疫原性特征 次要目的：评估VGN-R08b 治疗Ⅲ型戈谢病患儿的初步有效性，探索最佳有效剂量，为后续研究提供科学依据。
单臂试验
Ⅱ期
非随机化
开放
/
国内试验
国内: 12 ；
国内: 登记人暂未填写该信息；
/
/
否
1.签署知情时≥2 周岁，且<18 周岁；
请登录查看1.存在可能导致戈谢病症状或混淆研究目的的其他严重的神经系统疾病；
2.存在严重的戈谢病导致的内脏损伤，经研究者评估认为会对受试者造成不可接受的风险，或干扰受试者的研究依从性，或干扰试验的执行的；
3.需要长期通气或长期鼻饲喂养（长期通气定义为：需要气管切口呼吸辅助，或者连续14 天以上≥16 小时/天的无创呼吸辅助，除外急性可逆性疾病导致辅助通气及围手术期的通气。长期鼻饲喂养指因吞咽功能严重丧失而导致的必须使用鼻饲管喂养）；
请登录查看上海交通大学医学院附属新华医院
200092
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