【ChiCTR2600126269】一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药的I/II期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600126269

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-06-05

临床申请受理号

靶点

适应症

肝豆状核变性（WD）

试验通俗题目

一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药的I/II期临床研究

试验专业题目

一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药的I/II期临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

I/II期研究 1、评价单次静脉输注LY-M003治疗WD受试者的安全性。 2、评价单次静脉输注LY-M003治疗WD受试者的有效性。 3、评价单次静脉输注LY-M003治疗WD受试者的免疫原性。 4、评价单次静脉输注LY-M003在WD受试者中的病毒生物分布特征及脱落情况。长期随访研究评价单次静脉输注LY-M003的长期安全性和有效性

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期+Ⅱ期

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

凌意（杭州）生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-05-14

试验终止时间

2032-05-31

是否属于一致性

入选标准

1.年龄≥18周岁，且≤60周岁，性别不限。 2.受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）。 3.确诊为肝豆状核变性（Wilson Disease）的患者。 4.由实验室检测确认具有双染色体ATP7B基因突变或缺失的WD患者。 5.受试者为WD的经治患者，筛选期前至少6个月以上持续使用标准治疗（如D-青霉胺或醋酸锌）。 6.受试者在筛选期前至少6个月以上持续限制含铜量高的食物，并在参与研究期间继续进行。 7.受试者必须愿意在接受治疗后的任何时间避免捐献血液、器官、组织或细胞； 8.有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性。 9.受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划。 1.年龄≥18周岁，且≤60周岁，性别不限。2.受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）。3.确诊为肝豆状核变性（Wilson Disease）的患者。4.由实验室检测确认具有双染色体ATP7B基因突变或缺失的WD患者。5.受试者为WD的经治患者，筛选期前至少6个月以上持续使用标准治疗（如D-青霉胺或醋酸锌）。6.受试者在筛选期前至少6个月以上持续限制含铜量高的食物，并在参与研究期间继续进行。7.受试者必须愿意在接受治疗后的任何时间避免捐献血液、器官、组织或细胞；8.有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性。9.受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划。；

排除标准

1.AAV8中和抗体滴度> 1:10。 2.近3个月内有活动性的胃肠道出血。 3.失代偿性肝硬化或有晚期肝病，表现为门脉高压、腹水、脾大、食管静脉曲张、肝性脑病等。 4.经研究者判断患者合并其他肝病如免疫性肝炎、酒精性肝病、原发性胆汁性胆管炎、原发性硬化性胆管炎和/或药物或毒物性肝病者。 5.经研究者判断患者并发严重脾功能亢进，需进行脾切除术者。 6.终末期肝病评分（MELD）＞13分。 7.其他铜代谢紊乱者，如慢性胆汁淤积性肝病、糖基化障碍疾病、铜代谢紊乱疾病等。 8.筛选前6个月内，研究者判定有铜螯合剂或锌剂治疗不依从的病史。 9.WD经治患者，ALT和/或AST高于正常值上限的5倍。 10.患有严重的神经功能缺陷或损伤，经研究者判断影响患者的安全和/或参与研究的能力。 11.血红蛋白＜90g/L。 12.乙肝表面抗原（HBsAg）阳性、丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者。 13. 接受透析治疗的终末期肾病患者（慢性肾病3期及以上）或肌酐清除率< 60mL/min。 14.严重高脂血症（甘油三酯> 1000 mg/dL）。 15.受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和/或主要器官移植，包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等。 16.临床诊断或经研究者判断的严重心血管疾病（如纽约心脏病学会[NYHA]的心衰分级≥3级）。 17.经研究者判断患者有未得到控制的伴随疾病或感染性疾病。 18.对LY-M003注射液的任何成分过敏。 19.既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗。 20.在给药前3个月内使用过全身免疫抑制剂或类固醇治疗（方案规定的预防性给药的免疫抑制治疗除外）。 21.筛选前5年内有癌症史，但完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治愈的导管原位癌除外。 22.筛选前4个月内接种过减毒活疫苗或计划在临床试验期间接种减毒活疫苗。 23.筛选前28天或5个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其它临床试验药物或研究器械的治疗或处置。 24.孕妇(或计划怀孕的妇女)或哺乳期妇女。 25.研究者认为受试者不适合参加研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江大学医学院附属第一医院

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