进行性家族性肝内胆汁淤积资讯动态
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聚焦PFIC疾病认知：被“新生儿黄疸与瘙痒”隐匿的罕见病前沿研究每年10月5日是世界PFIC认知日 （World PFIC Awareness Day），这一疾病日由国际患者组织发起，旨在呼吁社会各界关注进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）这一极其罕见的遗传性肝病，推动科学研究与政策倡导，为患者家庭提供教育、支持与连接，让他们不再孤单前行。 据了解，每5万至10万名新生儿中约有1名可能患有PFIC ，通常在婴儿2-3个月时发病 。 十万分之一的隐匿威胁：。益普生 Ipsen2026-10-0593进行性家族性肝内胆汁淤积
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Mirum Pharmaceuticals将于2026年5月4日召开投资者电话会议，分享volixibat在原发性硬化性胆管炎患者中的VISTAS研究顶线结果研发注册政策Mirum Pharmaceuticals，一家领先的罕见病公司，宣布将于2026年5月4日星期一上午8:30东部时间/下午5:30太平洋时间举行投资者电话会议，分享volixibat在原发性硬化性胆管炎（PSC）患者中的VISTAS研究顶线结果。电话会议的详细信息包括美国/免费电话号码、国际电话号码、接入码以及通过Mirum公司官方网站的投资者部分访问网络直播的方式。Mirum Pharmaceuticals是一家专注于将突破性药物带给被忽视疾病患者的全球性罕见病公司，其产品组合包括用于Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的LIVMARLI®（maralixibat）、用于胆汁酸合成障碍的CHOLBAM®（cholic acid）以及用于 cerebrotendinous xanthomatosis（CTX）的CTEXLI®（chenodiol）。其临床阶段产品管线包括volixibat（用于PSC和原发性胆汁性胆管炎PBC的IBAT抑制剂）、brelovitug（用于慢性丁型肝炎HDV的完全人源化单克隆抗体）和MRM-3379（正在评估用于脆性X综合征FXS的PDE4Businesswire2026-05-04608进行性家族性肝内胆汁淤积 原发性硬化性胆管炎 Mirum Pharmaceuticals Inc
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深耕二十余年，新靶向治疗带来希望 | 我院肝病科启动奥德昔巴特真实世界登记研究：聚焦长期疗效与安全性前沿研究进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis，PFIC） 是一组常染色体隐性遗传病，由参与胆汁生成、分泌及胆汁酸稳态维持相关基因发生变异所致，临床以肝内胆汁淤积为主要表现。 胆汁分泌/转运通路受损后，胆汁酸在肝内与血液中蓄积，患儿常出现黄疸、顽固瘙痒、胆汁酸显著升高、脂溶性维生素吸收不良与生长发育受限，部分患儿会进展至肝纤维化、肝硬化甚至肝移植。 该药已在多国获批用于PFIC相关瘙痒治疗。复旦大学附属儿科医院2026-02-13691腹泻 进行性家族性肝内胆汁淤积 奥德昔巴特
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2025年CDE官方问答全梳理：药品注册申报必看！研发注册政策2025年，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）持续围绕药品注册申报中的关键环节、高频疑问与共性难题，发布了一系列具有指导意义的共性问题解答。 为帮助业界更清晰把握政策导向、提升申报效率，本文系统梳理了全年官方问答，涵盖 药品注册受理、常见一般性技术问题、化学仿制药 三大板块，共计34项具体问题（重复问答已删）。 1.2025-08-06。迈同生物2026-01-281164肺动脉高压 充血性心脏衰竭 硫酸钠 + 硫酸钾 + 硫酸镁
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Mirum Pharmaceuticals将于2026年1月14日参加J.P. Morgan Healthcare Conference医投速递Mirum Pharmaceuticals，一家领先的罕见病公司，宣布将于2026年1月14日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上做展示。该公司将在当天上午11:15太平洋时间进行演讲，并设有问答环节，演讲和问答环节将通过Mirum公司网站的投资者部分进行网络直播。Mirum Pharmaceuticals专注于为罕见病患者提供突破性药物，其产品组合包括用于Alagille综合症（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的LIVMARLI®（maralixibat）、用于胆汁酸合成障碍的CHOLBAM®（cholic acid）以及用于 cerebrotendinous xanthomatosis（CTX）的CTEXLI®（chenodiol）。其临床阶段产品管线包括volixibat，这是一种用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）和原发性胆汁性胆管炎（PBC）的IBAT抑制剂，以及正在评估用于脆性X综合症（FXS）的PDE4D抑制剂MRM-3379。Mirum的成功得益于一支致力于通过战略发展、严谨执行和罕见病生态系统的目的性合作来推进高影响力药Businesswire2026-01-08667Mirum Pharmaceuticals Inc 脆性 X 综合征 IBAT
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Mirum Pharmaceuticals完成与TCGX关联实体的私募股权融资交易并购Mirum Pharmaceuticals，一家领先的罕见病公司，宣布与机构投资者TCGX关联实体达成私募股权融资协议，将发行100万股普通股。此次私募股权融资的股票发行价格为每股68.48美元，预计总融资金额约为6850万美元。这些资金将用于支持Mirum的临床开发和商业活动，包括之前宣布的拟议收购Bluejay Therapeutics（一家专注于病毒和肝脏疾病的私营生物技术公司）。这两次私募股权融资预计将与拟议的Bluejay收购同时完成，预计将在2026年第一季度完成，前提是获得监管批准和其他常规的交割条件。此外，Mirum还与投资者签订了注册权协议，承诺在私募股权融资完成后向美国证券交易委员会提交注册声明，以注册私募股权融资中出售的普通股的转售。Mirum是一家致力于为罕见病患者提供突破性药物的公司，其产品组合包括用于Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的LIVMARLI®（maralixibat）、用于胆汁酸合成障碍的CHOLBAM®（cholic acid）以及用于 cerebrotendinous xanthomatosis（CTX）的CTEXLI®（chBusinesswire2025-12-19537肝脏疾病 进行性家族性肝内胆汁淤积 Mirum Pharmaceuticals Inc
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北海康成宣布治疗 PFIC 胆汁淤积性瘙痒症的迈芮倍®在香港获批上市审批动态公司今日宣布，用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者胆汁淤积性瘙痒的迈芮倍 ® 已获得香港卫生署批准上市。 我们非常高兴香港的PFIC患者可以使用迈芮倍治疗胆汁淤积性瘙痒。 这标志着迈芮倍成为首个且唯一在香港获批用于PFIC的疗法。北海康成2025-12-02555药明生物技术有限公司 北海康成（北京）医药科技有限公司 进行性家族性肝内胆汁淤积
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Mirum Pharmaceuticals在AASLD会议上展示罕见肝病新疗法数据研发注册政策Mirum Pharmaceuticals公司宣布，将在2025年11月7日至11日在华盛顿特区举行的美国肝脏病研究协会（AASLD）年度会议上展示其LIVMARLI（maralixibat）和volixibat临床项目的数据。这些展示突出了Mirum在扩展治疗成人及儿童罕见肝病的科学和临床基础方面的持续进展，包括VANTAGE试验的新发现和真实世界研究。会议将包括volixibat在成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中改善疲劳和睡眠的口头报告，以及maralixibat和遗传测试在胆汁淤积症中的实际应用等摘要。此外，Mirum还将举办一个关于PFIC诊断和治疗的圆桌讨论。Biospace2025-11-10342原发性胆汁性胆管炎 进行性家族性肝内胆汁淤积 Mirum Pharmaceuticals Inc
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时讯近期大湾区药企深信生物计划赴港IPO，最快明年上市或募资2亿美元。其拥有LNP-mRNA平台，多款疫苗进入临床试验阶段，未来将拓展至罕见病、慢性病领域，此外公司还涉足体内CAR-T研究。药融圈2025-10-282865罕见病 维昇药业（上海）有限公司 深圳深信生物科技有限公司 -
跨国药企在中国 | 罗氏、诺华、蔡司、拜耳、强生、梯瓦、住友制药、勃林格殷格翰、优时比、益普生、百时美施贵宝、吉利德科学等新动态公司动态罗氏集团董事会主席施万出席第37届上海市市长国际企业家咨询会议（IBLAC）。 同时，施万被授予“上海市荣誉市民”称号。 近期，罗氏宣布在上海投资20.4亿人民币新建生物制药生产基地，旨在通过加强在中国的供应链和本地化生产布局。医药健闻2025-10-13443Bristol-Myers Squibb Co Boehringer Ingelheim Fremont Inc 住友制药（苏州）有限公司
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进行性家族性肝内胆汁淤积症
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拟用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）、阿拉杰里综合征（Alagille）及胆道闭锁术后所致的胆汁淤积性肝病的相关婴幼儿及儿童罕见病的治疗。
进行中
Ⅰ期
进行性家族性肝内胆汁淤积研究报告
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进行性家族性肝内胆汁淤积治疗市场分析及产品推广策略摩熵咨询66页1273 -
2024年NMPA批准上市的新药分析报告摩熵咨询27页2866 -
小分子化药白皮书（上）摩熵咨询25页2638
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进行性家族性肝内胆汁淤积临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询35页1247 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2024.12.02-2024.12.08)摩熵咨询31页408
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上海医药（601607）：制药到流通的全产业链医药龙头，创新突破中国金证券29页2860
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北海康成-B（01228）：公司披露CAN106一期临床积极顶线数据招商证券(香港)9页2966
进行性家族性肝内胆汁淤积-药品研发状态数据概览
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2个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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3个
批准上市
进行性家族性肝内胆汁淤积全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
进行性家族性肝内胆汁淤积相关靶点
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进行性家族性肝内胆汁淤积研发企业
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