肾上腺脊髓神经病资讯动态
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Spur Therapeutics 在 ASGCT 第 28 届年会上公布了其基因治疗项目的积极新临床和临床前数据研发注册政策Spur Therapeutics宣布其针对高雪病、GBA1型帕金森病和肾上腺髓质神经病（AMN）的基因治疗项目取得积极进展。这些数据在基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上以口头和海报形式展示。公司首席医疗官Pamela Foulds表示，Spur正在推进新一代基因疗法，以满足每种疾病独特的需求。其中，FLT201项目旨在生产一种更稳定的酶，用于治疗高雪病，数据显示在单次给药后近两年内表现出良好的安全性和有效性信号。此外，Spr301项目针对GBA1型帕金森病，利用与FLT201相同的酶，进一步优化以在脑部表达。SBT101项目针对AMN，结果显示该疗法总体耐受性良好。Spur Therapeutics致力于开发改变生命的基因疗法，以实现基因疗法的真正潜力。Biospace2025-05-15230肾上腺脊髓神经病 II型戈谢病
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时讯近日，传闻减肥药公司Viking Therapeutics可能成为辉瑞收购目标，致其股价上涨12%，市值达38亿美元。Viking专注于代谢和内分泌疾病研发，其口服GLP-1减肥药有望成为市场主导注射剂的替代品，目前有四款研发管线正在临床试验中。生物药大时代2025-02-242411GLP-1 Pfizer Inc Viking Therapeutics Inc -
Leriglitazone在治疗儿童脑型肾上腺脑白质营养不良的关键临床试验中达到主要终点临床研究西班牙巴塞罗那当地时间2024年12月11日，曙方医药合作伙伴Minoryx Therapeutics公司与其合作方Neuraxpharm宣布NEXUS临床试验已经完成并达到主要终点，接受leriglitazone治疗的患者疾病得到控制（disease arrest）的比例显著高于自然病史。 Minoryx与Neuraxpharm计划在2025年中向欧盟监管机构提交leriglitazone用于治疗儿童和成人脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）患者的上市许可申请（MAA）。 NEXUS研究是一项为期96周的关键性、开放标签研究，旨在评估每日一次口服leriglitazone对cALD儿童患者的疗效和安全性。曙方医药2024-12-13576神经系统疾病 伐莫洛龙 北京罕友医药科技有限公司
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病案精选 | HCQ“暗雷”——羟氯喹视网膜病变前沿研究羟氯喹（HCQ）主要用于治疗风湿病和某些皮肤病，尽管其视网膜毒性较氯喹低，但长期服用仍可能导致视网膜病变。 即使在未超过最大推荐剂量且无其他风险因素的情况下，也有可能发生视网膜病变。 增加HCQ相关视网膜毒性风险的因素包括：累积剂量超过1000克、用药超过五年、肾脏疾病、合用他莫昔芬以及存在视网膜疾病如年龄相关性黄斑变性（AMD）。医信眼科2024-10-081778糖原累积病 II 型 皮肤病 氯喹
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SwanBio 在肾上腺脊髓神经病基因治疗的首次人体研究中进入更高剂量队列研发注册政策SwanBio Therapeutics宣布其首个临床试验PROPEL进入第二阶段剂量递增队列，该试验旨在评估其基因疗法SBT101治疗肾上腺髓质神经病（AMN）的安全性和有效性。SBT101是一种旨在补偿ABCD1基因突变的基因疗法。独立数据安全监测委员会（DSMB）建议将研究推进到更高剂量队列。Syncona Investment Management Limited作为主要投资者，额外投资1000万美元支持第二阶段。PROPEL研究正在美国进行，并已获得荷兰CCMO的批准，将扩展到欧洲。SwanBio Therapeutics专注于开发针对中枢和周围神经系统的基因疗法，旨在为患有严重遗传性神经疾病的患者带来变革性治疗。Businesswire2023-10-04283肾上腺脊髓神经病 ABCD1
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时讯Viking Therapeutics, Inc.（NASDAQ：VKTX）于2012年9月24号在特拉华州成立。作为一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于治疗代谢和内分泌疾病的新型首创或同类最佳疗法。药融圈2023-09-193040Viking Therapeutics Inc 奥贝胆酸(OCA) Intercept Pharmaceuticals Inc -
时讯SwanBio Therapeutics是一家基因疗法研发商，该公司致力于推进基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于治疗破坏性神经系统疾病。Syncona是Swan Bio主要股东，随着Syncona的减持，SwanBio价值几乎减半，所以公司计划解雇约50%的员工。细胞基因治疗前沿2023-06-204270肾上腺脊髓神经病 -
SwanBio在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上揭示了下一代CNS衣壳的研究研发注册政策SwanBio Therapeutics展示了对AAV capsid的研究成果，这些capsid在灵长类动物研究中优于常用的AAV9 capsid，突显了其在基因治疗领域的创新能力和对新型capsid的追求。公司正在开发一系列旨在通过鞘内注射治疗中枢和周围神经系统疾病的基因疗法候选药物，其中SBT101正在用于治疗肾上腺髓质神经病（AMN）的1/2期临床试验。SwanBio还展示了关于AMN患者健康资源使用的研究，指出开发针对性遗传疗法的价值。SwanBio致力于为患有严重遗传性神经疾病的患者带来变革性治疗。Businesswire2023-05-18575肾上腺脊髓神经病
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SwanBio Therapeutics 启动首次 AAV 基因治疗肾上腺脊髓神经病的人体研究研发注册政策SwanBio Therapeutics公司宣布启动其PROPEL临床试验，这是一项针对神经退行性疾病肾上腺髓质神经病（AMN）的AAV基因疗法研究。该试验将评估SBT101的安全性和有效性，这是一种旨在补偿导致AMN的ABCD1突变的实验性疗法。此临床试验是在完成CYGNET自然史研究并超额招募的基础上进行的，显示出SwanBio对AMN社区的持续承诺。SBT101是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法候选药物，在临床前研究中显示出对AMN小鼠模型的疾病标志物和功能改善。SwanBio正在推进其针对AMN的领先项目，并获得了FDA的IND批准和快速通道及孤儿药资格。Biospace2022-12-15233肾上腺脊髓神经病 ABCD1
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投融资随着生物技术市场的持续萎缩，裁员打击了许多基因治疗机构。在SwanBio解雇了60名员工中的四分之一后短短几周，它又获得了5600万美元的新融资。药融资2022-05-198298疼痛 尿失禁 性功能障碍
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威海火炬高技术产业开发区肾上腺脊髓神经病项目可行性研究报告摩熵咨询49页2622
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成都高新技术产业开发区肾上腺脊髓神经病项目可行性研究报告摩熵咨询56页1650
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成都医学城肾上腺脊髓神经病项目可行性研究报告摩熵咨询30页774
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肾上腺脊髓神经病-药品研发状态数据概览
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药物发现
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批准上市
肾上腺脊髓神经病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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