肾上腺脊髓神经病资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
Spur Therapeutics 在 ASGCT 第 28 届年会上公布了其基因治疗项目的积极新临床和临床前数据研发注册政策Spur Therapeutics宣布其针对高雪病、GBA1型帕金森病和肾上腺髓质神经病（AMN）的基因治疗项目取得积极进展。这些数据在基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上以口头和海报形式展示。公司首席医疗官Pamela Foulds表示，Spur正在推进新一代基因疗法，以满足每种疾病独特的需求。其中，FLT201项目旨在生产一种更稳定的酶，用于治疗高雪病，数据显示在单次给药后近两年内表现出良好的安全性和有效性信号。此外，Spr301项目针对GBA1型帕金森病，利用与FLT201相同的酶，进一步优化以在脑部表达。SBT101项目针对AMN，结果显示该疗法总体耐受性良好。Spur Therapeutics致力于开发改变生命的基因疗法，以实现基因疗法的真正潜力。Biospace2025-05-15208肾上腺脊髓神经病 II型戈谢病
-
时讯近日，传闻减肥药公司Viking Therapeutics可能成为辉瑞收购目标，致其股价上涨12%，市值达38亿美元。Viking专注于代谢和内分泌疾病研发，其口服GLP-1减肥药有望成为市场主导注射剂的替代品，目前有四款研发管线正在临床试验中。生物药大时代2025-02-242277GLP-1 Pfizer Inc Viking Therapeutics Inc -
Leriglitazone在治疗儿童脑型肾上腺脑白质营养不良的关键临床试验中达到主要终点临床研究西班牙巴塞罗那当地时间2024年12月11日，曙方医药合作伙伴Minoryx Therapeutics公司与其合作方Neuraxpharm宣布NEXUS临床试验已经完成并达到主要终点，接受leriglitazone治疗的患者疾病得到控制（disease arrest）的比例显著高于自然病史。 Minoryx与Neuraxpharm计划在2025年中向欧盟监管机构提交leriglitazone用于治疗儿童和成人脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）患者的上市许可申请（MAA）。 NEXUS研究是一项为期96周的关键性、开放标签研究，旨在评估每日一次口服leriglitazone对cALD儿童患者的疗效和安全性。曙方医药2024-12-13531神经系统疾病 伐莫洛龙 北京罕友医药科技有限公司
-
病案精选 | HCQ“暗雷”——羟氯喹视网膜病变前沿研究羟氯喹（HCQ）主要用于治疗风湿病和某些皮肤病，尽管其视网膜毒性较氯喹低，但长期服用仍可能导致视网膜病变。 即使在未超过最大推荐剂量且无其他风险因素的情况下，也有可能发生视网膜病变。 增加HCQ相关视网膜毒性风险的因素包括：累积剂量超过1000克、用药超过五年、肾脏疾病、合用他莫昔芬以及存在视网膜疾病如年龄相关性黄斑变性（AMD）。医信眼科2024-10-081604皮肤病 糖原累积病 II 型 氯喹
-
SwanBio 在肾上腺脊髓神经病基因治疗的首次人体研究中进入更高剂量队列研发注册政策SwanBio Therapeutics宣布其首个临床试验PROPEL进入第二阶段剂量递增队列，该试验旨在评估其基因疗法SBT101治疗肾上腺髓质神经病（AMN）的安全性和有效性。SBT101是一种旨在补偿ABCD1基因突变的基因疗法。独立数据安全监测委员会（DSMB）建议将研究推进到更高剂量队列。Syncona Investment Management Limited作为主要投资者，额外投资1000万美元支持第二阶段。PROPEL研究正在美国进行，并已获得荷兰CCMO的批准，将扩展到欧洲。SwanBio Therapeutics专注于开发针对中枢和周围神经系统的基因疗法，旨在为患有严重遗传性神经疾病的患者带来变革性治疗。Businesswire2023-10-04271肾上腺脊髓神经病 ABCD1
-
时讯Viking Therapeutics, Inc.（NASDAQ：VKTX）于2012年9月24号在特拉华州成立。作为一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于治疗代谢和内分泌疾病的新型首创或同类最佳疗法。药融圈2023-09-192868奥贝胆酸(OCA) Viking Therapeutics Inc Intercept Pharmaceuticals Inc -
时讯SwanBio Therapeutics是一家基因疗法研发商，该公司致力于推进基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于治疗破坏性神经系统疾病。Syncona是Swan Bio主要股东，随着Syncona的减持，SwanBio价值几乎减半，所以公司计划解雇约50%的员工。细胞基因治疗前沿2023-06-204029肾上腺脊髓神经病 -
SwanBio在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上揭示了下一代CNS衣壳的研究研发注册政策SwanBio Therapeutics展示了对AAV capsid的研究成果，这些capsid在灵长类动物研究中优于常用的AAV9 capsid，突显了其在基因治疗领域的创新能力和对新型capsid的追求。公司正在开发一系列旨在通过鞘内注射治疗中枢和周围神经系统疾病的基因疗法候选药物，其中SBT101正在用于治疗肾上腺髓质神经病（AMN）的1/2期临床试验。SwanBio还展示了关于AMN患者健康资源使用的研究，指出开发针对性遗传疗法的价值。SwanBio致力于为患有严重遗传性神经疾病的患者带来变革性治疗。Businesswire2023-05-18563肾上腺脊髓神经病
-
SwanBio Therapeutics 启动首次 AAV 基因治疗肾上腺脊髓神经病的人体研究研发注册政策SwanBio Therapeutics公司宣布启动其PROPEL临床试验，这是一项针对神经退行性疾病肾上腺髓质神经病（AMN）的AAV基因疗法研究。该试验将评估SBT101的安全性和有效性，这是一种旨在补偿导致AMN的ABCD1突变的实验性疗法。此临床试验是在完成CYGNET自然史研究并超额招募的基础上进行的，显示出SwanBio对AMN社区的持续承诺。SBT101是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法候选药物，在临床前研究中显示出对AMN小鼠模型的疾病标志物和功能改善。SwanBio正在推进其针对AMN的领先项目，并获得了FDA的IND批准和快速通道及孤儿药资格。Biospace2022-12-15220肾上腺脊髓神经病 ABCD1
-
投融资随着生物技术市场的持续萎缩，裁员打击了许多基因治疗机构。在SwanBio解雇了60名员工中的四分之一后短短几周，它又获得了5600万美元的新融资。药融资2022-05-198113疼痛 尿失禁 性功能障碍
肾上腺脊髓神经病竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
肾上腺脊髓神经病关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
肾上腺脊髓神经病研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
医药行业创新药周报（5.12-5.16）西南证券20页237 -
临沂国家高新技术产业开发区肾上腺脊髓神经病项目可行性研究报告摩熵咨询72页576 -
苏州国家高新技术产业开发区肾上腺脊髓神经病项目可行性研究报告摩熵咨询99页164 -
中山火炬高新技术产业开发区肾上腺脊髓神经病项目可行性研究报告摩熵咨询62页1324
-
中关村国家自主创新示范区肾上腺脊髓神经病项目可行性研究报告摩熵咨询90页1339
-
肾上腺脊髓神经病治疗市场分析及产品推广策略摩熵咨询69页1173
-
长春高新技术产业开发区肾上腺脊髓神经病项目可行性研究报告摩熵咨询64页2027
-
南宁高新技术产业开发区肾上腺脊髓神经病项目可行性研究报告摩熵咨询91页1277
-
天津滨海高新技术产业开发区肾上腺脊髓神经病项目可行性研究报告摩熵咨询99页1000
-
西安高新技术产业开发区肾上腺脊髓神经病项目可行性研究报告摩熵咨询71页1220
肾上腺脊髓神经病-药品研发状态数据概览
-
0个
药物发现
-
0个
申报临床
-
0个
申请上市
-
0个
批准上市
肾上腺脊髓神经病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
肾上腺脊髓神经病相关靶点
最新资讯
- 摩熵智能入选成都市AI产业政策支持名单，"DATA+AI"实力再获官方认可
- 河北永丰药业养心定悸胶囊独家品种中药保护获NMPA受理，2026上半年销售额破亿同比增长25.81%
- 2026年肝素药物研究：作用机制、产业链与相关政策解析
- 2026年肝素药物市场分析：全球管线格局、国内创新现状与竞争趋势
- 2026肝素企业数据分析：两大龙头周转效率、营收变化全景解析
- 2026年肝素药物市场表现洞察报告
- 翰森制药HS-20093上市申请获受理：全球首个OS获益B7-H3 ADC，小细胞肺癌、骨肉瘤III期同步告捷
- Alumis口服TYK2抑制剂SLE II期临床失败股价暴跌56%，IFNGS高表达亚组成后续开发核心锚点
- CAR-T竞争逻辑正在被重写？莱芒生物代谢增强型CAR-T产品从T细胞耗竭底层破局血液瘤、自免赛道
- 中国生物制药TQB2102全球首个HER2双抗ADC三期临床成功，出海7大新兴市场即将申报上市
肾上腺脊髓神经病研发企业
最新视频
-
医保“十五五”，药企最该关注什么？
13863
2026-09-03
-
全球“超级重磅炸弹”药物第三期：一款“失败的老药”，如何逆袭成为百亿美元药王
15560
2026-08-24
-
AI重塑新药研发：从合成瓶颈到细胞药效的双场景实践
20714
2026-08-15
-
拆解GLP-1产业链：千亿美金赛道的三段生意
14486
2026-08-07
-
8年首调！2026基药目录拆解，12批国采结果落地，十五五健康规划出台
15237
2026-08-04
推荐适应症
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
11293
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11