强直性肌营养不良资讯动态
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步长制药长效EPO药物未获批准；百奥泰预亏2.3亿-2.9亿元审批动态今天聚焦的医药产业核心事件，包括北京发布防治病毒性肝炎五年行动计划；传奇生物CEO黄颖辞职；科伦博泰首个双载荷ADC SKB565获IND批准；亚虹医药与复旦红房子医院签署战略合作；Sarepta任命AbbVie/Tessera老兵Severino为新CEO；德琪医药盈喜由亏转盈，共12条要闻。 7/28 北京市发布防治病毒性肝炎五年行动计划，2030年新生儿乙肝疫苗首剂及时接种率不低于90%。 7月28日，据北京市疾病预防控制局消息，《北京市防治病毒性肝炎行动计划（2026—2030年）》近日发布。氨基观察2026-07-28264AbbVie Biotherapeutics Inc 百奥泰生物制药股份有限公司 德琪（浙江）医药科技有限公司
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万字长文，抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）的系统综述前沿研究提高药物特异性、安全性和效力，同时最小化毒性，是开发新型治疗药物的核心目标。 寡核苷酸是一类能够调节多种生物功能的新型治疗药物，正迅速发展。 寡核苷酸通过沉默、激活、调节、编辑和替换来调节基因表达，特别是基于mRNA的基因表达调控。小药说药2026-06-12661肿瘤 脊髓性肌萎缩症 Dyne Therapeutics
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120亿美元收购引爆赛道！ADC之后，AOC来了交易并购2025 年 10 月，跨国制药巨头诺华砸下 120 亿美元 收购 Avidity Biosciences，创下当年全球第二大医药并购交易，也让一个全新的治疗 modality—— 抗体 - 寡核苷酸偶联物（AOC） 彻底走进全球生物医药行业的视野。 这款结合了抗体精准靶向与寡核苷酸基因调控能力的杂交药物，正快速突破传统寡核苷酸递送瓶颈，在杜氏肌营养不良症（DMD）、强直性肌营养不良等罕见病领域交出颠覆性临床数据，成为继抗体药物偶联物（ADC）之后，最受期待的下一代重磅药物平台。 寡核苷酸药物（siRNA、反义寡核苷酸 ASO 等）能精准调控基因表达，是治疗罕见遗传病、神经疾病的理想方案，但 递送难 一直是行业死穴：传统寡核苷酸要么只能靶向肝脏，要么无法穿透血脑屏障、肌肉组织，全身给药疗效差、毒性高。抗体圈2026-05-11216杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Avidity Biosciences LLC 强直性肌营养不良
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120亿美元收购引爆赛道！抗体-寡核苷酸偶联物（AOC），下一代重磅药物形态来了交易并购2025 年 10 月，跨国制药巨头诺华砸下 120 亿美元 收购 Avidity Biosciences，创下当年全球第二大医药并购交易，也让一个全新的治疗 modality—— 抗体 - 寡核苷酸偶联物（AOC） 彻底走进全球生物医药行业的视野。 这款结合了抗体精准靶向与寡核苷酸基因调控能力的杂交药物，正快速突破传统寡核苷酸递送瓶颈，在杜氏肌营养不良症（DMD）、强直性肌营养不良等罕见病领域交出颠覆性临床数据，成为继抗体药物偶联物（ADC）之后，最受期待的下一代重磅药物平台。 寡核苷酸药物（siRNA、反义寡核苷酸 ASO 等）能精准调控基因表达，是治疗罕见遗传病、神经疾病的理想方案，但 递送难 一直是行业死穴：传统寡核苷酸要么只能靶向肝脏，要么无法穿透血脑屏障、肌肉组织，全身给药疗效差、毒性高。生物制品圈2026-05-11208杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Avidity Biosciences LLC 强直性肌营养不良
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AOC的临床转化挑战与未来展望临床研究随着多款抗体-寡核苷酸缀合物（AOCs）进入临床试验阶段，这一新兴疗法的临床转化前景日益清晰，但同时也暴露出诸多亟待解决的挑战。 这些挑战直接影响着AOCs的安全性、有效性和最终的患者获益。 AOCs结合了抗体的靶向能力和siRNAs和ASOs等寡核苷酸的治疗功能。小药说药2026-03-26383恶性肿瘤 肿瘤 TLR9
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药企 CEO 退休，背后藏着双重无奈人事变动摘要 ： Sarepta TherapeuticsCEO 道格・英格拉姆宣布 2026 年底退休，核心原因是两名至亲确诊强直性肌营养不良症。 而他掌舵的药企正深陷 DMD 药物销售下滑、监管限制的困境，多款核心产品前途未卜，这场离任也让公司的未来更添变数。 英格拉姆的退休消息，砸在本周三的投资者电话会上。药时空2026-02-27273强直性肌营养不良
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2025-2026年全球抗体药物研发全景前沿研究2025年全球首次批准了19种抗体治疗药物，并且有26种分子处于监管审评阶段（包括双特异性抗体药物偶联物izalontamab brengitecan）。 这里预测了目前209种处于商业晚期研发管线的分子中，哪些可能在2026年底前进入监管审评。 自2020年起，每年获批产品中约三分之一起源于中国，且从2024年起，中国起源分子的数量已达到并超过起源于美国或欧洲的分子 。小药说药2026-02-07925LGR5 头颈部鳞状细胞癌 petosemtamab
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DNA 重复序列竟是“衰老加速器”！Nature 90 万人研究揭示｜基因决定扩增速度，关联肝肾疾病风险前沿研究从亨廷顿舞蹈症、强直性肌营养不良，到部分类型的肌萎缩侧索硬化症（ALS），超过 60 种遗传性疾病已被证实与这类 “DNA 重复序列扩增” 有关。 日前发表在 《Nature》 上的一项重磅研究，揭示了更惊人的事实： 大多数人的基因组中都含有会随年龄增长而 “扩张” 的重复序列，且个体间的扩增速度可相差高达四倍，这一切竟受自身遗传背景的强烈调控。 这项由加州大学洛杉矶分校、布罗德研究所等机构联合完成的研究，堪称一场规模宏大的基因组 “侦探剧”。生物谷2026-01-28308肌萎缩侧索硬化 Huntington 病 强直性肌营养不良
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深度分析摩熵咨询发布的《2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局》不仅系统梳理了全球罕见病政策格局，更深度剖析了行业发展的关键趋势，并对诺华、辉瑞、武田、赛诺菲及Alexion等五大领军企业的战略布局进行了全景式扫描。本文将聚焦报告中的两大巨头——诺华与辉瑞，剖析它们如何在罕见病这一高难度领域构建各自的竞争优势。摩熵医药2026-01-269735Novartis AG Pfizer Inc Alexion AstraZeneca Rare Disease -
“孤儿药”张江样本：小众疾病为何成为创新药新战场？前沿研究罕见病药物因患者人群少、研发成本高，长期处于“无人区”。 “孤儿药”是指用于预防、治疗和诊断罕见病或极少见疾病的药物。 世界卫生组织数据显示，目前全球约有5000-8000种罕见疾病，3.5亿罕见病人群，我国有近2000万的罕见病患者。你好张江2025-10-28426泽布替尼 百济神州（北京）生物科技有限公司 罕见病
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强直性肌营养不良治疗市场分析及产品推广策略摩熵咨询40页266 -
强直性肌营养不良症2型临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询35页2266 -
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强直性肌营养不良-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申报临床
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申请上市
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批准上市
强直性肌营养不良全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
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