【ChiCTR2500097222】一项开放设计、剂量递增，评价CGB1001治疗1型强直性肌营养不良（DM1）患者的安全和耐受性的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500097222

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-02-14

临床申请受理号

靶点

适应症

1型强直性肌营养不良（DM1）

试验通俗题目

一项开放设计、剂量递增，评价CGB1001治疗1型强直性肌营养不良（DM1）患者的安全和耐受性的临床研究

试验专业题目

一项开放设计、剂量递增，评价CGB1001治疗1型强直性肌营养不良（DM1）患者的安全和耐受性的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1型强直性肌营养不良成年患者接受CGB1001治疗后，观察和评估CGB1001的安全性和耐受性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

迦进生物医药（上海）有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-01-12

试验终止时间

2027-12-19

是否属于一致性

入选标准

1) 年龄≥18岁且≤50岁，男女均可； 2) 经基因检测确诊为DM1，且DMPK CTG重复长度≥ 100； 3) 12岁后出现DM1症状； 4) 存在握力肌强直； 5) 可以走动（允许使用矫形器，不允许使用手杖和助行器），在筛选期时能够独立行走至少25米； 6)生育状态：育龄期女性患者或性伴侣为育龄期女性的男性患者，愿意从签署知情同意书开始至研究药物用药后12个月内采取经医学认可的高效避孕措施，如宫内节育器或避孕套（育龄期女性包括绝经前女性和绝经后24个月内的女性）； 7）愿意并能够在进行任何与研究相关的流程前提供签署并注明日期的知情同意书，愿意且能够遵守所有研究流程；

排除标准

1) 妊娠期和哺乳期女性； 2) 先天性DM1； 3)已知的人类免疫缺陷病毒(HIV)、丙型肝炎检测阳性，乙型肝炎表面抗原阳性； 4)筛选实验室值时出现临床显著异常，导致受试者不适合纳入； 5)筛选期实验室检查显示Hb≤90 g/L，或ALT≥2.5 ULN，或AST≥2.5 ULN；若研究者考虑受试者实验室检查异常可能为非病理状态，可考虑重复检测一次； 6)患有以下任何一种疾病：未受控制的糖尿病、充血性心力衰竭、有症状的心肌病、有症状的冠状动脉疾病、五年内的癌症（皮肤癌除外）、多发性硬化症或其他严重疾病； 7)开始研究产品给药前12周内的重大外科手术史或计划在研究期间进行重大外科手术（如植入心脏除颤器）； 8)DM1以外的健康状况会严重影响行走或参与功能评估； 9)存在活动性感染，需要全身抗病毒或抗菌治疗，且无法在研究给药前一天完成治疗的； 10)有出血倾向或正在进行口服抗凝治疗的病史； 11)不愿意或无法遵守本方案规定的研究程序（例如肌肉活检），包括后续行动，或不愿意与研究者充分合作； 12)筛选后一个月内使用另一种研究药物、生物制剂或装置进行治疗，或在研究药物的5个半衰期内（以较长者为准）；先前使用寡核苷酸（包括siRNA）治疗的任何历史； 13)最近或当前吸毒或酗酒的历史； 14)发育迟缓、智力障碍或显著的行为神经精神表现； 15)临床上显著的心电图或超声心动图异常，如2度以上房室传导阻滞、恶性室性心律失常，或筛查时出现明显的心功能不全症状； 16)首次研究药物给药前30天内接受抗肌强直药物治疗累计超过2周。可能包括但不限于：苯妥英、卡马西平、普鲁卡因酰胺、丙吡胺、硝苯地平、乙酰唑胺、氯米帕明、丙咪嗪、阿米替林、牛磺酸、奎宁、美西律； 17)对活检程序或其组成部分中使用的局部麻醉剂过敏史； 18)存在研究者认为受试者不适合纳入或可能干扰受试者参与或完成研究的任何状况；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

杭州市第一人民医院

研究负责人电话

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研究负责人邮编

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