CDKL5核心数据概览
CDKL5资讯动态
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Viralgen与Elaaj Bio合作开发CDKL5罕见病基因疗法交易并购Viralgen，一家专注于rAAV基因疗法的合同开发与制造组织（CDMO），宣布与Elaaj Bio合作，共同推进CDKL5罕见病基因疗法的临床前研究。Elaaj Bio是Loulou基金会的一家生物技术子公司，致力于CDKL5疾病的疗法开发。双方将结合在AAV病毒载体开发与制造方面的专长，以支持该疗法的临床开发。目前，该合作已完成了初步开发工作，并正在推进生产规模的扩大。CDKL5疾病是一种罕见的癫痫和发育障碍，这种合作旨在加速ELJ-101疗法的临床应用。预计将在2027年初启动该疗法的首次临床试验。PRNewswire2026-05-05546CDKL5
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UCB在AES会议上公布GEMZ 3期研究积极结果：芬氟拉明显著降低CDKL5缺乏症患者的可计数运动性癫痫发作频率研发注册政策全球生物制药公司UCB在2025年12月5日至9日于美国亚特兰大举行的美国癫痫学会（AES）会议上公布了GEMZ 3期研究的积极结果。该研究评估了辅助性芬氟拉明在患有CDKL5缺乏症（CDD）的儿童和成人中的疗效和安全性。研究达到了其主要终点和关键次要终点，与安慰剂相比，芬氟拉明显著降低了可计数运动性癫痫发作频率（CMSF），并在临床总体印象-改善（CGI-I）量表上显示出临床意义上的改善。芬氟拉明在试验中通常耐受性良好，没有发现新的安全信号，也没有发生瓣膜性心脏病（VHD）或肺动脉高压（PAH）。UCB正在开展一项开放标签、灵活剂量、为期54周的研究扩展阶段，以表征芬氟拉明在CDD儿童和成人中的长期安全性和耐受性。CDD是一种罕见的遗传性疾病，以多种类型的难治性癫痫发作和严重的全球神经发育迟缓为特征。Biospace2025-12-08485UCB SA 肺动脉高压 心脏瓣膜病
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美国密苏里大学研发猪模型助力罕见病治疗研究研发注册政策美国密苏里大学的国立猪资源与研究中心（NSRRC）和国立猪检测中心（NSTC）正在开展一项针对罕见病CDKL5缺乏症（CDD）的研究。该研究由Cecelia Lo教授发起，旨在开发一种携带CDKL5基因变异的猪模型，以模拟人类CDD病症。这项研究对于开发治疗CDD的基因疗法具有重要意义。由于猪的大脑结构与人类相似，猪模型在研究复杂神经系统疾病方面具有独特优势。通过这项研究，研究人员能够更准确地测试基因疗法的效果，并加速其进入临床试验。Biospace2025-11-14443罕见病 CDKL5
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一文了解2025年第二季度最新离子通道药物研发行业格局和重大交易|离子通道药物研发3公司动态第二季度离子通道药物研发进展。 本季度内，多个临床突破取得重要进展，包括新药获批和临床试验积极结果。 此外，值得关注的合作协议、授权交易及并购活动频繁发生，表明资本市场对离子通道领域的投资热情持续高涨。爱思益普2025-09-031893Eli Lilly & Co 炎症性肠病 北京爱思益普生物科技股份有限公司
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窥斑见豹：中国癫痫药物研发进展（2022-2025）前沿研究中国约有 900 万癫痫患者，其中约三分之一为药物难治性癫痫患者（ Pharmacoresistant seizure ）。 2022 至 2025 年期间，中国癫痫治疗领域取得了显著进展。 多个新型抗癫痫药物（ anti-seizure medications--ASMs ）获得批准，同时涌现出一批涵盖临床前研究至 III 期临床试验阶段的候选药物。爱思益普2025-08-13805癫痫 上海复星医药（集团）股份有限公司 北京爱思益普生物科技股份有限公司
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芬氟拉明深潜癫痫，FDA松绑CAR-T，英国加强关注GLP-1副作用审批动态1.深拓癫痫赛道，芬氟拉明有望获批第三种癫痫适应症。 优时比旗下Fintepla（芬氟拉明） 已被批准用于治疗与两种癫痫病相关的癫痫发作。 近日，公司披露该药针对罕见病CDKL5 缺乏症（CDD）患者进行的 Fintepla Ⅲ期试验已经达到主要终点和大部分次要终点。医药经济报2025-06-30140GLP-1 癫痫 CDKL5
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UCB 宣布芬氟拉明治疗 CDKL5 缺乏症的 GEMZ 3 期研究取得积极结果研发注册政策UCB公司宣布，其针对CDKL5缺陷症（CDD）的Phase 3研究达到了主要和关键次要终点，该研究评估了辅助性芬氟拉明的安全性和有效性。研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，涉及87名1至35岁的CDD患者，他们患有未控制的癫痫发作。该研究的主要终点是基于基线与调整加维持阶段之间可计数运动发作频率（CMSF）的中位数百分比变化，比较芬氟拉明与安慰剂组。芬氟拉明在研究中总体耐受性良好，安全性特征与DS/LGS中的先前研究一致。UCB正在进行一项开放标签、灵活剂量、为期54周的研究扩展阶段，以表征芬氟拉明在CDD的儿童和成人个体中的长期安全性和耐受性。Biospace2025-06-27331UCB SA CDKL5
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Ovid Therapeutics与Immedica Pharma AB达成协议，出售未来的加奈索酮特许权使用费交易并购标题：Ovid Therapeutics 与 Immedica Pharma AB 签订协议，出售未来 Ganaxolone 版税 摘要： 纽约和瑞典斯德哥尔摩，2025年6月25日（全球新闻社）——Ovid Therapeutics Inc.（纳斯达克：OVID），一家致力于开发针对大脑疾病的小分子药物的公司，今天宣布与全球领先的罕见病公司 Immedica Pharma AB（Immedica）达成最终协议，出售其在中国以外销售 Ganaxolone 的未来版税。根据协议，Immedica 将支付700万美元现金以收购 Ovid 所持有的全部版税权利，进一步加强对 Ganaxolone 的关注，并通过获得额外的知识产权控制权。这笔交易为 Ovid 提供了700万美元的非稀释性资本注入，将支持公司的持续运营。Ovid 在 2024 年录得约 56.6 万美元的 Ganaxolone 版税收入。Ovid 之前并未追求 Ganaxolone 的发展，这笔交易对公司当前的研发管线没有影响。 Immedica 将承担与 Marinus Pharmaceuticals, Inc.（Marinus）协议相关的版税权GlobeNewswire2025-06-25711罕见病 Ovid Therapeutics Inc 加那索龙
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元羿生物与东生华制药合作，推动CDKL5缺乏症创新疗法泽元安®在台湾地区的商业化公司动态中国上海, 2025年5月7日 -- 元羿生物 ，一家专注于中枢神经系统药物开发和商业化的生物医药公司， 今日宣布与东生华制药达成战略合作协议。 根据双方协议，东生华制药将支持泽元安® （加那索龙口服混悬剂，商品名为泽元安® Ztalmy®）在中国台湾地区的商业化。 东生华制药是一家总部位于中国台湾的生物制药企业。BioShanghai2025-05-07553癫痫 元羿生物医药（上海）有限公司 加那索龙
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科普2025年3月，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《2024年度药品审评报告》，按照国家药监局完成行政审批的时间统计，2024全年批准罕见病用药 55 个品种（未包括化学药品 4 类仿制药），其中 20 个品种（36.4%）通过优先审评审批程序加快上市（详见附件2），2 个品种附条件批准上市。摩熵医药2025-04-012790冷吡啉（冷炎素）相关周期性综合征 视锥细胞营养不良 冯维勒布兰德氏病
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879 -
2025年6月全球在研新药月报摩熵咨询36页1648 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.06.23-2025.06.29)摩熵咨询18页2354 -
医药生物行业周报：2024年Q3，NMPA&FDA批准了哪些新药？国盛证券30页1091
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2024年7月全球在研新药月报摩熵咨询33页52
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甾体类药物调研报告摩熵咨询60页3245
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医药生物行业周报：疫情板块仍是带领医药全面反弹的主力财通证券10页2149
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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