RPE65
RPE65靶点全景洞察，整合RPE65相关内容 157 条、相关药物 12 个、研发企业 20 家、全球新药 18 个、注册申报 4 项，收录专业报告 14 份，并实时追踪RPE65临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上RPE65数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解RPE65领域进展。
RPE65核心数据概览
RPE65资讯动态
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本周创新药专利速览 (2026-10-01)公司动态人在药途：全球专利情报画像。 本周视野聚焦于 MEN1, KMT2A, RPE65, MRGPRX2, KRAS, STAT6等 热门靶点。 MEN1, KMT2A 抑制剂。人在药途2026-10-0267KRAS MRGPRX2 STAT6
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视网膜再生基因递送工具优化：4种衣壳×13种启动子PK，锁定Muller胶质细胞靶向组合前沿研究视网膜变性 （Retinal degeneration）是全球不可逆视力丧失的主要原因之一，影响着数以百万计的患者，包括年龄相关性黄斑变性（AMD）、青光眼、遗传性视网膜疾病（IRDs）和糖尿病视网膜病变等多种疾病。 2017年，基于AAV2的视网膜基因疗法Luxturna（Voretigene neparvovec）获得多国监管机构批准，用于治疗RPE65突变导致的视网膜变性，成为首个上市的视网膜基因疗法，也奠定了AAV在视网膜基因治疗中的核心地位。 但要实现这一目标，开发能够精准靶向MG细胞的基因递送系统已成为确保治疗效果和安全性的关键前提。Scientific Services和元生物2026-09-3075青光眼 糖原累积病 II 型 RPE65
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深度分析非小细胞肺癌是肺癌中最主要的组织学类型，涉及复杂的疾病分型、分子机制、临床分期和治疗路径，已成为体现肿瘤精准治疗、创新药价值释放和多层次支付保障协同发展的重要疾病领域。在此背景下，摩熵咨询发布《2026年非小细胞肺癌流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察》报告，旨在建立非小细胞肺癌疾病认知、临床决策与政策环境的综合分析框架。围绕非小细胞肺癌的症状、病因、发病机制、流行病学、临床治疗方案及相关政策展开梳理。为后续把握非小细胞肺癌领域的临床演进、技术迭代与政策协同提供底层分析支撑。摩熵医药2026-08-038941KRAS ROS1 非小细胞肺癌 -
一期“益”会 | 破局罕见肾癌，无进展生存超24个月！特瑞普利单抗治疗转移性肾集合管癌实现完全缓解前沿研究肾集合管癌（CDC）是一种罕见的、侵袭性极强的肾细胞癌（RCC）亚型，仅占RCC的1%-2%。 超半数以上的CDC患者在确诊时已处于晚期，且远处转移常累及肺和骨骼，患者整体预后极差。 已有研究证据表明，肾集合管癌在免疫表型、基因组特征上与尿路上皮癌高度相似，包括特征性标志物（CD7+/P40+）及共享的基因组改变（如TP突变和NF2缺失）等，这些发现为免疫检查点抑制剂（ICIs）治疗CDC 提供了生物学依据。君实医学2026-07-27346特瑞普利单抗 尿路上皮癌 NF2
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癌症中最常见的突变，竟源于“守护神”的设计缺陷！TP53脆弱之谜终于被原子级破解！前沿研究很多癌症患者的基因检测报告上会出现"TP53突变"这几个字。 为什么这位"守护神"这么容易出问题？ p53是人体内最重要的肿瘤抑制因子，超过一半的人类癌症中都存在p53基因的突变或功能丧失。癌度2026-05-29373恶性肿瘤 p53 RPE65
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地图样萎缩的新型双通路基因疗法前沿研究地图样萎缩作为干性年龄相关性黄斑变性（Age-related Macular Degeneration，AMD）的晚期阶段，会造成进行性、不可逆的视力损伤 。 补体抑制剂的问世虽带来一定临床获益，但这类单通路治疗方案仍存在局限：疾病仍持续进展、需频繁注射造成沉重治疗负担，且会增加向新生血管性 AMD 转化的风险。 值得关注的是，欧洲药品管理局以获益风险比不佳、无法带来功能性视力改善为由，驳回了两款已获批补体抑制剂的上市申请。Rimonci2026-05-20928干性年龄相关性黄斑变性 糖原累积病 II 型 CD46
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全球11款AAV基因治疗药物全盘点：2026年4月，再生元Otarmeni开启“听觉修复”新时代前沿研究2026年4月23日，再生元（Regeneron）的AAV基因治疗药物Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）获得FDA批准上市，这标志着基因疗法实现了从“代谢病纠正”到“感官功能修复”的里程碑跨越。 全球范围内，自2012年首款AAV药物问世以来，已有11款产品陆续获批，覆盖从遗传性眼病、罕见神经系统疾病到血友病、肌肉疾病乃至听觉障碍等多种疾病领域。 然而，当前AAV领域依然面临“天价治疗费用、长期安全性存疑、产能瓶颈、支付体系不完善”四大核心挑战，而Otarmeni的上市，不仅预示着感官功能修复成为基因治疗的新蓝海，也通过其颠覆性的商业策略，推动行业重新定义价值与可及性的平衡。生物药知识云享2026-05-13527血友病 Regeneron Pharmaceuticals Inc 肌肉疾病
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艾沐蒽助力发表 | TCR测序揭秘Perp缺陷与自身免疫疾病新机制前沿研究近期，由成都医学院和厦门大学医学院等团队在Aging Cell上发表题为“Perp Deficiency Induces Defective Negative Selection and Autoimmune Arthritis in Aged Mice”的研究，该研究采用了艾沐蒽ImmuHub® TCR测序分析平台，研究团队通过构建条件性敲除小鼠模型发现： Perp 基因的缺失，会直接导致胸腺CD4单阳性T细胞的阴性选择出现缺陷，自身反应性克隆无法被有效清除；随着年龄增长，这些异常累积的活化CD4⁺T细胞最终会引发自身免疫性关节炎。 这一发现不仅明确了 Perp 在维持中枢免疫耐受中的关键角色，也为衰老相关自身免疫病的发病机制提供了新的视角。 胸腺阴性选择是清除自身反应性T细胞、维持免疫耐受的关键过程，凋亡相关基因在此扮演重要角色。艾沐蒽生物科技2026-05-12455肿瘤 自身免疫疾病 CD4
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日本Kubota Vision与法国Laboratoires KÔL合作提供Stargardt病治疗药物交易并购日本Kubota Vision公司宣布与法国Laboratoires KÔL公司签订供应和许可协议，旨在通过法国的同情使用授权提供Stargardt病（STGD1）的治疗候选药物“Emixustat”。该协议旨在通过同情使用授权在法国为Stargardt病提供“Emixustat”治疗。Kubota Vision将独家制造并向KÔL供应Emixustat最终产品，而KÔL将独家有权在法国同情使用渠道下分销Emixustat。Kubota Vision总裁Ryo Kubota表示，公司对与Laboratoires KÔL达成此协议感到非常高兴，希望通过结合两家公司的技术专长，为患者和全球眼科社区带来积极影响。Stargardt病是一种罕见的遗传性视网膜疾病，通常在儿童或青少年时期发病，导致视力逐渐丧失。目前尚无批准的治疗方法。Emixustat是一种通过选择性抑制RPE65（视觉周期中的关键酶）来抑制Stargardt病进展的候选药物。Laboratoires KÔL是一家专注于罕见疾病的法国制药公司，在眼科领域拥有深厚的技术专长。Kubota Vision是Kubota Pharmaceutical HoldBusinesswire2026-05-04631视锥细胞营养不良 RPE65 依舒司他
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时讯4月16日强生宣布将失败的基因疗法bota-vec退还MeiraGTx，后者以2500万美元首付收回权利，计划2027年上市。眼科基因治疗商业化成熟但竞争激烈，MeiraGTx能否成功商业化取决于监管环境演变，目前其与多家药企有合作。细胞基因治疗前沿2026-04-204302Johnson & Johnson 视锥细胞营养不良 Meiragtx Holdings PLC
RPE65全球新药
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RPE65关键临床试验信息
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适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
Leber’s先天性黑矇
进行中
Ⅱ期
RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良
进行中
Ⅰ期
RPE65双等位基因变异相关视网膜变性
进行中
Ⅱ期
RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（ IRD）
进行中
Ⅲ期
RPE65研究报告
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2026年非小细胞肺癌流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察摩熵咨询38页60 -
2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204
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疫后需求释放驱动2023业绩增长，高基数拖累2024Q1同比增速山西证券股份有限公司5页969
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医药生物周跟踪：CRISPR突破，基因治疗新阶段浙商证券17页1531 -
2023年H1中国医生物医药投融资蓝皮书中国医药企业管理协会183页2486
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和元生物（688238）投资价值分析报告：小而全的CGTCDMO领头羊，产能扩张驶入发展快车道光大证券27页1598
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医药行业2022年年终投资策略报告：低点已过，后疫情时代医药板块有望轻装上阵焕发新生华西证券108页1936 -
细胞基因技术（CGT）产业报告：摸索前进、动荡前行丁香园52页1843
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生物医药新药周观点：ESMO 2022闭幕，多个国产重点药物临床数据披露安信证券13页796
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中国医药、医疗行业：经过6月份的短暂反弹，全球健康产业投融资7月份复苏乏力招商证券(香港)24页1743
RPE65-品种竞争格局
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0个
申报临床
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10个
临床
-
0个
申请上市
-
1个
批准上市
RPE65
当前排名
第562名
3.69分
摩熵指数
0个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
RPE65全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
RPE65相关适应症
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