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RPE65

RPE65靶点全景洞察，整合RPE65相关内容 0 条、相关药物 13 个、研发企业 22 家、全球新药 18 个、注册申报 4 项，收录专业报告 13 份，并实时追踪RPE65临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上RPE65数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解RPE65领域进展。
0条
相关内容
13个
相关药物
12条
全球临床试验
22个
研发企业

RPE65核心数据概览

2024年销售额
0.00亿元
全球新药
18个
注册申报
4个
行业报告
13个

RPE65药品在{{ ['医院', '网上药店', '实体药店'][chartType1 - 1] }}渠道销售趋势分析

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医院
网上药店
实体药店
示例数据
*数据仅为示例数据，请前往企业版查看真实数据

RPE65-{{ ['医院', '网上药店', '实体药店'][chartType2 - 1] }}销售额

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药品分析（TOP10）
医院
网上药店
实体药店
数据来源：摩熵医药

RPE65资讯动态

RPE65全球新药

药品名称
研发企业
active适应症
inactive适应症
药物类型
研发阶段
voretigene neparvovec

诺华、费城儿童医院、罗氏

重组病毒

LX-101

上海朗昇生物科技有限公司

重组病毒

HG-004

辉大（上海）生物科技有限公司

重组病毒

cevaretigene ritoparvovec

重组病毒

FT-001

芳拓生物科技（上海）有限公司

腺相关病毒、重组病毒

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RPE65关键临床试验信息

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试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
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评价INNOSTELLAR-LX101-1研究对照组受试者视网膜下注射LX101有效性和安全性的临床研究

RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良

进行中
Ⅲ期
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一项评价HG004基因治疗产品在RPE65突变相关的2型Leber’s先天性黑矇（LCA2）受试者中的安全性、耐受性和疗效的Ⅰ/Ⅱ期、国际多中心、开放标签、多队列、剂量递增临床研究

Leber’s先天性黑矇

进行中
其它
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一项评估在单眼接受过LX101视网膜下注射的RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者对侧眼中视网膜下注射LX101的安全性和疗效的临床研究

RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良

进行中
Ⅰ期
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一项开放标签、多中心、剂量递增的I/II期临床研究，评价FT-001视网膜下腔给药对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性

RPE65双等位基因变异相关视网膜变性

进行中
Ⅱ期
查看
在RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（ IRD）患者中评价 rAAV2-RPE65 基因治疗制剂（LX101）安全性和有效性的多中心、多阶段临床研究

RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（ IRD）

进行中
其它
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全球药物研发-标签

RPE65研究报告

标签云

盐酸曲马多
盐酸曲马多
重组人粒细胞集落刺激因子
重组人粒细胞集落刺激因子
FDCA
FDCA
盐酸吡格列酮
盐酸吡格列酮
重组人粒细胞巨噬细胞刺激因子
重组人粒细胞巨噬细胞刺激因子
卡比多巴 + 左旋多巴
卡比多巴 + 左旋多巴
Bexotegrast片
Bexotegrast片
埃诺格鲁肽
埃诺格鲁肽
重组人白蛋白
重组人白蛋白
PDR001注射用粉末
PDR001注射用粉末
克拉霉素
克拉霉素
20价肺炎球菌多糖结合疫苗
20价肺炎球菌多糖结合疫苗
doconexent ethyl + 二十碳五烯酸乙酯
doconexent ethyl + 二十碳五烯酸乙酯
盐酸小檗碱
盐酸小檗碱
EVER-001胶囊
EVER-001胶囊
PCSK1
PCSK1
TRAIL
TRAIL
PCNA
PCNA
PGE2
PGE2
PBP
PBP
ACVR1
ACVR1
HIF2A
HIF2A
LAG3
LAG3
PIK3CA
PIK3CA
PDE3
PDE3
NRF2
NRF2
G6PD
G6PD
NRG1
NRG1
DPP1
DPP1
TEK
TEK
关节痛
关节痛
再生障碍性贫血
再生障碍性贫血
桥本甲状腺炎
桥本甲状腺炎
功能性消化不良
功能性消化不良
视神经脊髓炎
视神经脊髓炎
肝肿瘤
肝肿瘤
霍乱
霍乱
子宫癌
子宫癌
淋巴浆细胞样淋巴瘤/免疫细胞瘤
淋巴浆细胞样淋巴瘤/免疫细胞瘤
自闭症谱系障碍
自闭症谱系障碍
肾损伤
肾损伤
酒渣鼻
酒渣鼻
溶血性贫血
溶血性贫血
过敏性鼻炎
过敏性鼻炎
白化病
白化病
Cassava Sciences Inc
Cassava Sciences Inc
深圳汇芯生物医疗科技有限公司
深圳汇芯生物医疗科技有限公司
北京五和博澳药业股份有限公司
北京五和博澳药业股份有限公司
湖南中晟全肽生物科技股份有限公司
湖南中晟全肽生物科技股份有限公司
北京普祺医药科技股份有限公司
北京普祺医药科技股份有限公司
Ryvu Therapeutics
Ryvu Therapeutics
苏州齐禾生科生物科技有限公司
苏州齐禾生科生物科技有限公司
中国科学院武汉病毒研究所
中国科学院武汉病毒研究所
上海鼎新基因科技有限公司
上海鼎新基因科技有限公司
Neomorph Inc
Neomorph Inc
Aimmune Therapeutics Inc
Aimmune Therapeutics Inc
华派生物技术（集团）股份有限公司
华派生物技术（集团）股份有限公司
89bio Inc
89bio Inc
CRISPR Therapeutics AG
CRISPR Therapeutics AG
深圳虹信生物科技有限公司
深圳虹信生物科技有限公司

RPE65-品种竞争格局

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    申报临床
  • 5个
    临床
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    申请上市
  • 1个
    批准上市

RPE65全球研发阶段分布

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数据来源：摩熵医药
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