Dicerna Pharmaceuticals Inc
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Dicerna Pharmaceuticals Inc资讯动态
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EnPlusOne Biosciences任命Jim Weissman加入董事会，专注于RNA合成突破医投速递生物技术公司EnPlusOne Biosciences宣布任命Jim Weissman加入其董事会，专注于RNA合成技术的突破。Jim Weissman是一位备受尊敬的生命科学高管，曾担任Dicerna Pharmaceuticals的执行副总裁、首席运营官和首席商务官，并在RNA干扰（RNAi）药物开发方面拥有超过十年的经验。EnPlusOne的ezRNA™平台是一种基于水、无需模板的下一代酶法合成技术，旨在大规模制造高质量的RNA。公司计划利用其技术优势，推动RNA治疗药物的发展。Biospace2026-05-28598Dicerna Pharmaceuticals Inc
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癌症中的MYC：从“不可成药”靶点到临床临床研究MYC是最臭名昭著的癌基因之一。 与其他常见癌基因的一个显著区别在于，其失调通常不是由直接突变引起，而是由其他致癌病变持续激活所致。 尽管MYC在肿瘤发生和维持中具有无可置疑的作用，但迄今为止尚未有MYC抑制剂获批用于临床。小药说药2026-04-08543恶性肿瘤 肿瘤 MYC
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MNC集体盯上MASH公司动态自1980年概念提出以来，过去几十年中，MASH新药研发屡战屡败，超过百款药物在此折戟，被称为新药领域的“研发黑洞”。 直至2024年，Madrigal的Resmetirom获得FDA加速批准，用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化的非肝硬化MASH患者，这个长期缺乏有效疗法的市场才终于迎来了破冰时刻。 2025年10月9日，诺和诺德以最高52亿美元现金的代价与Akero Therapeutics签署最终收购协议，成功将Akero用于MASH的核心药物Efruxifermin（EFX）纳入管线，与诺和诺德在GLP-1代谢疾病领域的领先地位形成互补。新浪医药2025-10-16243GLP-1 efruxifermin Akero Therapeutics Inc
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赛道梳理全球2.57亿慢性乙肝患者面临治疗困境，小核酸药物成为新希望。GSK/IONIS的Bepirovirsen（ASO疗法）三期临床显示29%未治疗患者实现HBsAg清除，预计2026年多国申报上市。国内企业进展迅速：浩博医药AHB-137二期数据显示63%患者实现病毒学应答；腾盛博药Elebsiran联合疗法HBsAg清除率达33.3%。强生、罗氏等跨国药企曾终止多个项目，凸显研发挑战。中国作为乙肝大国（感染者7500万），相关研发具有重大临床价值。药融圈2025-06-096515Johnson & Johnson 贝普若韦生 BRII-835 (VIR-2218) 注射液 -
EASL2025：在研乙肝新药Xalnesiran联合或序贯IFN治疗慢乙肝120周随访结果公布临床研究Xalnesiran (RG6346, DCR-HBVS，RO7445482)是Roche 与 Dicerna Pharmaceuticals 合作开发用于慢性乙型肝炎治疗的一款靶向 HBV 基因组 S 区的GalNAc修饰双链 RNA 干扰疗法药物。 PIRANGA（NCT04225715）是一项 Phase 2 期平台研究，旨在评估慢性乙型肝炎（CHB）患者（pts）接受包括一种或多种新型药物在内的新型联合疗法的安全性、耐受性和疗效，以期达到比传统标准疗法更高的功能性治愈率。 此前的研究结果显示，xalnesiran（一种小干扰核糖核酸）加上免疫调节剂的治疗，使慢性乙型肝炎患者出现了相当比例的乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阴转。肝脏时间2025-05-11220Roche AG HBV Dicerna Pharmaceuticals Inc
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APASL2025：Xalnesiran联合序贯PD-L1锁核酸治疗慢乙肝对HBsAg阴转疗效有限前沿研究Xalnesiran (RG6346, DCR-HBVS，RO7445482)是 Roche 与 Dicerna Pharmaceuticals 合作开发用于慢性乙型肝炎治疗的一款靶向 HBV 基因组 S 区的GalNAc修饰双链 RNA 干扰疗法药物。 RO7191863（PD-L1 LNA） 是 Roche 开发用于慢性乙型肝炎治疗的一种肝脏靶向的 N-乙酰半乳糖胺 (GalNac) 修饰单链寡核苷酸（锁核酸），可诱导 RNAseH 介导的 PD-L1 mRNA 降解。 PIRANGA（NCT04225715）是一项 Phase 2 期平台研究，旨在评估慢性乙型肝炎（CHB）患者（pts）接受包括一种或多种新型药物在内的新型联合疗法的安全性、耐受性和疗效，以期达到比传统标准疗法更高的功能性治愈率。肝脏时间2025-04-06405PD-L1 HBV Dicerna Pharmaceuticals Inc
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NEJM：在研乙肝新药Xalnesiran（DCR-HBVS）±免疫调节剂慢乙肝2期临床试验结果发表临床研究功能性治愈（定义为有限时间治疗后 24 周内乙肝表面抗原持续阴转且检测不到 HBV DNA）是现阶段慢性乙型肝炎理想的治疗结果，可能有助于降低肝细胞癌、肝硬化、肝功能失代偿以及其他原因导致的死亡风险。 现有标准治疗包括有限期（48 周）的聚乙二醇干扰素治疗和终身核苷或核苷酸类似物（NA）治疗鲜少能实现功能性治愈，在治疗 12 个月后只有约 7% 的患者能够实现功能性治愈。 Xalnesiran (RG6346, DCR-HBVS，RO7445482) 是 Roche 与 Dicerna Pharmaceuticals 合作开发用于慢性乙型肝炎治疗的一款GalNAc修饰双链 RNA 干扰疗法药物，靶向 HBV 基因组 S 区，沉默多个转录本。肝脏时间2024-12-07199Roche AG HBV Dicerna Pharmaceuticals Inc
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AASLD2024重磅公布！Roche在研乙肝新药Xalnesiran联合PD-L1 LNA用药2期临床数据公布临床研究Xalnesiran (RG6346, DCR-HBVS，RO7445482) 是Roche 与 Dicerna Pharmaceuticals 合作开发用于慢性乙型肝炎治疗的一款靶向 HBV 基因组 S 区的GalNAc修饰双链 RNA 干扰疗法药物。 RO7191863（ PD-L1 LNA ） 是一种肝脏靶向的 N-乙酰半乳糖胺 (GalNac) 修饰单链寡核苷酸，可诱导 RNAseH 介导的 PD-L1 mRNA 降解。 临床前概念验证研究表明 RO7191863 的靶向参与，主要涉及肝内CD4、CD8、NK和抗原呈递细胞的扩增，并诱导剂量依赖性抗病毒反应。肝脏时间2024-11-221332PD-L1 Roche AG CD8
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全球已上市58款基因治疗药物，基因治疗即将步入高速发展期审批动态最近，FDA先后于11月8日和11月13日批准了Aucatzyl与Kebilidi两款基因治疗药物上市。 FDA 曾在多个场合表示，他们预计到2025年，每年将批准10至20种细胞和基因疗法上市。 基因是控制性状的基本遗传单位，除某些病毒的基因由RNA构成以外，多数生物的基因由DNA构成 。细胞与基因治疗领域2024-11-1911614SNCA 石药集团有限公司 CAR-T细胞疗法
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AASLD2024：Roche在研乙肝新药Xalnesiran慢乙肝2期临床48周随访结果公布临床研究Xalnesiran (RG6346, DCR-HBVS，RO7445482) 是Roche 与 Dicerna Pharmaceuticals 合作开发用于慢性乙型肝炎治疗的一款靶向 HBV 基因组 S 区的GalNAc修饰双链 RNA 干扰疗法药物。 PIRANGA（NCT04225715）是一项 Phase 2 期平台研究，旨在评估慢性乙型肝炎（CHB）患者（pts）接受包括一种或多种新型药物在内的新型联合疗法的安全性、耐受性和疗效，以期达到比传统标准疗法更高的功能性治愈率。 在2024年的美国肝病学会年会（AASLD2024）上，研究人员报告了 Xalnesiran联合核苷（酸）类似物（NA ）使用或不使用免疫调节剂聚乙二醇干扰素 alfa-2a（Peg-IFN-α，Pegasys®）或 Ruzotolimod（TLRs 7 激动剂，RO7020531，RG7854）这项研究停用核苷（酸）类似物48周的随访结果。肝脏时间2024-10-22915Roche AG HBV Dicerna Pharmaceuticals Inc
Dicerna Pharmaceuticals Inc药物研发管线
Dicerna Pharmaceuticals Inc过评汇总分布
Dicerna Pharmaceuticals Inc研究报告
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医药生物行业肝病系列行业报告(一)：消除病毒性肝炎诉求下的投资机会，看好乙肝功能性治愈相关企业西部证券58页1383 -
CGT产业现状与未来趋势蓝皮书摩熵咨询（原药融咨询）45页6659
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细胞基因技术（CGT）产业报告：摸索前进、动荡前行丁香园52页1843
Dicerna Pharmaceuticals Inc融资信息
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Dicerna Pharmaceuticals Inc布局靶点
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