中国苏州，2026年11月2日 —— 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码：1228.HK），是一家中国领先并专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司宣布，其自主研发的针对杜氏肌营养不良症（DMD）的下一代双AAV载体基因治疗项目CAN204取得关键临床前进展，基于该项目的研究成果已成功入选美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）之细胞与基因治疗突破性进展大会（“2026 ASGCT Breakthroughs大会”）口头报告，并将于当地时间2026年11月12日在美国田纳西州纳什维尔作题为《An RNA-based dual AAV vector system to deliver large dystrophins with high efficiency to muscle for the treatment》的口头报告。
ASGCT Breakthroughs大会由ASGCT主办，是细胞与基因治疗领域备受瞩目的高水平专题学术会议，被视为前沿技术转化发展的重要风向标。会议聚焦拥有实质性突破、转化前景清晰的前沿研究，口头报告遴选标准严苛，仅有少数兼具创新价值与转化潜力的成果能够入选。本次获选口头报告，体现了国际学术委员会对北海康成DMD项目的高度认可，彰显公司在基因治疗前沿赛道的全球研发竞争力。
CAN204 是北海康成针对 DMD 开发的下一代双 AAV 基因治疗候选药物，基于StitchR™（Stitch RNA）技术平台构建，该平台已由 Scriptr Global 授权予北海康成，用于肌营养不良蛋白病的全球独家使用。DMD由编码抗肌萎缩蛋白的 DMD 基因功能丧失性突变引起，抗肌萎缩蛋白是一种大型细胞骨架蛋白，分子量达427kDa。现有AAV基因疗法因载体容量限制，仅能递送编码截短版微抗肌萎缩蛋白的序列，通常仅覆盖全长编码序列的30%至40%，可能缺失全长蛋白中重要的功能亚结构域，从而限制临床疗效。CAN204的StitchR™技术利用自切割核酶将两条AAV载体递送的RNA前体进行精准反式连接，生成单一大型mRNA，从而突破AAV载体的包装容量限制，实现长达7.5 kb的midi-dystrophin（中抗肌萎缩蛋白）的高效表达，有望成为治疗 DMD 的颠覆性疗法。相关基础研究已发表于《Science》期刊。
北海康成持续推进多种AAV衣壳的筛选与评估，以实现 StitchR™ 向肌肉和心脏组织的高效递送，并优化治疗性载荷。即将于“2026 ASGCT Breakthroughs大会”发布的临床前研究显示，在 mdx DMD 小鼠模型中，MYO4A衣壳递送的CAN204 在5×10¹³vg/kg 至2×10¹⁴ vg/kg 的治疗相关剂量范围内展现出最优的肌肉保护效果；经反复离心收缩后，肌力恢复至与健康野生型对照组相当水平，并显著优于 AAVMYO2（p<0.0001、AAVMYO3（p<0.001）、AAV9（p<0.0001）及溶媒对照组（p<0.0001）。研究同时显示，MYO4A、AAVMYO2 和 AAVMYO3 的肌肉靶向性均优于传统 AAV9；即使在较低剂量下，MYO4A-StitchR-midi-Dys 仍实现了稳健的肌肉保护。这些不断累积的临床前数据，为筛选出与 MYO4A 表现相当或更优的临床候选AAV衣壳、进一步推进 CAN204 迈向人体临床验证奠定了坚实基础。
杜氏肌营养不良症（DMD）是最常见的进行性肌营养不良症之一，已被纳入中国《第一批罕见病目录》（第98号）。该病为X连锁隐性遗传的神经肌肉罕见病，主要累及男孩，多在儿童早期起病，以快速进展的肌肉退化和无力为特征，患者通常在12岁左右丧失行走能力，并常因心肌及呼吸肌无力在20多岁时死亡。全球约有25万名 DMD 患者，存在大量未被满足的临床需求。
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