ChiCTR2300072288
正在进行
利司扑兰
/
利司扑兰
2023-06-08
/
/
脊髓性肌萎缩症（SMA）
利司扑兰治疗中国脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的疗效及安全性： 一项真实世界多中心队列研究
利司扑兰治疗中国脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的疗效及安全性： 一项真实世界多中心队列研究
这项多中心、观察性研究的目的是通过真实世界数据，评估利司扑兰用于治疗中国1~3型SMA患者的疗效和安全性。 主要疗效目的是在1-3型SMA患者中评估利司扑兰对运动功能的改善评估指标为利司扑兰治疗第12个月时运动功能评估量表总分较基线的变化。
队列研究
上市后药物
非随机试验
none
上海罗氏制药有限公司
/
60
/
2023-04-01
2026-03-31
/
1.研究入组时患者的诊断需符合利司扑兰在中国已获批适应症； 2. 临床分型为1-3型SMA； 3.患者根据临床常规诊疗接受利司扑兰治疗，需满足以下两种情况中的一种： （1）“新患者”：患者在进入本研究队列时开始使用利司扑兰治疗； （2）“老患者”：患者在进入本研究队列时已开始且仍在接受利司扑兰治疗，并且患者的医疗记录中包含必要的回顾性研究数据，包括用于计算主要疗效终点的数据、SMA治疗信息、重要的人口统计学信息和基线临床特征。如果患者接受利司扑兰治疗的时间已经超过12个月，患者的医疗记录中应当包含满足对主要疗效研究目的进行分析的数据，以及运动功能里程碑的达成情况；如果患者接受利司扑兰治疗的时间不超过12个月，仅要求医疗记录中包含有基线的运动功能评估数据。医疗记录中应当包含患者开始接受利司扑兰治疗的日期、开始利司扑兰治疗前的用药史，以及开始接受利司扑兰治疗后针对SMA的伴随用药；老患者既往已开始使用利司扑兰的时间，最早可从利司扑兰在中国市售开始（即2021年8月，医生可以实际向患者处方利司扑兰的时间），至本研究启动； 4.根据临床实践，入组的患者可以是疾病修正治疗（DMT）初治患者（指曾经未使用过任何DMT治疗的患者）选择使用利司扑兰；也可以是DMT经治后转换为利司扑兰治疗的患者，但仅限曾使用诺西那生随后转换为利司扑兰治疗的患者，可入组本研究； 5.根据临床实践，如果患者需要联合治疗，则仅限同时使用利司扑兰联合诺西那生治疗的患者，可入组本研究； 6.患者或其法定代理人理解研究程序，并书面签署知情同意书表示同意参加研究。；
请登录查看1.对利司扑兰或利司扑兰所含任何成分过敏的患者； 2.回顾性数据中关键信息缺失且无法在进入研究后补充的患者； 3.使用或曾使用onasemnogene abeparvovec-xioi或其他基因治疗的患者。使用除利司扑兰、诺西那生以外的疾病修正治疗（DMT）或其他已知SMA靶点药物的患者； 4.患者在本研究期间或者参与本研究之前参与任何干预性研究； 5.利司扑兰在中国商业上市前接受利司扑兰治疗的患者，例如参加临床试验或早期准入项目； 6.研究者/研究人员评估该患者处于危重疾病状态，且研究者判断患者无法完成本方案所需的关键评估，或者无法接受至少1个月利司扑兰治疗； 7.预期该患者将无法在常规诊疗实践中参加定期随访评估的患者。；
请登录查看北京大学第一医院
/
市场与准入
一致性评价医药经济报2025-12-12
医学新视点2025-12-12
上海拓界生物医药2025-12-12
绽妍JUYOU2025-12-12
隆门资本2025-12-12
信邦制药2025-12-12
君实医学2025-12-12
触界生物2025-12-12
标新生物GLUETACS2025-12-12
兽药资讯2025-12-12
400-9696-311 转1
400-9696-311 转2
400-9696-311 转3
400-9696-311 转4
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
友情链接: 摩熵医药 摩熵医药企业版 摩熵化学MolAid 晓材Matmole 摩熵医学MedXYZ 载体质粒 觅健肿瘤互助 动脉网 药物百科 中国医疗人才网 医药招商网
