ChiCTR2300072288
正在进行
利司扑兰
/
利司扑兰
2023-06-08
/
/
脊髓性肌萎缩症（SMA）
利司扑兰治疗中国脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的疗效及安全性： 一项真实世界多中心队列研究
利司扑兰治疗中国脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的疗效及安全性： 一项真实世界多中心队列研究
这项多中心、观察性研究的目的是通过真实世界数据，评估利司扑兰用于治疗中国1~3型SMA患者的疗效和安全性。 主要疗效目的是在1-3型SMA患者中评估利司扑兰对运动功能的改善评估指标为利司扑兰治疗第12个月时运动功能评估量表总分较基线的变化。
队列研究
上市后药物
非随机试验
none
上海罗氏制药有限公司
/
60
/
2023-04-01
2026-03-31
/
1.研究入组时患者的诊断需符合利司扑兰在中国已获批适应症； 2. 临床分型为1-3型SMA； 3.患者根据临床常规诊疗接受利司扑兰治疗，需满足以下两种情况中的一种： （1）“新患者”：患者在进入本研究队列时开始使用利司扑兰治疗； （2）“老患者”：患者在进入本研究队列时已开始且仍在接受利司扑兰治疗，并且患者的医疗记录中包含必要的回顾性研究数据，包括用于计算主要疗效终点的数据、SMA治疗信息、重要的人口统计学信息和基线临床特征。如果患者接受利司扑兰治疗的时间已经超过12个月，患者的医疗记录中应当包含满足对主要疗效研究目的进行分析的数据，以及运动功能里程碑的达成情况；如果患者接受利司扑兰治疗的时间不超过12个月，仅要求医疗记录中包含有基线的运动功能评估数据。医疗记录中应当包含患者开始接受利司扑兰治疗的日期、开始利司扑兰治疗前的用药史，以及开始接受利司扑兰治疗后针对SMA的伴随用药；老患者既往已开始使用利司扑兰的时间，最早可从利司扑兰在中国市售开始（即2021年8月，医生可以实际向患者处方利司扑兰的时间），至本研究启动； 4.根据临床实践，入组的患者可以是疾病修正治疗（DMT）初治患者（指曾经未使用过任何DMT治疗的患者）选择使用利司扑兰；也可以是DMT经治后转换为利司扑兰治疗的患者，但仅限曾使用诺西那生随后转换为利司扑兰治疗的患者，可入组本研究； 5.根据临床实践，如果患者需要联合治疗，则仅限同时使用利司扑兰联合诺西那生治疗的患者，可入组本研究； 6.患者或其法定代理人理解研究程序，并书面签署知情同意书表示同意参加研究。；
请登录查看1.对利司扑兰或利司扑兰所含任何成分过敏的患者； 2.回顾性数据中关键信息缺失且无法在进入研究后补充的患者； 3.使用或曾使用onasemnogene abeparvovec-xioi或其他基因治疗的患者。使用除利司扑兰、诺西那生以外的疾病修正治疗（DMT）或其他已知SMA靶点药物的患者； 4.患者在本研究期间或者参与本研究之前参与任何干预性研究； 5.利司扑兰在中国商业上市前接受利司扑兰治疗的患者，例如参加临床试验或早期准入项目； 6.研究者/研究人员评估该患者处于危重疾病状态，且研究者判断患者无法完成本方案所需的关键评估，或者无法接受至少1个月利司扑兰治疗； 7.预期该患者将无法在常规诊疗实践中参加定期随访评估的患者。；
请登录查看北京大学第一医院
/
市场与准入
一致性评价
北京大学第一医院的其他临床试验
- 宁夏高病毒载量HBV感染孕产妇抗病毒治疗的临床评价与策略优化：一项多中心真实世界队列研究
- RS-C1001片剂在混合型高脂血症患者中的疗效和安全性的Ⅱa期临床试验
- 工智能辅助妊娠期高血糖孕妇孕产全程智能化综合管理模式
- 基于诊断级FBCT的在线自适应放疗在前列腺癌术后放疗中的安全性与剂量学优势：多中心、随机对照研究
- 随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增、单次和多次给药，评价 HEC-648 注射液在健康试验参与者中安全性、耐受性、药代动力学以及免疫原性的 I 期临床试验
- 硬膜外腔填充羟乙基淀粉预防产妇硬脊膜刺破后头痛的效果：一项多中心前瞻队列研究
- 一项评估 IBI3042的安全性、耐受性、药代动力学特征的研究
- 评价口服炔丙基半胱氨酸胶囊在中国健康受试者中多次给药和食物影响的I期临床研究
- 睡眠呼吸暂停患者夜间觉醒与认知功能研究
- 前列腺尖部优势病灶局限性前列腺癌：根治术与根治性放疗为主策略的前瞻性队列比较研究
- 下生殖道微生态与上皮内病变转归的共进化特征及关键调控分子研究
- 一项在中国进行的在接受司美格鲁肽治疗的成人2型糖尿病合并慢性肾脏病患者中评估肾脏和心脏相关疾病结局的研究
- 换用新型智能电子注射笔对生长激素治疗患儿的依从性、偏好性及疗效影响研究
- 中国 VHL 病（von Hippel-Lindau Disease）治疗实践调查
- HEC-648注射液在健康受试者中的安全性、耐受性及药代动力学 I 期临床试验
- 前瞻性、多中心、随机对照、优效性临床试验评价穿刺手术导航定位系统的安全性和有效性
- 评价HW231019片用于腹部手术的多中心、随机、双盲、平行、安慰剂及阳性对照的疗效和安全性研究
- SY002治疗痛经的有效性和安全性临床研究
- 评估 IBI3042的安全性、耐受性、药代动力学特征和药效学特征。
- 基于超声的肾肿瘤诊断模型
北京大学第一医院的其他临床试验
- 宁夏高病毒载量HBV感染孕产妇抗病毒治疗的临床评价与策略优化：一项多中心真实世界队列研究
- 工智能辅助妊娠期高血糖孕妇孕产全程智能化综合管理模式
- 基于诊断级FBCT的在线自适应放疗在前列腺癌术后放疗中的安全性与剂量学优势：多中心、随机对照研究
- 随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增、单次和多次给药，评价 HEC-648 注射液在健康试验参与者中安全性、耐受性、药代动力学以及免疫原性的 I 期临床试验
- 硬膜外腔填充羟乙基淀粉预防产妇硬脊膜刺破后头痛的效果：一项多中心前瞻队列研究
- 睡眠呼吸暂停患者夜间觉醒与认知功能研究
- 前列腺尖部优势病灶局限性前列腺癌：根治术与根治性放疗为主策略的前瞻性队列比较研究
- 下生殖道微生态与上皮内病变转归的共进化特征及关键调控分子研究
- 换用新型智能电子注射笔对生长激素治疗患儿的依从性、偏好性及疗效影响研究
- 中国 VHL 病（von Hippel-Lindau Disease）治疗实践调查
- 评价Cizutamig在系统性风湿免疫病相关间质性肺病(SARD-ILD)患者中的安全性、耐受性和初步临床疗效的开放标签临床研究
- 输尿管部分切除术与根治性肾输尿管全长切除术治疗高危输尿管中下段尿路上皮癌患者的对比研究：一项全国多中心、前瞻性、倾向得分匹配队列研究
- 一项前瞻性、多中心研究，旨在探讨在由吗替麦考酚酯 (MMF) 和糖皮质激素组成的标准治疗基础上加用奥妥珠单抗（O-triple），作为活动性狼疮性肾炎患者初始治疗方案的疗效和安全性（INITIAL 研究）
- 改良埋没垂直褥式缝合对再次剖宫产术后皮肤瘢痕的影响
- 口服枸杞糖肽改善多囊卵巢综合征患者内分泌及代谢异常的临床研究
- 连续动态血糖监测对孕前肥胖孕妇妊娠期糖尿病发生风险的影响：全国多中心前瞻性随机对照研究
- 奥希替尼联合培美曲塞和卡铂一线治疗预后不佳的EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞癌患者的队列研究
- 椎管内分娩镇痛与母婴感染相关结局的关联研究： 基于单中心分娩数据库的回顾性队列研究
- AI辅助饮食管理与数字化GWG监测在孕前2型糖尿病妊娠中的效果:析因随机对照研究
- 维生素 D 缺乏与术后认知功能障碍
最新临床资讯
-
Nature | 占据八成管线 ！中国下一代CAR-T疗法临床试验世界领先
生命科学前沿2026-09-29
-
北京协和医院精准诊治卵巢抵抗综合征，个体化方案助14年未孕患者喜获龙凤胎
协和医生说2026-09-29
-
博雅生命2026-09-29
-
Biotech前瞻2026-09-29
-
石药集团2026-09-29
-
科济生物2026-09-29
-
数字医疗2026-09-29
-
歌礼2026-09-29
-
医麦客2026-09-29
-
法迈医讯2026-09-29
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-09-30
-
2026-09-30
-
2026-09-30
-
摩熵咨询 20 8
-
摩熵咨询 20 12
-
摩熵咨询 34 56
-
颁布机构：国家药品监督管理局药品审评中心 2026-09-28
-
颁布机构：国家药品监督管理局 2026-09-10
-
颁布机构：四川省经济和信息化厅、中共四川省委军民融合发展委员会办公室、四川省教育厅、四川省科学技术厅、四川省人力资源和社会保障厅、四川省卫生健康委员会、四川省医疗保障局、四川省中医药管理局、四川省药品监督管理局 2026-08-04
同适应症药物临床试验
医药市场洞察中心
医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测
-
医药市场销售数据分析 · 医院、实体药店、网上药店
-
市场竞争格局分析(靶点、药品类型、ATC大类)
市场动态
市场报告
政策法规
-
2026-09-30
-
2026-09-30
-
2026-09-30
-
摩熵咨询 35 71
-
摩熵咨询 28 60
-
摩熵咨询 34 42
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-09-29
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-09-29
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-09-28