Α-1 抗胰蛋白酶缺乏资讯动态
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十几家欧美biotech盯上中国IIT，美国罕见病公司正在筹备合作公司动态我们不做交易信息的搬运工，而做产业逻辑的解构者。 透过每一笔BD，看懂创新药产业的新变化。 本期，我们聚焦 IIT 临床研究正在如何撬动FDA审批、撬动资本市场，以及撬动跨国合作的新模式。动脉网-最新2026-08-31225罕见病 尧唐（上海）生物科技有限公司 北京蛋黄科技有限公司
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Korro Bio公布2026年第二季度业绩及公司更新研发注册政策Korro Bio公司公布了截至2026年6月30日的第二季度业绩，并提供了公司更新。公司宣布其潜在首创级治疗高氨血症的药物KRRO-121已获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，用于治疗尿素循环障碍（UCDs）患者。此外，公司还宣布KRRO-111作为治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的开发候选药物，该药物是一种皮下注射的潜在最佳治疗药物。截至2026年6月30日，Korro Bio拥有1.379亿美元的现金、现金等价物和有价证券，为多个RNA编辑项目的价值转折点提供足够的资源，包括KRRO-121和KRRO-111的临床数据。Biospace2026-08-06199Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 尿素循环疾病
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AAV-LungM3：「肺脏畅达」高效均匀浸润肺脏，深耕ATⅡ研究前沿研究呼吸系统疾病是危害全世界人民健康的常见疾病之一，主要病变在气管、支气管、肺部及胸腔，其中不乏由基因突变导致的肺部疾病，包括家族性肺纤维化（FPF）、囊性纤维化（CF）、先天性肺泡蛋白沉积症（CAP）、遗传性肺动脉高压（HPAH）、原发性纤毛运动障碍（PCD）和Alpha抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）等在内的单基因遗传性肺病，以及哮喘、支气管炎、慢性阻塞性肺疾病（COPD）等多基因遗传性肺病。 这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案，导致病情进一步恶化引发呼吸系统损伤，甚至是死亡。 重组腺相关病毒载体（recombinant adeno-associated virus, rAAV）是表达基因序列的理想载体，具有血清型种类多样、免疫原性低、长期稳定表达基因、宿主范围广等优势，在基因功能研究和基因治疗递送载体中占据主导地位。Scientific Services和元生物2026-07-31140哮喘 慢性阻塞性肺疾病 支气管炎
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同门之争，Prime胜诉公司动态近日， 围绕两家基因编辑公司Prime Medicine在与Beam Therapeutics之间的纠纷迎来了裁决。 仲裁庭最终裁定， Prime没有违反与Beam的合作协议，可以继续开发其 AATD （ α-1抗胰蛋白酶缺乏症 ）基因编辑疗法PM647，并且无需向Beam支付任何赔偿金。 Prime Medicine和Beam Therapeutics均是由基因编辑先驱 David Liu所联合创办的基因编辑公司，分别专注于 先导编辑（ Prime Editing ）和 碱基编辑（ Base Editing ） 这两种不同的基因编辑技术 。生物技术小编2026-07-10144Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 Beam Therapeutics Inc Prime Medicine Inc
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.05.18-2026.05.24期间全球多款创新药迎进展：阿斯利康醛固酮合成酶抑制剂Baxfendy获批用于难治性高血压；勃林格殷格翰PDE4B抑制剂日本获批治肺纤维化；拜耳、强生、扬子江等多款新药在华获批，覆盖肺癌、重症肌无力、失眠、心衰。礼来三靶点减重药临床数据积极。摩熵医药2026-05-265072AstraZeneca PLC 失眠 心脏衰竭 -
接连公布积极数据，赛诺菲与Wave对决RNA编辑新疗法前沿研究近日，α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）领域接连公布两项Ⅱ期临床研究积极成果，分别来自赛诺菲重组蛋白药物efdoralprin alfa与Wave Life Sciences旗下RNA编辑疗法 WVE-006。 相较于传统治疗手段，新的治疗方案有望给患者带来更多希望。 据公司方面透露，有望于2026年年中获得FDA对该疗法是否加速审批的反馈。研发客2026-05-20272Sanofi SA Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 Wave Life Sciences Ltd
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WVE-006治疗AATD数据更新：展现降低Z-AAT、恢复M-AAT和保护肝脏的潜力研发注册政策Wave Life Sciences Ltd.近日公布了WVE-006治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的最新数据，WVE-006是一种GalNAc偶联的皮下注射RNA编辑寡核苷酸（AIMer）。数据显示，WVE-006能够有效降低有害的Z-AAT蛋白，恢复野生型M-AAT蛋白，并恢复动态产生功能性AAT蛋白的能力，从而保护肝脏和肺部。WVE-006的安全性也得到了验证，所有不良事件均为轻微至中度，且没有严重的肝脏毒性。此外，WVE-006有望通过每月一次的皮下注射给药，为AATD患者提供新的治疗选择。GlobeNewswire2026-05-19587Α-1 抗胰蛋白酶缺乏
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Korro Bio推出新型基因治疗药物KRRO-111，针对AATD疾病具有突破性进展研发注册政策Korro Bio公司利用其创新的OPERA®平台，开发了一种针对罕见且高发疾病的新型基因药物。该公司宣布，其研发管线中新增了KRRO-111，这是一种专有的GalNAc共轭寡核苷酸，通过皮下注射至肝脏细胞，能够修复AAT mRNA上的致病性单核苷酸变异，恢复正常AAT蛋白的生产。在AATD小鼠模型中，KRRO-111展示了超过90%的SERPINA1转录本编辑效果，并在血浆中修复了约90%的功能性α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白。这些数据表明，KRRO-111有望成为治疗AATD的最佳候选药物。AATD是一种遗传性疾病，主要由于SERPINA1基因中的单个错义突变（G到A）引起，患者会经历肺气肿和/或肝硬变，以及终末器官的表现。目前，AATD的唯一FDA批准的治疗方法是每周一次的AAT蛋白输注治疗，但这种方法并不能充分解决AATD的症状。Biospace2026-05-19418Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 SERPINA1
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对话尧唐生物吴宇轩博士：体内基因编辑的中国解法丨松禾对话专家观点这是首个以同行评议原始论文形式在顶级医学期刊发表临床数据的 PCSK9 体内碱基编辑疗法。 2025 年 9 月，尧唐生物完成逾 3 亿元 B 轮融资，由阿斯利康中金医疗产业基金领投，松禾资本等参与投资。 全球做体内基因编辑的企业不超过 10 家，尧唐生物是国内首家进入注册临床的，也是国际上临床管线最多的。松禾资本2026-05-18907AstraZeneca PLC PCSK9 尧唐（上海）生物科技有限公司
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YOLT-202 获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）审批动态2026年5月14日，中国上海 —— 尧唐生物（YolTech Therapeutics），今日宣布其在研体内基因编辑治疗药物 YOLT-202 已获得 美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）认定 ，用于治疗 α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD） 。 RMAT 认定旨在促进用于治疗严重或危及生命疾病，且具有满足重大未满足医疗需求潜力的再生医学疗法的开发与审评。 在此之前，YOLT-202 的新药临床试验申请（IND）已获 FDA 批准，可开展一项开放标签、单次给药扩展的 2/3 期临床研究，用于评估其在 AATD 成年患者中的有效性和安全性。尧唐生物2026-05-14440慢性阻塞性肺疾病 尧唐（上海）生物科技有限公司 Α-1 抗胰蛋白酶缺乏
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Α-1 抗胰蛋白酶缺乏研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.18-2026.05.24）摩熵咨询21页1346 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.23-2026.03.29）摩熵咨询24页151 -
太平洋医药日报：Electra在研疗法ELA026获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗sHLH太平洋证券3页1429 -
太平洋医药日报：赛诺菲EfdoralprinAlfa二期临床成功，用于治疗AATD太平洋证券3页1563
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医药日报：赛诺菲Efdoralprin Alfa二期临床成功，用于治疗AATD太平洋证券股份有限公司3页581
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医药日报：Wave在研药物WVE-006早期临床成功，用于治疗AATD太平洋证券股份有限公司3页1516
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太平洋医药日报：Wave在研药物WVE-006早期临床成功，用于治疗AATD太平洋证券3页1910
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普莱姆医药（PRME）：Prime Medicine （PRME）大规模重组中的首例人体先导编辑数据
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普莱姆医药（PRME）：Prime Medicine尽管有CGD概念验证和谨慎的管线优先排序，但前景区间震荡；下调至中性并取消目标价
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.17-2025.03.23)摩熵咨询23页308
Α-1 抗胰蛋白酶缺乏-药品研发状态数据概览
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9个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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6个
批准上市
Α-1 抗胰蛋白酶缺乏全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
Α-1 抗胰蛋白酶缺乏相关靶点
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