SERPINA1
SERPINA1靶点全景洞察，整合SERPINA1相关内容 112 条、相关药物 66 个、研发企业 80 家、全球新药 220 个、注册申报 0 项，收录专业报告 15 份，并实时追踪SERPINA1临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上SERPINA1数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解SERPINA1领域进展。
SERPINA1核心数据概览
SERPINA1资讯动态
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深度分析监管趋严下，药物转运体成PK/DDI研究核心。FDA、EMA明确要求评估P-gp、BCRP、OATP等关键作用。本文系统梳理从膜囊泡、Caco-2/原代肝细胞等体外模型，到在体灌流、基因敲除鼠，再到PET/SPECT人体成像的全链条研究方法，解析“由简至繁”的证据层级，为精准预测他汀类等临床药物相互作用与安全性评估提供关键技术支撑。新药全视角2026-07-307862P-gp ABCG2 SLCO1B1 -
告别终身胰岛素？Mol Ther｜基因工程干细胞重塑免疫，新发 1 型糖尿病迎来逆转新疗法前沿研究1 型糖尿病（T1D） 是一类典型的自身免疫性疾病，患者体内的免疫系统会发生紊乱，错误识别并持续攻击胰腺中负责分泌胰岛素的 β 细胞 ，最终造成胰岛素绝对缺乏。 在我国，儿童青少年群体的年发病率达到每 10 万人 1.93 例，患病低龄化的趋势愈发明显。 为强化干细胞的治疗效力，研究人员对 MSCs 进行基因编辑， 让细胞稳定过表达 α-1 抗胰蛋白酶（AAT），改造后的细胞被命名为 AAT-MSCs 。生物谷2026-06-281551 型糖尿病 SERPINA1
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线性表现出众！诺佰佰新一代国产 pI Marker 宽域精准标定前沿研究常规 pI Marker 常常面临两大难题：有效检测区间有限，无法适配不同等电点的蛋白样品；梯度排布疏密不一，造成校准线性不佳，微小电荷差异无法精准量化，极大影响实验结果的可靠性。 诺佰佰生物新一代pI Marker，不仅在稳定性上超越进口品牌，更在等电点校准中展现出优异的线性分布。 覆盖pI 3–10.5宽范围，梯度分布均匀，关键节点清晰，覆盖酸性、中性与碱性区域，满足复杂样品分析需求。生物技术小编2026-06-03197SERPINA1
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Mol Ther | 逆转1型糖尿病的新策略：AAT工程化MSC重塑Treg免疫网络，重新“驯服”自身免疫前沿研究近日，发表于 Molecular Therapy 的一项 研究 Taming autoimmunity: Alpha-1 antitrypsin overexpressing mesenchymal stromal cells promote regulatory T cell crosstalk to reverse diabetes 提出了一种颇具启发性的细胞治疗策略：通过让间充质基质细胞 （ MSC ） 过表达 α1- 抗胰蛋白酶 （ AAT ） ， 研究团队成功在 1 型糖尿病 （ T1D ） 小鼠中重塑免疫微环境，并实现了部分动物糖尿病逆转。 1 型糖尿病：免疫系统 “ 误伤 ” 胰岛 β 细胞。 1 型糖尿病是一种典型自身免疫疾病，其核心病理在于免疫系统持续攻击胰岛 β 细胞，最终导致胰岛素绝对缺乏。BioArtMED2026-05-25311糖尿病 1 型糖尿病 SERPINA1
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贝姆疗法和韦夫生命科学在α-1抗胰蛋白酶缺乏症治疗中取得进展研发注册政策贝姆疗法和韦夫生命科学在α-1抗胰蛋白酶缺乏症治疗领域取得显著进展。贝姆疗法正在推进名为BEAM-302的DNA编辑器，该编辑器通过靶向DNA上的单个碱基来纠正导致疾病的遗传突变。一期/二期数据显示，60毫克或更高的剂量可以减少循环中突变α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的水平约80%，同时促进健康蛋白质的产生。韦夫生命科学也在开发一种皮下RNA编辑器WVE-006，该疗法通过纠正RNA分子中的碱基突变来治疗疾病。尽管韦夫生命科学的数据显示出对突变AAT的显著减少，但与贝姆疗法相比，其效果被认为稍逊一筹。两家公司都计划寻求加速批准其疗法，预计监管反馈将在2026年中旬到来。Biospace2026-05-20600SERPINA1
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Korro Bio推出新型基因治疗药物KRRO-111，针对AATD疾病具有突破性进展研发注册政策Korro Bio公司利用其创新的OPERA®平台，开发了一种针对罕见且高发疾病的新型基因药物。该公司宣布，其研发管线中新增了KRRO-111，这是一种专有的GalNAc共轭寡核苷酸，通过皮下注射至肝脏细胞，能够修复AAT mRNA上的致病性单核苷酸变异，恢复正常AAT蛋白的生产。在AATD小鼠模型中，KRRO-111展示了超过90%的SERPINA1转录本编辑效果，并在血浆中修复了约90%的功能性α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白。这些数据表明，KRRO-111有望成为治疗AATD的最佳候选药物。AATD是一种遗传性疾病，主要由于SERPINA1基因中的单个错义突变（G到A）引起，患者会经历肺气肿和/或肝硬变，以及终末器官的表现。目前，AATD的唯一FDA批准的治疗方法是每周一次的AAT蛋白输注治疗，但这种方法并不能充分解决AATD的症状。Biospace2026-05-19417Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 SERPINA1
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YOLT-202 获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）审批动态2026年5月14日，中国上海 —— 尧唐生物（YolTech Therapeutics），今日宣布其在研体内基因编辑治疗药物 YOLT-202 已获得 美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）认定 ，用于治疗 α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD） 。 RMAT 认定旨在促进用于治疗严重或危及生命疾病，且具有满足重大未满足医疗需求潜力的再生医学疗法的开发与审评。 在此之前，YOLT-202 的新药临床试验申请（IND）已获 FDA 批准，可开展一项开放标签、单次给药扩展的 2/3 期临床研究，用于评估其在 AATD 成年患者中的有效性和安全性。尧唐生物2026-05-14437慢性阻塞性肺疾病 尧唐（上海）生物科技有限公司 Α-1 抗胰蛋白酶缺乏
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基因治疗新进展，全球Ⅰ期临床首例给药完成临床研究近日，AIRNA 公司宣布， 其用于治疗成年 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的在研 RNA 基因编辑疗法 AIR-001 在全球 Ⅰ 期临床研究 (RepAIR1) 中成功完成首例患者给药，并获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定 (ODD)， 为 AATD 患者带来了新的治疗希望。 据悉，AIR-001 为皮下注射的 GalNAc 寡核苷酸，通过招募内源性 ADAR 酶对 SERPINA1 mRNA 进行精准编辑，在 RNA 水平上纠正 AATD 最常见的 PiZ 致病突变。 通过修复遗传缺陷、恢复功能性 AAT 蛋白水平，AIR-001 有望同时改善 AATD 相关的肺部与肝脏病变。罕见病信息网2026-04-10596Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 SERPINA1
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JEV重磅背书：组织外泌体实现肾癌“精准诊断+细胞溯源”双突破！前沿研究肾细胞癌（RCC）作为全球范围内最常见的泌尿系统恶性肿瘤之一，近年来发病率持续攀升，已成为泌尿生殖系统癌症相关死亡的主要原因。 不同病理亚型的肾细胞癌（DPRCC）在遗传特征、分子变化、临床预后和治疗响应方面表现出显著差异。 进一步结合组织单细胞转录组数据阐明了外泌体标志物的细胞起源及在肿瘤微环境中的潜在生物学功能，为肾细胞癌的液体活检与精准诊疗提供了新的理论依据与转化路径。恩泽康泰2026-04-02403肾癌 北京恩泽康泰生物科技有限公司 肾细胞癌
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.03.23-2026.03.29期间全球TOP10创新药研发进展中，海和药物、Corcept等药企多款药物获批上市，Ionis、安斯泰来等药企药物申报上市、获批临床等；TOP10积极临床结果中，华东医药、阿斯利康等药企多款药物公布积极临床数据，涉及多种适应症。摩熵医药2026-04-0110544AstraZeneca PLC 银屑病 华东医药股份有限公司
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SERPINA1研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.18-2026.05.24）摩熵咨询21页1346 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.23-2026.03.29）摩熵咨询24页151 -
太平洋医药日报：赛诺菲EfdoralprinAlfa二期临床成功，用于治疗AATD太平洋证券3页1563
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医药日报：赛诺菲Efdoralprin Alfa二期临床成功，用于治疗AATD太平洋证券股份有限公司3页581
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.08-2025.09.14）摩熵咨询21页984
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普莱姆医药（PRME）：Prime Medicine （PRME）大规模重组中的首例人体先导编辑数据 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.17-2025.03.23)摩熵咨询23页308
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创新药周报：首个RNA编辑疗法公布临床数据：WVE-006治疗AATD取得POC华创证券22页1151
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CGT产业现状与未来趋势蓝皮书摩熵咨询（原药融咨询）45页6654
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医药生物周跟踪：CRISPR突破，基因治疗新阶段浙商证券17页1531
SERPINA1-品种竞争格局
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0个
申报临床
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36个
临床
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0个
申请上市
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批准上市
SERPINA1全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
SERPINA1相关适应症
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