中国上海 — 2026年10月26日 — 尧唐生物（YolTech Therapeutics）合作伙伴Serapha Bio公布尧唐生物自主研发的体内碱基编辑疗法YOLT-202（海外授权名称SERP-01）在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者中的研究者发起试验（IIT）早期临床数据。该数据于2026年10月23日至24日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲呼吸学会α-1抗胰蛋白酶缺乏症会议（ERS Alpha-1 Antitrypsin Conference 2026）上，由德国汉诺威医学院Simon Krooss博士报告。
该IIT由上海交通大学医学院附属仁济医院与德国汉诺威医学院合作开展，旨在评估YOLT-202在PiZZ基因型AATD患者中的安全性、药代动力学和疗效。
截至2026年10月15日的数据显示，4例PiZZ型AATD患者接受单次给药（35mg组1例，45mg组3例）后：
所有4例患者血清总AAT水平均快速、剂量依赖性地升至11μM保护阈值以上；
循环AAT从以Z-AAT为主转向以M-AAT为主，第3周时35mg组M-AAT占比达98.7%，45mg组达93.4%；
45mg组经比浊法测定的总AAT在长达10个月的随访中维持在或接近健康人水平；
弹性蛋白酶抑制试验显示，4例患者中3例血清活性接近健康供者（PiMM）混合血清水平，全部4例均超过PiZZ对照血清活性；
35mg组一例患者治疗后10周肝活检显示，靶位点校正效率为54%，未检测到邻近碱基的旁观者编辑（补充说明：按肝实质细胞约占肝脏所有细胞的2/3推算，实质细胞编辑效率约为80%）；
截至数据截止日，未观察到严重不良事件或3级及以上治疗相关不良事件。
据尧唐生物了解，这是首次报道在PiZZ型AATD患者中使用脂质纳米颗粒递送的碱基编辑器进行肝脏基因校正的评估结果。更长随访时间和更多受试者入组仍在进行中，以进一步评估YOLT-202（SERP-01）的安全性和有效性。
YOLT-202（SERP-01）的早期临床数据令人鼓舞。单次给药后，患者血清AAT水平升至保护阈值以上，部分甚至恢复健康人水平，并观察到靶位点的精准校正，未检测到旁观者编辑。这些数据进一步支持了我们对中国原创体内碱基编辑技术平台的信心。我们期待YOLT-202的后续临床进展，让这一疗法惠及更多AATD患者。
尧唐生物创始人吴宇轩博士
关于YOLT-202（SERP-01）
YOLT-202是一种在研的体内碱基编辑疗法，旨在从源头校正SERPINA1 E342K（PiZZ）致病点突变，恢复功能性M-AAT的产生，同时减少毒性Z型α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT），有望通过单次静脉给药同时改善AATD的肝脏和肺部表现。
YOLT-202目前正在IIT中评估安全性、药代动力学和疗效，包括多项次要终点指标。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准YOLT-202（SERP-01）在PiZZ型AATD患者中开展II/III期临床试验的IND申请。FDA还授予YOLT-202孤儿药资格和再生医学先进疗法（RMAT）认定。
2026年6月，尧唐生物与Serapha Bio达成独家许可协议，授予Serapha在大中华区以外开发、生产和商业化YOLT-202（SERP-01）的独家权利。尧唐生物保留大中华区权益。
关于尧唐生物
尧唐生物成立于2021年，是一家以创新为驱动、专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。公司依托自主建立的基因编辑器发现与进化平台、AI辅助编辑器优化能力及LNP递送平台，持续开发具有自主知识产权的新型基因编辑工具、碱基编辑器和脂质纳米颗粒递送系统。尧唐生物已建立上海总部研发中心和GMP生产基地，形成覆盖编辑器设计、mRNA-LNP制备、体内递送、生产质控和转化开发的系统化能力，致力于推动新一代体内基因编辑疗法惠及更多患者。
* 本新闻稿由尧唐生物（“本公司”或“我们”）编制，仅供参考。前瞻性陈述包括所有非历史事实的陈述。在某些情况下，前瞻性陈述可通过“预期”、“预计”、“拟”、“计划”、“相信”、“继续”、“可能”、“潜在”、“或会”、“将”、“目标”等词语或类似表述及该等词语的否定形式加以识别。然而，并非所有前瞻性陈述均包含该等识别词语。该等前瞻性陈述涉及重大已知及未知风险与不确定因素，包括早期临床研究的结果未必能预示未来结果的风险，以及任何候选产品最终未必能获得所需批准或切实改善患者治疗结果的风险；与知识产权、许可安排及现有或未来法律程序相关的风险与不确定因素；以及本公司无法控制且难以预测的其他因素。该等因素可能导致我们的实际结果、取得结果的时间或成就与该等前瞻性陈述所明示或暗示的信息存在重大差异。我们预期后续事件及发展可能导致我们的预期及假设发生变化。除法律可能要求者外，我们概无义务因新信息、未来事件或其他原因而更新或修订任何前瞻性陈述。除法律明确要求者外，本公司及/或其高级职员、董事、雇员及代理人概不就所提供信息中前瞻性陈述的准确性及完整性承担责任。
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