基因治疗新进展，全球Ⅰ期临床首例给药完成

罕见病信息网

2026/04/10

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Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 SERPINA1

近日，AIRNA 公司宣布，其用于治疗成年 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的在研 RNA 基因编辑疗法 AIR-001 在全球 Ⅰ 期临床研究 (RepAIR1) 中成功完成首例患者给药，并获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定 (ODD)，为 AATD 患者带来了新的治疗希望。据悉，AIR-001 为皮下注射的 GalNAc 寡核苷酸，通过招募内源性 ADAR 酶对 SERPINA1 mRNA 进行精准编辑，在 RNA 水平上纠正 AATD 最常见的 PiZ 致病突变。通过修复遗传缺陷、恢复功能性 AAT 蛋白水平，AIR-001 有望同时改善 AATD 相关的肺部与肝脏病变。

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