近日，AIRNA 公司宣布， 其用于治疗成年 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的在研 RNA 基因编辑疗法 AIR-001 在全球 Ⅰ 期临床研究 (RepAIR1) 中成功完成首例患者给药，并获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定 (ODD)， 为 AATD 患者带来了新的治疗希望。 据悉，AIR-001 为皮下注射的 GalNAc 寡核苷酸，通过招募内源性 ADAR 酶对 SERPINA1 mRNA 进行精准编辑，在 RNA 水平上纠正 AATD 最常见的 PiZ 致病突变。 通过修复遗传缺陷、恢复功能性 AAT 蛋白水平，AIR-001 有望同时改善 AATD 相关的肺部与肝脏病变。
2026-06-01
20页
购买咨询
400-9696-311 转1
问题咨询
400-9696-311 转2
商务合作
400-9696-311 转3
投诉及建议
400-9696-311 转4
关注摩熵医药公众号
随时查阅行业资讯
摩熵医药数据小程序
掌上数据查询系统
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论
暂无评论