摘要: 近日，中国生物科技公司 YolTech Therapeutics 宣布 ， 其研发的体内碱基编辑疗法 YOLT-202 获得美国 FDA 的 IND 批准 ， 用于治疗α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD） 。 该批准为这款 “一次给药即见效” 的基因编辑疗法 开启了多区域 2/3 期临床试验 ，而此前的首次人体试验中，YOLT-202 已展现出快速、显著的 AAT水平提升效果，两款受试患者的 AAT 指标均突破保护阈值，高剂量组更是达到正常范围。 近日，YolTech Therapeutics 传来了研发关键节点的好消息。
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