报告时间：2025-09-30
股票代码：BMRN
营业收入：2,346,688,000
营业毛利润：1,904,955,000
净利润：395,474,000
BioMarin Pharmaceutical Inc
BioMarin Pharmaceutical Inc全景洞察，整合BioMarin Pharmaceutical Inc相关内容 302 条、相关药物 39 个、全球临床试验 246 条，覆盖适应症 102 个；同时收录专业报告 33 份、资讯动态 287 条、政策法规 6 条，实时同步最新政策动向及前沿资讯。以上BioMarin Pharmaceutical Inc数据，助您快速掌握BioMarin Pharmaceutical Inc最新动态。
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数据来源：摩熵医药
BioMarin Pharmaceutical Inc资讯动态
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.09.14-2026.09.20期间共有156个创新药/改良型新药临床申请/上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）承办。其中国产药品受理号125个，进口药品受理号31个。本周共计96款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药46款，生物药48款，中药2款。摩熵医药2026-09-237084伏索利肽 软骨发育不全 PPARγ -
诺和诺德收购Kallyope旗下3款早期减肥药医投速递2026年9月18日，国家药监局批准BioMarin Pharmaceutical的注射用伏索利肽在华上市，用于治疗儿童软骨发育不全。伏索利肽是一种C型利钠肽类似物，可促进软骨内骨生长。同日，诺和诺德宣布收购Kallyope旗下三项早期减肥药研发项目，包括具有首创潜力的多肽、针对全新靶点的小分子和受体激动剂。此外，诺和诺德与Orbis Medicines达成心血管和代谢疾病疗法合作，共同开发新一代口服大环疗法。GBI作为全球医疗情报领导者，提供全球药品市场竞争数据、行业资讯、HCPs洞察等商业信息，助力企业战略布局。微信公众号2026-09-2057Novo Nordisk A/S 伏索利肽 BioMarin Pharmaceutical Inc
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BioMarin暂停Voxzogo用于诺南综合症儿童的研究研发注册政策生物制药公司BioMarin宣布将停止Voxzogo用于治疗诺南综合症儿童的研究。该公司表示，这一决定并非基于Voxzogo的安全性和有效性，而是与“研究可行性以及目前诺南综合症儿童的治疗格局”有关。Voxzogo目前已获得FDA批准用于治疗软骨发育不全（一种侏儒症）。BioMarin本月早些时候基于该药物在治疗软骨发育不全儿童中的III期试验良好结果，向FDA提交了扩大适应症的申请。然而，诺南综合症并非今年首次从Voxzogo的研发管线中裁减的适应症。今年春季，BioMarin因潜在的不良反应报告（如股骨头滑脱事件）而停止了三项II期试验，涉及特纳综合征、SHOX缺乏症和聚糖（ACAN）缺乏症。此外，BioMarin还面临着来自Ascendis的Yuviwel等竞争对手的压力，后者每周仅需注射一次，而Voxzogo则需每日注射。为了应对竞争压力，BioMarin在七国达成专利纠纷解决协议，Ascendis同意支付BioMarin20%的美国净销售额和欧盟、巴西及韩国的18%净销售额作为特许权使用费。尽管如此，BioMarin的股票在宣布停止诺南综合症项目后仍下跌了近3%。fierce2026-09-16155软骨发育不全 BioMarin Pharmaceutical Inc 特纳综合征
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BioMarin任命Robert Plenge博士为董事会成员医投速递BioMarin制药公司宣布，自2026年9月10日起，任命Robert Plenge博士为公司董事会成员。Plenge博士目前担任Bristol Myers Squibb公司执行副总裁、首席研究官和研究部门负责人，负责全球九个研究机构的科学工作。他在2019年加入Bristol Myers Squibb，此前在Celgene公司担任免疫学和炎症研究及早期开发副总裁。在Celgene之前，Plenge博士在默克公司担任转化医学副总裁。他的职业生涯早期在哈佛医学院担任助理教授，并在Broad研究所担任副研究员。Plenge博士在Alltrna和PhRMA基金会董事会任职。BioMarin公司总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示，Plenge博士在人类遗传学和药物发现领域的领先地位将为公司董事会带来重要的科学视角，并有助于公司在遗传疾病领域的研究能力和产品管线扩展。Plenge博士拥有凯斯西储大学的医学博士和哲学博士学位，以及加州大学圣地亚哥分校的学士学位。Biospace2026-09-14565Bristol Myers Squibb Co 遗传疾病 BioMarin Pharmaceutical Inc
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生物制药领域：AI推动下的精准医疗商业化挑战与机遇医投速递2023年，BioMarin推出的基因疗法Roctavian因商业化失败而被撤市，这揭示了精准医疗药物商业化过程中的挑战。文章指出，随着AI技术的发展，新药研发速度加快，但药物的商业化过程仍然面临成本和复杂性的问题。文章强调，为了实现个性化医疗的潜力，需要重新思考和构建支持药物研发、上市和持续发展的基础设施。AI技术可以帮助优化商业化过程，提高效率，降低成本，从而使得更多精准治疗药物成为可能。fierce2026-09-10548BioMarin Pharmaceutical Inc
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BioMarin 与 Ascendis Pharma 就专利侵权案达成全球和解公司动态当地时间 2026 年 8 月 30 日，BioMarin Pharmaceutical Inc. 宣布，已与 Ascendis Pharma A/S 达成具备约束力的协议条款，解决双方全球范围内尚未了结的专利及附带争议，其中包括美国国际贸易委员会 （ITC） 针对 Ascendis 公司产品 Yuviwel （ 那韦培肽 ） 的相关案件。 作为协议的一部分，Ascendis 需就 Yuviwel 的净销售额向 BioMarin 支付特许权使用费： 美国市场净销售额的 20% （追溯至产品首次商业销售起计） ；欧盟、巴西、韩国市场净销售额的 18%，付费期限持续至 2030 年 5 月 。 「该结果将激励像 BioMarin 这样的企业持续投入长期创新，而这类创新对于为有需求的患者带来突破性治疗药物至关重要。丁香园 Insight 数据库2026-08-3183BioMarin Pharmaceutical Inc Ascendis Pharma A/S
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辉瑞撤、武田退、BioMarin弃，天价新药到底怎么变现？公司动态从辉瑞放弃Beqvez、BioMarin撤下Roctavian，到武田与信念医药结束商业化合作，曾经被寄予厚望的血友病基因治疗，正在经历一场残酷的商业化压力测试：如何证明长期价值，又该由谁为这种价值买单。 武田没有陪信念医药走得更远。 双方自2023年10月开始合作，武田负责产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化，信念医药负责研发和生产。E药经理人2026-08-24164Pfizer Inc BioMarin Pharmaceutical Inc 信念医药科技（苏州）有限公司
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博世恩制药在罕见病公司排名中上升，但未进入前三医投速递德国制药公司博世恩制药在PatientView发布的罕见病公司排名中继续上升，相较于去年有所提升，但未能进入前三名。该排名基于2025年12月至2026年3月期间对502个罕见病患者团体的调查。博世恩制药在患者团体熟悉的制药商中排名上升四位，累计上升了七位。尽管连续两次排名上升，博世恩制药仍然未能进入前三名，前三名分别是Sobi、罗氏和BioMarin。在患者团体熟悉或合作的制药公司中，博世恩制药排名第二，仅次于罗氏。在患者团体合作的制药公司中，博世恩制药排名第二，紧随罗氏之后。此外，患者团体对制药行业的整体看法在最新调查中有所改善，将行业的公司声誉提升至2022年以来的水平。在过去五年中，患者团体报告了对行业在临床数据、定价和外部利益相关者资金方面的透明度有所改善。价格透明度一直是行业的弱点，在之前的调查中，超过一半的患者团体认为该领域表现不佳。将行业定价透明度评为良好或优秀的比例从2020年的17%下降到2024年的16%。fierce2026-08-20380BioMarin Pharmaceutical Inc Sobi Inc
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赛默飞中国换帅；GLP-1受体拮抗剂III期成功临床研究今天聚焦的医药产业核心事件包括：国家医保局发布《全民医疗保障"十五五"规划》；赛默飞宣布丹·罗森接任中国区总裁；摩根士丹利上调信达生物目标价至138.5港元、看好GLP-1及PCSK9放量；中国生物制药中期营收194.4亿元增10.6%、创新药及对外授权收入占比升至45.2%；乐普生物中期收入5.22亿元同比增12.1%、国内商业化收入翻倍；讯飞医疗中报营收4.46亿元同比增长49.4%；和誉医药pan-KRAS抑制剂ABSK211获NMPA批准临床；上海谊众第四代EGFR-TKI获批临床；恩华两款1类新药同日获批临床；Amylyx GLP-1受体拮抗剂III期低血糖事件率降55%、拟年内递交FDA；默克与Skyhawk达成超20亿美元RNA小分子合作；BioMarin拟4.9亿美元收购Alesta获口服HPP疗法等。 8/19 国家医保局发布《全民医疗保障"十五五"规划》。 规划提出："十五五"期间基本医疗保险参保率每年保持在95%左右；长期护理保险制度覆盖所有统筹地区；基本医疗保险目录内住院费用基金支付比例，职工医保稳定在80%左右、城乡居民医保稳定在70%左右；即时结算基本医疗保险基金支出覆盖率从202氨基观察2026-08-19249BioMarin Pharmaceutical Inc 讯飞医疗科技股份有限公司 Amylyx Pharmaceuticals Inc
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砸下4.9亿！罕见病巨头再出手，押注首款口服疗法公司动态8月18日，BioMarin宣布与Alesta Therapeutics达成最终协议，以最高4.9亿美元（含2.75亿美元首付款） 收购Alesta核心临床阶段资产ALE1。 ALE1是一种口服活性小分子，可用于治疗低碱性磷酸酶血症（HPP）。 该药物被设计用于抑制一种新型靶点，通过调节无机焦磷酸盐（PPi）水平——这一HPP病理学的核心代谢物，降低体内过量的PPi，旨在恢复HPP全谱内更健康的骨骼和矿物质代谢。罕见病信息网2026-08-1994低磷酸酯酶症 BioMarin Pharmaceutical Inc PPI
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BioMarin Pharmaceutical Inc研究报告
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2026年9月全球在研新药月报摩熵咨询43页6 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.09.14-2026.09.20）摩熵咨询36页5 -
2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页22 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.18-2026.05.24）摩熵咨询21页1348
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医药产业研究周报：美国药价变天，中国创新药崛起时；全球并购恒强，下一重磅或在慢病CNS国金证券股份有限公司25页2497
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医药日报：BioMarin创新酶替代疗法Palynziq获FDA授予优先审评资格太平洋证券股份有限公司3页2216
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太平洋医药日报：BioMarin创新酶替代疗法Palynziq获FDA授予优先审评资格太平洋证券3页1138
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.01-2025.09.07）摩熵咨询24页604
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2025年7月全球在研新药月报摩熵咨询38页212
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全球医疗保健：制药业：在即将推出的lenacapavir之前构建HIV暴露前预防（PrEP）市场框架高华证券25页2494
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数据来源：摩熵医药
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