BioMarin Pharmaceutical Inc

存续
上市

公司全称：Biomarin Pharmaceutical Inc

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Biomarin Pharmaceutical Inc.位于特拉华州，研发生产创新生物技术药物，治疗严重的疾病和健康问题。拜玛琳公司选择候选产品时，选择还未解决的具有重大意义的疾病和问题，对生物学有充分的认识，有机会率先面市或者使现有产品得到重大改进。公司产品组合包括四项定型产品和多项临床试验的候选产品。公司的定型产品分别是Naglazyme（加硫酶），Kuvan（二盐酸沙丙蝶呤），Firdapse（药磷酸阿米吡啶）和Aldurazyme（拉罗尼酶）。公司于1996年在特拉华州注册，于1997年3月21号运营。

基本信息

员工人数：

500人以上

联系电话：

1-415-5066700

地址：

770 Lindaro Street San Rafael California 94901

公司官网：

www.bmrn.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

靶向治疗
药物治疗
重组酶
融合蛋白
重组病毒
治疗技术
小分子药物治疗
重组蛋白
生物制剂治疗
糖蛋白
蛋白
单克隆抗体
肽
反义寡核苷酸
基因疗法
酶
体内基因治疗
抗体药物
前药
RNA疗法
寡核苷酸
双特异性抗体

热门标签：

单克隆抗体
生物类似药
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

工商信息

法定代表人：

GEORGE ERIC DAVIS

经营状态:

存续

成立日期:

2010-12-13

统一社会信用代码:

91310115566518300J

组织机构代码:

56651830-0

工商注册号:

310115400265195

纳税人识别号:

91310115566518300J

企业类型:

有限责任公司

营业期限:

2010-12-13至2040-12-12

行业:

研究和试验发展

登记机关:

自由贸易试验区市场监督管理局

经营范围:

生物医药技术咨询，药物及医疗器械开发咨询，临床试验管理技术咨询（医疗、诊断、治疗、心理咨询除外），市场营销策划咨询，企业管理咨询。【依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动】

主营业务:

——

注册地址:

中国（上海）自由贸易试验区蔡伦路780号5楼D座

团队信息

David Pyott ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Kathryn E. Falberg ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Willard Dere ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Michael Grey ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Elaine J. Heron ——

Director 薪酬：

个人简介：——

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企业动态

Travere Therapeutics宣布CEO职位变动

2026-09-21 00:00:00

Travere Therapeutics公司宣布，现任总裁兼首席执行官Eric Dube博士将于2026年12月辞职，以专注于个人健康和家庭。董事会一致任命Bradley L. Campbell为新的总裁兼首席执行官，自2026年12月1日起生效。Dube博士将继续担任CEO至该日期，并在2027年2月15日之前作为执行顾问为公司提供支持。Campbell拥有超过25年的生物制药经验，曾担任Amicus Therapeutics的CEO，并将在Travere Therapeutics的下一阶段发展中发挥重要作用。

BioMarin暂停Voxzogo用于诺南综合症儿童的研究

2026-09-16 01:46:22

生物制药公司BioMarin宣布将停止Voxzogo用于治疗诺南综合症儿童的研究。该公司表示，这一决定并非基于Voxzogo的安全性和有效性，而是与“研究可行性以及目前诺南综合症儿童的治疗格局”有关。Voxzogo目前已获得FDA批准用于治疗软骨发育不全（一种侏儒症）。BioMarin本月早些时候基于该药物在治疗软骨发育不全儿童中的III期试验良好结果，向FDA提交了扩大适应症的申请。然而，诺南综合症并非今年首次从Voxzogo的研发管线中裁减的适应症。今年春季，BioMarin因潜在的不良反应报告（如股骨头滑脱事件）而停止了三项II期试验，涉及特纳综合征、SHOX缺乏症和聚糖（ACAN）缺乏症。此外，BioMarin还面临着来自Ascendis的Yuviwel等竞争对手的压力，后者每周仅需注射一次，而Voxzogo则需每日注射。为了应对竞争压力，BioMarin在七国达成专利纠纷解决协议，Ascendis同意支付BioMarin20%的美国净销售额和欧盟、巴西及韩国的18%净销售额作为特许权使用费。尽管如此，BioMarin的股票在宣布停止诺南综合症项目后仍下跌了近3%。

BioMarin任命Robert Plenge博士为董事会成员

2026-09-14 00:00:00

BioMarin制药公司宣布，自2026年9月10日起，任命Robert Plenge博士为公司董事会成员。Plenge博士目前担任Bristol Myers Squibb公司执行副总裁、首席研究官和研究部门负责人，负责全球九个研究机构的科学工作。他在2019年加入Bristol Myers Squibb，此前在Celgene公司担任免疫学和炎症研究及早期开发副总裁。在Celgene之前，Plenge博士在默克公司担任转化医学副总裁。他的职业生涯早期在哈佛医学院担任助理教授，并在Broad研究所担任副研究员。Plenge博士在Alltrna和PhRMA基金会董事会任职。BioMarin公司总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示，Plenge博士在人类遗传学和药物发现领域的领先地位将为公司董事会带来重要的科学视角，并有助于公司在遗传疾病领域的研究能力和产品管线扩展。Plenge博士拥有凯斯西储大学的医学博士和哲学博士学位，以及加州大学圣地亚哥分校的学士学位。

SonoThera任命Adam J. Shaywitz博士为首席医疗官

2026-09-14 00:00:00

生物技术公司SonoThera宣布任命Adam J. Shaywitz博士为首席医疗官。Shaywitz博士拥有超过20年的生物制药行业经验，专注于遗传医学、罕见病和新型治疗平台。在加入SonoThera之前，他曾在BridgeBio Gene Therapy担任首席医疗官，领导临床和医疗战略，并推动基因治疗项目的发展。SonoThera正在开发一种超声介导的非病毒遗传药物平台，旨在递送下一代安全、靶向和可重复使用的遗传药物。该公司的平台旨在实现精确、持久的基因表达，同时解决病毒递送方法的关键局限性。SonoThera总部位于加利福尼亚州南旧金山。

AI生物技术公司Absci：以消费者为中心的药物研发创新

2026-09-02 15:00:00

Absci，一家位于太平洋西北部的AI生物技术公司，正致力于将消费者置于其药物研发的核心。该公司CEO Sean McClain将Absci比作生物技术行业的“苹果”，计划通过定期推出ABS-201的新版本，为消费者提供升级的药物，同时保持价格不变。ABS-201目前正用于治疗男性型脱发和子宫内膜异位症，这两种疾病都是巨大的市场。Absci的药物研发策略包括利用AI进行抗体筛选和细胞系构建，以及与哈佛大学合作研究脱发对心理健康的影响。公司还计划通过直接面向消费者的模式商业化其药物，并从制药巨头Eli Lilly那里学习营销和直接面向消费者的策略。

"买公司、送人走"：BioMarin 2.75亿美元收购罕见骨药，标的先"分家"了

2026-08-18 00:00:00

BioMarin Pharmaceutical公司宣布收购私营公司Alesta Therapeutics及其针对罕见骨质流失疾病的疗法，以扩展其在骨骼和肌肉疾病领域的研发管线。交易涉及2.75亿美元的首付款，以及根据特定里程碑的额外支付最高2.15亿美元。Alesta的先导候选药物ALE1正在1/2期临床试验阶段，用于治疗低磷酸酯酶症，这是一种影响骨矿化的遗传性疾病。这是BioMarin在过去两年内的第三笔收购，前两笔分别是以48亿美元收购Amicus Therapeutics和2.7亿美元收购Inozyme Pharma。BioMarin计划继续寻找类似机会，专注于临床阶段的创新。交易完成后，BioMarin将提供更新后的业绩指引。

BioMarin将在Canaccord Genuity年度增长会议上进行管理层演讲

2026-08-10 00:00:00

BioMarin制药公司（纳斯达克：BMRN）宣布，公司管理层将于2026年8月12日在波士顿举行的Canaccord Genuity第46届年度增长会议上进行演讲，演讲时间为东部时间上午8:00。演讲的音频网络直播将实时提供，观众可以通过https://investors.biomarin.com/访问。会议结束后，演讲的录音也将通过公司网站提供有限时间的存档。BioMarin是一家领先的全球罕见病生物技术公司，专注于为患有遗传性疾病的患者提供药物。自1997年成立以来，该公司在创新方面有着卓越的记录，拥有九种商业疗法以及强大的临床和临床前管线。通过独特的药物发现和开发方法，BioMarin致力于通过追求具有深远影响的分类定义型药物，充分发挥遗传科学潜力。更多信息请访问www.biomarin.com。

BioMarin终止2.7亿美元收购的罕见病资产BMN 401开发

2026-08-07 21:10:41

BioMarin Pharmaceutical公司宣布终止其皮下注射酶替代疗法BMN 401在所有适应症中的开发。该疗法旨在治疗ENPP1缺乏症，但在III期临床试验中未能达到主要终点。今年5月，试验结果不佳后，公司曾考虑进一步评估数据，但最终在公布第二季度业绩时确认终止。此次决定标志着BioMarin对罕见病领域的短暂扩张尝试的结束。尽管BMN 401的失败，BioMarin的商业产品组合仍保持韧性，第二季度营收增长20%，公司也上调了中长期业绩预期。分析师预计，公司将在未来12至18个月内重新配置资本以扩充管线。

2026年第二季度BioMarin制药公司总收入同比增长20%，全年预期增长

2026-08-06 00:00:00

BioMarin制药公司发布2026年第二季度财务报告，总收入同比增长20%至9.9亿美元。公司预计全年总收入、VOXZOGO产品收入以及非美国通用会计准则（Non-GAAP）摊薄每股收益（EPS）将实现增长。BioMarin通过整合Amicus Therapeutics公司并推进GALAFOLD和POMBILITI + OPFOLDA产品的增长计划，预计将进一步加速收入增长。公司还计划通过扩大产品组合、规模和整合努力，为全球更多患有严重遗传性疾病的患者提供治疗。

Spruce Biosciences任命新任临床开发副总裁

2026-08-03 00:00:00

Spruce Biosciences公司宣布任命Jessica Cohen Pfeffer博士为公司临床开发副总裁。Cohen Pfeffer博士拥有超过十年的生物制药行业经验，涵盖临床开发、产品组合开发和医学事务等领域，并在罕见病治疗方面有丰富经验。她曾担任BioMarin Pharmaceutical公司的执行医学总监，负责罕见病产品组合，包括Palynziq和酶疗法业务单元。Cohen Pfeffer博士的加入将有助于Spruce Biosciences推进其领先产品TA-ERT（tralesinidase alfa酶替代疗法）在Sanfilippo综合征B型（MPS IIIB）的治疗开发，并为其潜在的商业化做准备。TA-ERT是一种针对MPS IIIB的晚期开发产品，目前已被FDA授予突破性疗法、罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

1999-07-23

BioMarin Pharmaceutical Inc

——

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

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交易标题

主要参与方

其他参与方

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2025-12-31

2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

截止日期

2026-06-30

2026-03-31

2025-12-31

2025-09-30

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财务

2026-07-13

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其他

2026-06-04

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-06-04

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-06-04

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-06-04

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临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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