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医药数据查询

BioMarin Pharmaceutical Inc

  • 存续
  • 上市
公司全称:Biomarin Pharmaceutical Inc
国家/地区:美国/——
类型:——
收藏
公司介绍:
Biomarin Pharmaceutical Inc.位于特拉华州,研发生产创新生物技术药物,治疗严重的疾病和健康问题。拜玛琳公司选择候选产品时,选择还未解决的具有重大意义的疾病和问题,对生物学有充分的认识,有机会率先面市或者使现有产品得到重大改进。公司产品组合包括四项定型产品和多项临床试验的候选产品。公司的定型产品分别是Naglazyme(加硫酶),Kuvan(二盐酸沙丙蝶呤),Firdapse(药磷酸阿米吡啶)和Aldurazyme(拉罗尼酶)。公司于1996年在特拉华州注册,于1997年3月21号运营。

基本信息

员工人数:

500人以上

联系电话:

1-415-5066700

地址:

770 Lindaro Street San Rafael California 94901

公司官网:

www.bmrn.com

企业画像
应用技术:
  • 靶向治疗
  • 重组酶
  • 融合蛋白
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 小分子药物治疗
  • 重组蛋白
  • 生物制剂治疗
  • 糖蛋白
  • 蛋白
  • 单克隆抗体
  • 反义寡核苷酸
  • 基因疗法
  • 体内基因治疗
  • 抗体药物
  • 前药
  • RNA疗法
  • 寡核苷酸
  • 双特异性抗体
热门标签:
  • 单克隆抗体
  • 生物类似药
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

工商信息

法定代表人:

GEORGE ERIC DAVIS

经营状态:

存续

成立日期:

2010-12-13

统一社会信用代码:

91310115566518300J

组织机构代码:

56651830-0

工商注册号:

310115400265195

纳税人识别号:

91310115566518300J

企业类型:

有限责任公司

营业期限:

2010-12-13至2040-12-12

行业:

研究和试验发展

登记机关:

自由贸易试验区市场监督管理局

经营范围:

生物医药技术咨询,药物及医疗器械开发咨询,临床试验管理技术咨询(医疗、诊断、治疗、心理咨询除外),市场营销策划咨询,企业管理咨询。【依法须经批准的项目,经相关部门批准后方可开展经营活动】

主营业务:

——

注册地址:

中国(上海)自由贸易试验区蔡伦路780号5楼D座

团队信息

David Pyott ——
Director 薪酬:
个人简介:——
Kathryn E. Falberg ——
Director 薪酬:
个人简介:——
Willard Dere ——
Director 薪酬:
个人简介:——
Michael Grey ——
Director 薪酬:
个人简介:——
Elaine J. Heron ——
Director 薪酬:
个人简介:——

企业动态

Spruce Biosciences公司宣布任命Agnieszka “AJ” Jurecka博士为医学事务副总裁。Jurecka博士拥有超过20年的临床医学和生物制药行业经验,专注于罕见和极罕见遗传疾病,包括溶酶体储存疾病、代谢性疾病和神经遗传性疾病。她将负责建立疾病意识、建立持久的关键意见领袖(KOL)关系,并执行TA-ERT产品的上市准备工作。TA-ERT是一种酶替代疗法,正在后期开发阶段,用于治疗MPS IIIB(Sanfilippo综合征B型),这是一种没有FDA批准疗法的儿童神经退行性疾病。Jurecka博士最近还获得了Spruce的股票单位作为入职激励。
BioMarin制药公司公布了关于其药物VOXZOGO在软骨发育不全儿童中的三年期扩展研究的新数据,以及BMN 333在软骨发育不全儿童中的1期研究数据。VOXZOGO在软骨发育不全儿童中显示出持续的改善生长速度和身高标准差分数,同时安全性良好。BMN 333在健康成人中的1期研究中也显示出良好的耐受性和安全性,支持每周一次的给药方案。此外,BioMarin还计划在2026年第三季度向美国食品药品监督管理局提交VOXZOGO用于治疗软骨发育不全的补充新药申请。
生物制药公司Apollo Therapeutics宣布任命Timothy P. Walbert为董事会主席。Walbert拥有超过30年的生物制药领导经验,曾领导Horizon Therapeutics公司,并在其被Amgen以约283亿美元收购前,将其从一家新兴生物技术公司发展成为全球商业组织。Apollo Therapeutics专注于将全球顶尖大学的突破性科学转化为差异化的药物,目前拥有五个处于临床开发阶段的药物项目。Walbert的加入将为Apollo Therapeutics在推进其多样化的治疗项目,包括多个处于临床阶段的资产和具有巨大商业潜力的项目,提供宝贵的战略、运营和商业化经验。
默克公司宣布在新泽西州裁员,这是其去年7月宣布的30亿美元成本削减计划的一部分。此次裁员将影响公司全球总部约88名员工,预计将在9月进行。默克公司表示,尽管裁员,但公司仍承诺继续在纽约州运营,并自2018年以来已在该州投资近30亿美元。默克公司的成本削减计划旨在到2027年底节省30亿美元,并将这些节省下来的资金“完全再投资”以支持新产品推出。此外,默克公司还计划调整其全球业务地理布局,以优化其制造网络,并减少全球“房地产足迹”。
BioMarin制药公司宣布,其VOSORITIDE(vosoritide)治疗软骨发育不全的III期CANOPY-HCH-3临床试验达到主要终点,与安慰剂相比,52周时年化生长速度(AGV)有显著提高(基线变化+2.33厘米/年,p<0.0001)。接受VOSORITIDE治疗的孩子在一年后站立身高和身高Z评分也显示出统计学上显著的提高。此外,臂展也显示出显著改善(p=0.004),这是研究的一个关键次要终点。这些积极的结果可能对软骨发育不全儿童具有重要意义,可以改善他们的活动范围、日常活动和独立性。安全结果显示,VOSORITIDE的安全性资料与软骨发育不全的已知资料一致,未发现新的安全信号。补充新药申请(sNDA)计划于2026年第三季度提交给美国食品药品监督管理局(FDA),随后提交给欧洲药品管理局(EMA)和其他区域卫生当局。
BioMarin公司开发的Voxzogo药物在针对罕见遗传性骨骼疾病软骨发育不全的研究中显示出显著疗效,该疾病导致患者身材矮小。Voxzogo在针对另一种罕见骨骼疾病——软骨发育不全的研究中,每年增长速度提高了2.33厘米,这一结果显著优于之前针对软骨发育不全的研究成果。BioMarin计划在第三季度提交Voxzogo在软骨发育不全领域的审批申请。除了增长速度外,该研究还显示站立高度和臂展也有显著改善。尽管市场潜力尚不明确,但分析师认为,这一市场可能需要被开发。
生物制药公司BioMarin进行的一项针对ENPP1缺陷症(一种罕见遗传病)的三期临床试验显示,其研发的酶替代疗法BMN 401在改善生物标志物方面有显著效果,但在临床益处方面并未显示出改善。这一结果意味着,尽管BMN 401在降低血浆无机焦磷酸盐(PPi)浓度这一关键疾病标志物方面取得了显著效果,但并未转化为患者病情的改善。此外,BMN 401未能达到关键次要终点,在衡量佝偻病严重程度或生长方面没有显示出积极趋势。BioMarin对此表示失望,并指出这一结果增加了公司面临的压力,包括其基因疗法Roctavian的市场表现不佳以及Voxzogo在临床试验中的安全问题。
生物制药公司BioMarin投资270亿美元收购Inozyme,旨在开发一种名为BMN 401的酶替代疗法,用于治疗ENPP1缺乏症。然而,在针对27名儿童的III期临床试验中,BMN 401仅达到一项主要终点,即在52周时与常规疗法对照组相比,血浆无机焦磷酸盐(PPi)水平显著升高。但在评估骨骼愈合的X光片显示改善方面,试验未能达到另一项关键目标。此外,试验的次要终点也未观察到积极趋势。尽管BMN 401总体耐受性良好,没有新的安全信号,但这一结果对BioMarin来说是一个打击。BioMarin首席研发官Greg Friberg表示,他们正在积极评估这些数据,以确定下一步行动。
BioMarin制药公司宣布,其正在开发的BMN 401(前称INZ-701)在治疗ENPP1缺陷儿童的三期临床试验中,虽然治疗导致了血浆无机焦磷酸盐(PPi)浓度的显著增加,达到了一项主要终点,但未观察到X射线影像学总体变化评分(RGI-C)的改善,这是另一项主要终点,也是衡量佝偻病严重程度的重要临床指标。BMN 401是一种潜在的一类皮下酶替代疗法,用于治疗ENPP1缺陷,一种罕见、严重且进展性的遗传性疾病。BioMarin正在评估这些数据,以确定下一步行动。ENPP1缺陷是一种破坏性疾病,尤其是对婴儿而言,死亡率高,急需新的治疗选择。
Zura Bio Limited,一家处于临床阶段的生物技术公司,专注于开发针对严重和慢性自身免疫性和炎症性疾病的创新药物,今日宣布任命Muzammil Mustufa为首席商务官(CBO)。Mustufa先生将负责公司战略、业务发展、商业规划和投资者关系。他拥有20年多元化的制药和生物技术经验,在免疫学、罕见病和其他治疗领域拥有丰富的经验。最近,他在Amicus Therapeutics担任公司战略副总裁,负责孤儿病两种创新药物的全局推广和商业化战略。Mustufa先生在加入Zura Bio之前,曾在GSK plc、The Frankel Group和The D.E. Shaw Group担任多个职位。Zura Bio的联合创始人兼首席执行官Sandeep Kulkarni表示,Mustufa先生的加入将为公司带来宝贵的商业、战略和财务洞察力。Zura Bio正在开发针对免疫系统失衡的关键机制的药物,以改善患者的疗效、安全性和用药便利性。Zura Bio的领先产品候选药物tibulizumab(ZB-106)正在两个II期临床试验中进行评估,分别针对成人汗腺炎和系统性硬化症。
Spruce Biosciences公司宣布任命Brian Walls为市场接入副总裁和Darren M. Johnson为商业运营副总裁。Walls先生拥有超过20年的生物制药商业领导经验,最近在Applied Therapeutics公司担任市场接入副总裁,负责超罕见神经病学资产的美国商业化接入平台。Johnson先生则拥有近20年的生物制药商业领导经验,最近在Applied Therapeutics公司担任商业运营和数据分析副总裁。两位新管理团队的加入将有助于Spruce Biosciences在罕见病治疗药物TA-ERT的商业化方面取得进展。

融资信息

更多
公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

1999-07-23

BioMarin Pharmaceutical Inc

——

医药研发/制造
化学&生物药

上市
——
——

交易事件

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主要参与方
其他参与方
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开始时间
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价格(元)
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