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BioMarin Pharmaceutical Inc

存续
上市

公司全称：Biomarin Pharmaceutical Inc

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Biomarin Pharmaceutical Inc.位于特拉华州，研发生产创新生物技术药物，治疗严重的疾病和健康问题。拜玛琳公司选择候选产品时，选择还未解决的具有重大意义的疾病和问题，对生物学有充分的认识，有机会率先面市或者使现有产品得到重大改进。公司产品组合包括四项定型产品和多项临床试验的候选产品。公司的定型产品分别是Naglazyme（加硫酶），Kuvan（二盐酸沙丙蝶呤），Firdapse（药磷酸阿米吡啶）和Aldurazyme（拉罗尼酶）。公司于1996年在特拉华州注册，于1997年3月21号运营。

基本信息

员工人数：

500人以上

联系电话：

1-415-5066700

地址：

770 Lindaro Street San Rafael California 94901

公司官网：

www.bmrn.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

靶向治疗
药物治疗
重组酶
融合蛋白
重组病毒
治疗技术
小分子药物治疗
重组蛋白
生物制剂治疗
糖蛋白
蛋白
单克隆抗体
肽
反义寡核苷酸
基因疗法
酶
体内基因治疗
抗体药物
前药
RNA疗法
寡核苷酸
双特异性抗体

热门标签：

单克隆抗体
生物类似药
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

工商信息

法定代表人：

GEORGE ERIC DAVIS

经营状态:

存续

成立日期:

2010-12-13

统一社会信用代码:

91310115566518300J

组织机构代码:

566518300

工商注册号:

310115400265195

纳税人识别号:

91310115566518300J

企业类型:

有限责任公司

营业期限:

2010-12-13至2040-12-12

行业:

科技推广和应用服务业

登记机关:

自由贸易试验区市场监督管理局

经营范围:

生物医药技术咨询，药物及医疗器械开发咨询，临床试验管理技术咨询（医疗、诊断、治疗、心理咨询除外），市场营销策划咨询，企业管理咨询。【依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动】

主营业务:

——

注册地址:

中国（上海）自由贸易试验区蔡伦路780号5楼D座

团队信息

David Pyott ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Kathryn E. Falberg ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Willard Dere ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Michael Grey ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Elaine J. Heron ——

Director 薪酬：

个人简介：——

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企业动态

BioMarin公布VOSORITIDE治疗软骨发育不全III期临床试验积极结果

2026-05-21 00:00:00

BioMarin制药公司宣布，其VOSORITIDE（vosoritide）治疗软骨发育不全的III期CANOPY-HCH-3临床试验达到主要终点，与安慰剂相比，52周时年化生长速度（AGV）有显著提高（基线变化+2.33厘米/年，p<0.0001）。接受VOSORITIDE治疗的孩子在一年后站立身高和身高Z评分也显示出统计学上显著的提高。此外，臂展也显示出显著改善（p=0.004），这是研究的一个关键次要终点。这些积极的结果可能对软骨发育不全儿童具有重要意义，可以改善他们的活动范围、日常活动和独立性。安全结果显示，VOSORITIDE的安全性资料与软骨发育不全的已知资料一致，未发现新的安全信号。补充新药申请（sNDA）计划于2026年第三季度提交给美国食品药品监督管理局（FDA），随后提交给欧洲药品管理局（EMA）和其他区域卫生当局。

BioMarin ENPP1 缺陷症三期临床试验结果不佳

2026-05-19 00:00:00

生物制药公司BioMarin进行的一项针对ENPP1缺陷症（一种罕见遗传病）的三期临床试验显示，其研发的酶替代疗法BMN 401在改善生物标志物方面有显著效果，但在临床益处方面并未显示出改善。这一结果意味着，尽管BMN 401在降低血浆无机焦磷酸盐（PPi）浓度这一关键疾病标志物方面取得了显著效果，但并未转化为患者病情的改善。此外，BMN 401未能达到关键次要终点，在衡量佝偻病严重程度或生长方面没有显示出积极趋势。BioMarin对此表示失望，并指出这一结果增加了公司面临的压力，包括其基因疗法Roctavian的市场表现不佳以及Voxzogo在临床试验中的安全问题。

BioMarin投资270亿美元研发的罕见病疗法遭遇挫折

2026-05-18 23:05:00

生物制药公司BioMarin投资270亿美元收购Inozyme，旨在开发一种名为BMN 401的酶替代疗法，用于治疗ENPP1缺乏症。然而，在针对27名儿童的III期临床试验中，BMN 401仅达到一项主要终点，即在52周时与常规疗法对照组相比，血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平显著升高。但在评估骨骼愈合的X光片显示改善方面，试验未能达到另一项关键目标。此外，试验的次要终点也未观察到积极趋势。尽管BMN 401总体耐受性良好，没有新的安全信号，但这一结果对BioMarin来说是一个打击。BioMarin首席研发官Greg Friberg表示，他们正在积极评估这些数据，以确定下一步行动。

BioMarin公布ENERGY 3试验结果：BMN 401治疗ENPP1缺陷儿童有效，但未达到主要终点

2026-05-18 00:00:00

BioMarin制药公司宣布，其正在开发的BMN 401（前称INZ-701）在治疗ENPP1缺陷儿童的三期临床试验中，虽然治疗导致了血浆无机焦磷酸盐（PPi）浓度的显著增加，达到了一项主要终点，但未观察到X射线影像学总体变化评分（RGI-C）的改善，这是另一项主要终点，也是衡量佝偻病严重程度的重要临床指标。BMN 401是一种潜在的一类皮下酶替代疗法，用于治疗ENPP1缺陷，一种罕见、严重且进展性的遗传性疾病。BioMarin正在评估这些数据，以确定下一步行动。ENPP1缺陷是一种破坏性疾病，尤其是对婴儿而言，死亡率高，急需新的治疗选择。

Zura Bio任命Muzammil Mustufa为首席商务官

2026-05-13 19:30:00

Zura Bio Limited，一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对严重和慢性自身免疫性和炎症性疾病的创新药物，今日宣布任命Muzammil Mustufa为首席商务官（CBO）。Mustufa先生将负责公司战略、业务发展、商业规划和投资者关系。他拥有20年多元化的制药和生物技术经验，在免疫学、罕见病和其他治疗领域拥有丰富的经验。最近，他在Amicus Therapeutics担任公司战略副总裁，负责孤儿病两种创新药物的全局推广和商业化战略。Mustufa先生在加入Zura Bio之前，曾在GSK plc、The Frankel Group和The D.E. Shaw Group担任多个职位。Zura Bio的联合创始人兼首席执行官Sandeep Kulkarni表示，Mustufa先生的加入将为公司带来宝贵的商业、战略和财务洞察力。Zura Bio正在开发针对免疫系统失衡的关键机制的药物，以改善患者的疗效、安全性和用药便利性。Zura Bio的领先产品候选药物tibulizumab（ZB-106）正在两个II期临床试验中进行评估，分别针对成人汗腺炎和系统性硬化症。

Spruce Biosciences任命新管理团队以推动罕见病治疗药物的商业化

2026-05-04 20:00:00

Spruce Biosciences公司宣布任命Brian Walls为市场接入副总裁和Darren M. Johnson为商业运营副总裁。Walls先生拥有超过20年的生物制药商业领导经验，最近在Applied Therapeutics公司担任市场接入副总裁，负责超罕见神经病学资产的美国商业化接入平台。Johnson先生则拥有近20年的生物制药商业领导经验，最近在Applied Therapeutics公司担任商业运营和数据分析副总裁。两位新管理团队的加入将有助于Spruce Biosciences在罕见病治疗药物TA-ERT的商业化方面取得进展。

BioMarin公布VOXZOGO治疗软骨发育不全新研究数据

2026-05-03 03:30:00

BioMarin制药公司宣布，其研发的VOXZOGO（沃索利替德）在治疗软骨发育不全儿童的研究中显示出积极影响，包括臂展和骨密度等健康指标。这些数据将在美国加利福尼亚州圣拉斐尔举行的儿科内分泌学会2026年年会上公布。研究显示，长期使用VOXZOGO治疗可显著改善多项健康指标，包括臂展和骨健康。此外，公司还计划在2026年上半年分享VOXZOGO治疗软骨发育不全儿童的关键III期临床试验的初步结果。

BioMarin完成Amicus Therapeutics收购，加强其商业组合并扩展罕见病药物

2026-04-27 20:44:00

BioMarin制药公司宣布已完成之前宣布的以每股14.50美元的现金交易收购Amicus Therapeutics的协议，总股权价值约为48亿美元。此次收购将加强BioMarin的商业组合，为公司现有的针对溶酶体储存疾病的治疗药物组合增加了两种新疗法：Galafold®（migalastat）和Pombiliti®（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda®（miglustat）。此外，BioMarin还获得了DMX-200在美国的权利，这是一种用于治疗局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）的潜在首创小分子药物，目前处于3期临床试验阶段。Amicus Therapeutics估计，全球大约有35%至50%的Fabry病患者可能具有可治疗的GLA基因变异，Galafold已在包括美国、欧盟、英国和日本在内的40多个国家获得批准。Pombiliti + Opfolda是一种由两种成分组成的疗法，包括促进通过M6P受体高亲和力摄取的bis-M6P富集的rhGAA和口服酶稳定剂miglustat。BioMarin表示，收购Amicus Therapeutics将推进其加强和多元化增长战略，同时进一步实现为罕见病患者提供药物的目标。

BioMarin将举行2026年第一季度财务结果及业务更新电话会议

2026-04-27 19:30:00

BioMarin制药公司宣布，公司总裁兼首席执行官亚历山大·哈迪将于2026年5月4日（星期一）下午4:30（东部时间）主持一次电话会议和网络直播，讨论2026年第一季度的财务结果并提供一般业务更新。会议的拨入号码为美国/加拿大：800-715-9871，国际：646-307-1963，会议ID：3424435。美国/加拿大回拨号码：800-770-2030，国际回拨号码：609-800-9909，回放ID：3424435。有兴趣的各方可以通过BioMarin网站投资者部分（https://investors.biomarin.com/）访问会议的实时音频网络直播。会议回放将在会议后一周内存档。BioMarin是一家领先的全球罕见病生物技术公司，专注于为患有遗传性疾病的个人提供药物。该公司成立于1997年，位于加利福尼亚州圣拉斐尔，拥有创新记录，产品组合包括商业疗法和强大的临床和临床前管线。通过独特的药物发现和开发方法，BioMarin致力于通过追求具有深远影响的类别定义性药物，释放遗传科学的全部潜力。更多信息请访问www.biomarin.com。

BioMarin任命Ian T. Clark为新任董事会主席，Richard A. Meier即将退休

2026-04-22 04:23:00

BioMarin制药公司宣布，其董事会已任命Ian T. Clark为公司董事会主席，此任命将在2026年6月2日的年度股东大会上正式生效，前提是Clark在股东大会上获得选举。Clark先生于2025年加入BioMarin董事会，拥有全球生物制药行业广泛的董事会、治理和执行领导经验。他曾在多家公开生物制药公司的董事会任职，包括担任主要独立董事和主席。Clark先生曾在2010年至2016年间担任基因泰克的首席执行官，并曾是基因泰克董事会成员。Richard A. Meier将退休，他在BioMarin董事会服务了20年，期间公司盈利能力显著提升。BioMarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示，Randy Meier在BioMarin的增长和转型期间发挥了关键作用，公司对Meier的领导和服务表示感谢。BioMarin是一家领先的全球罕见病生物技术公司，专注于为患有遗传性疾病的患者提供药物。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

1999-07-23

BioMarin Pharmaceutical Inc

——

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

交易事件

交易标题

主要参与方

其他参与方

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2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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公告标题

公告类型

公告日期

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-05-21

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-05-11

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2026-05-07

【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2026-05-05

【8-K】Current report

财务

2026-05-04

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临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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