LX2006 是一种 AAV 基因疗法，旨在递送功能性 Frataxin （FXN） 蛋白编码基因，用于治疗弗里德赖希共济失调 （FA） 相关心肌病。 FA 心肌病是 FA 患者主要的死亡诱因，仅美国约有 5000 名患者受该病困扰，且尚无有效的治疗手段。 目前，LX2006 正在进行 I/II 期临床试验，此次 SUNRISE-FA 2 试验方案为开放标签确证性研究，计划入组 16 周岁及以上受试者各 13 例：高剂量 LX2006 静脉单药给药组 （载体基因组剂量 1.2×10 12 vg/kg） 、未接受 LX2006 治疗的空白对照组；空白对照组不采用安慰剂或假操作设计。
2026-06-18
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